Debiopharm International SA und Solid Biosciences, LLC, kündigen Partnerschaft an, um die Anwendung von Alisporivir (Debio 025) bei Muskeldystrophie zu erforschen
Massachusetts (ots/PRNewswire)
Debiopharm startet zusammen mit Solid Biosciences, einem auf DMD spezialisiertes Biotech-Unternehmen, präklinische Tierstudien für Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD).
Debiopharm International [https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-diagnostics-s-a.html] SA (Debiopharm), Teil der Debiopharm Group [https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-group.html](TM), und Solid Biosciences, LLC, kündigen stolz den Start der präklinischen Studien mit Alisporivir zur Behandlung der seltenen Krankheit Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) an. Ziel der Zusammenarbeit ist, die bestehenden Daten der Machbarkeitsstudie mit weiteren DMD-Tiermodellen zu stärken. Diese präklinischen Untersuchungen werden von dem in Lausanne ansässigen Unternehmen vollständig finanziert und werden es Debiopharm ermöglichen, bald auf eigene Kosten die klinische Entwicklung dieses neuen und vielversprechenden Therapeutikums für DMD einzuleiten.
Alisporivir ist ein nicht-immunsuppressiver Cyclophilin-Hemmstoff mit verschiedenen potenziellen Indikationen und wurde bereits bei der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Hepatitis C an mehr als 1500 Patienten getestet, mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil. Alisporivir kann das von Mitochondrien abhängige Absterben von Muskelzellen verhindern und zeigte vielversprechende Ergebnisse in präklinischen DMD-Modellen sowie bei Gliedergürtel-Muskeldystrophie und bei Ullrich-Bethlem-Myopathie. Ziel dieser Zusammenarbeit ist, die Wirksamkeit des Stoffes in einem neuen Modell von DMD zu bestätigen, welches der menschlichen Pathologie ähnlicher ist, um den Beginn der klinischen Entwickling für diese Indikation zu ermöglichen.
"Wir freuen uns über den Entwicklungsstart in der Muskeldystrophie", so Thierry Mauvernay, Delegierter des Verwaltungsrates der Debiopharm Group. Er fügte hinzu: "Wir sind sehr erfreut, zusammen mit Solid Biosciences an diesem Programm zu arbeiten und unsere umfassende Kenntnis über Alisporivir mit ihrem ausgeprägten Fachwissen, ihrem Netzwerk für DMD und ihrem Streben nach Lösungen für die jungen Patienten, die an dieser schrecklichen Krankheit leiden, zu kombinieren."
"Wir bei Solid Biosciences sind stolz auf die Zusammenarbeit mit Debiopharm", sagte Ilan Ganot, Gründer und Geschäftsführer von Solid Biosciences. "Das Wirksamkeitspotenzial von Alisporivir für DMD ist erstaunlich und wir freuen uns darauf, unser Fachwissen in dieser Krankheit einzusetzen, um Alisporivir an Patienten mit DMD heranzubringen. Besonders dankbar bin ich Bob McDonald und Ed Mascioli, deren persönliches und berufliches Engagement für DMD-Patienten sich in dieser Partnerschaft widerspiegelt."
Informationen zu Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD)
Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) ist eine X-chromosomal-rezessiv vererbte Muskelerkrankung, die ca. einen von 3500 männlichen Neugeborenen betrifft. DMD wird durch das Fehlen von Dystrophin, einem im Sarkolemm der Skelettmuskulatur vorkommenden Strukturprotein, das eine wesentliche Rolle bei der Verankerung von Skelettmuskelfasern mit dem umliegenden Bindegewebe spielt, ausgelöst. DMD manifestiert sich in der frühen Kindheit und führt rasch zu Muskelschwäche und Atrophie der Muskulatur. Die meisten Patienten sitzen zum Zeitpunkt des 12. Lebensjahres im Rollstuhl. DMD-Patienten leiden an fortschreitenden Herz-Lungen-Komplikationen, die die Hauptursache für den Tod im jungen Erwachsenenalter (Anfang bis Mitte 20) sind. Weitere Informationen zu DMD finden Sie unter: http://www.parentprojectmd.com
Informationen zu Debiopharm International SA
Debiopharm Group(TM) ein weltweit tätiger Biopharmakonzern mit vier Unternehmen und Sitz in der Schweiz, der in der Medikamentenentwicklung, GMP-Herstellung von proprietären Arzneimitteln, Diagnostika und Investment Management tätig ist. Debiopharm International SA spezialisiert sich auf die Entwicklung verschreibungspflichtiger Medikamente in Therapiegebieten mit ungedecktem medizinischem Bedarf. Das Unternehmen lizenziert und entwickelt vielversprechende Arzneimittelkandidaten. Die Produktentwicklung wird mit dem Ziel der weltweiten Zulassung und der Ausschöpfung des maximalen Verkaufspotenzials vorgenommen. Vertriebs- und Marketinglizenzen für die Erzeugnisse werden an pharmazeutische Partnerunternehmen vergeben.
Weitere Informationen zu Debiopharm Group(TM) finden Sie unter: http://www.debiopharm.com
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Informationen zu Solid Biosciences, LLC
Solid Biosciences ist ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in Cambridge, Massachussetts, das sich auf die Entwicklung von Heilverfahren für Muskeldystrophie des Typs Duchenne spezialisiert. Solid arbeitet derzeit an der Entwicklung von kleinen Molekülen, Gentherapien sowie medizinischen Geräten, die die verschiedenen Facetten der Krankheit DMD behandeln.
Weitere Informationen zu Solid Biosciences finden Sie unter: http://www.solidbio.com
Kontakt Debiopharm International SA Christelle Tur Communication Coordinator christelle.tur@debiopharm.com Tel: +41(0)21-321-01-11 Weitere Ansprechpartner In London Maitland Chiara Valsangiacomo cvalsangiacomo@maitland.co.uk Tel: +44(0)20-7379-5151 In New York Russo Partners, LLC Marissa Goberdhan Account Executive marissa.goberdhan@russopartnersllc.com Tel: +1-212-845-4253 Solid Biosciences, LLC Kontakt Joel Schneider, PhD Direktor für Forschung und Entwicklung joel@solidbio.com Tel: +1-857-209-2654