Edison Pharmaceuticals sorgt für erweiterten Zugang zu EPI-743 für mitochondriale Erkrankungen
Kalifornien (ots/PRNewswire)
- FDA genehmigt Anwendung von Medikament in klinischer Testphase (Investigational New Drug) bei lebensbedrohlichen Befunden
Edison Pharmaceuticals, Inc. gab heute bekannt, dass die amerikanische Zulassungsbehörde für Lebens- und Arzneimittel, die US Food and Drug Administration (FDA), ein sogenanntes Expanded-Access-Programm genehmigt hat, durch das EPI-743 an schwerkranke Patienten mit diagnostizierter Störung der Atmungskette aufgrund mitochondrialer Erbkrankheiten verabreicht werden darf. Darunter fallen sowohl Patienten mit genetisch bestätigter Krankheit als auch Patienten, die bei fehlender genetischer Bestätigung spezifische klinische Kriterien erfüllen.
Bis zum 1. Juni 2011 wurden weltweit 40 schwerkranke Menschen mit genetisch bestätigter Diagnose einer mitochondrialen Erbkrankheit über einen kumulativen Zeitraum von 7.436 Tagen hinweg mit EPI-743 behandelt. Es wurden keine signifikanten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit dem Präparat festgestellt. Die ersten klinischen Daten, Biomarker und Hirntomografien sind äusserst vielversprechend. Das Unternehmen weist darauf hin, dass es sich bei den Daten aus diesen ersten Studien um vorläufige Daten handelt, die durch kontrollierte prospektive Studien zu bestätigen sind. Edison und sein klinisches Forschungsteam arbeiten eng mit der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur zusammen, um die prospektiven klinischen Studien der Phase 2B/3 zu beschleunigen. EPI-743 wurde von der FDA als Arzneimittel gegen seltene Leiden ausgewiesen.
Durchführungsorte der klinischen Studien
USA
In Nordamerika wird die Studie an folgenden Standorten durchgeführt: Lucile Packard Children's Hospital- Stanford University Medical Center, Akron Children's Hospital, Columbia University, Seattle Children's Hospital, Medical University of South Carolina, Children's Hospital of Philadelphia und University of California, Los Angeles.
In Europa, Japan und Nordamerika werden derzeit weitere Standorte für die Studie festgelegt.
Behandlungsinformationen
Edison Pharmaceuticals
- EdisonPharma.com
United Mitochondrial Disease Foundation
- UMDF.org
Friedreich's Ataxia Research Alliance
- CureFA.org
MitoAction
- MitoAction.org
United States Food and Drug Administration
- Clinicaltrials.gov
EPI-743
EPI-743 ist ein oral aufgenommenes kleines Molekül, das gut in das zentrale Nervensystem eindringt. Es setzt an einem Enzym, der NADPH:Chinonoxidoreduktase-1 (NQO1), an und wirkt, indem es die Energieerzeugung in den Mitochondrien mit der Notwendigkeit, dem zellulären Redox-Stress entgegenzuwirken, synchronisiert(1). EPI-743 befindet sich derzeit in klinischen Pivotstudien der Phase 2B/3.
Informationen zu mitochondrialen Erbkrankheiten
Mitochondriale Erbkrankheiten sind genetische Störungen, bei denen Fehler bei der Energieerzeugung und -regulierung in den Zellen vorliegen. Entstehen können sie durch defekte Gene im Zellkern oder den Mitochondrien. Schätzungen zufolge wurden bislang 2.000 pathogene Defekte in der Zell-DNA sowie 200 pathogene Defekte in der mitochondrialen DNA ermittelt(2).
Mitochondriale Erbkrankheiten führen zu einer Vielzahl klinischer Symptome und sind nur unzureichend erforscht. Betroffen sein können praktisch alle Organsysteme des Körpers. In Hirn- und Muskelgeweben ist der Energiebedarf extrem hoch, weshalb sie von diesen Störungen besonders stark betroffen sind. Mitochondriale Erkrankungen wirken sich häufig auf das zentrale Nervensystem aus, können jedoch auch zahlreiche andere schwerwiegende klinische Symptomen hervorrufen, darunter Diabetes, Herzversagen, Leberversagen, Taubheit, Blindheit, Niereninsuffizienz, Muskelschwäche und Erschöpfung.
Schätzungen zufolge kommen mitochondriale Erkrankungen bei 1-5 von 10.000 Menschen vor. Vermutlich leiden jedoch wesentlich mehr Menschen an einer mitochondrialen Erkrankung. Neue genetische Screeningmethoden haben es zwar möglich gemacht, mitochondriale Erkrankungen zu erkennen, die meisten Menschen, bei denen eine mitochondriale Erkrankung klinisch diagnostiziert wurde, verfügen jedoch möglicherweise nicht über eine genetische Bestätigung dieser Diagnose. Einigen Schätzungen zufolge liegt die Anzahl der klinisch diagnostizierten Patienten mit mitochondrialer Erkrankung ohne genetische Diagnose - sogenannte mitochondriale Syndrome - zehn Mal höher als die der genetisch bestätigten Erkrankungen.
Die Wissenschaft befindet sich erst am Beginn der mitochondrialen Medizin. Von manchen Krankheiten, deren Ursache früher unbekannt war, weiss man heute, dass sie auf mitochondriale Störungen zurückzuführen sind. Möglicherweise werden mitochondriale Erkrankungen in Zukunft auch mit weiteren Krankheiten in Verbindung gebracht wird, z. B. mit der Krebsbiologie.
Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals ist ein von Patienten und Ärzten gegründetes Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Arzneimittel widmet, die das Leben von Menschen mit seltenen und vernachlässigten Krankheiten verändern sollen. Gegenwärtig liegt der Schwerpunkt des Unternehmens auf mitochondrialen Erbkrankheiten, für die es keine zugelassenen Medikamente gibt. Diese Erkrankungen sind lebensbedrohlich und führen zu einer starken Schwächung des Patienten. Zu den Spezialgebieten von Edison gehören die Entdeckung, Entwicklung und Umsetzung redoxbasierter Arzneimittel.
(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.
(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629 _mitochondrial.htm
Kontakt:
Edison Pharmaceuticals, Inc., info@edisonpharma.com