Bioprojet: WAKIX® (Pitolisant) erhält die Zulassung für die Behandlung von Narkolepsie bei Kindern über 6 Jahren, einer seltenen, unterdiagnostizierten Erkrankung
Paris, 15. März 2023 (ots/PRNewswire)
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat der Zulassung von WAKIX® (Pitolisant) eine Indikationserweiterung gewährt. Das Medikament ist nun für die Behandlung von Narkolepsie bei Kindern über 6 Jahren mit oder ohne Kataplexie indiziert.
Narkolepsie ist eine seltene Erkrankung, die ihren Ursprung in der Unfähigkeit des Gehirns hat, den normalen Schlaf-Wach-Zyklus zu regulieren[1]. Sie äußert sich in übermäßiger Tagesschläfrigkeit, einem übermäßigen Schlafbedürfnis und einem gestörten Nachtschlaf mit schnellem Übergang in den REM-Schlaf nach dem Einschlafen.[2]. Bei Kindern ist sie für zwei Drittel der Patienten/Patientinnen mit Kataplexieanfällen (plötzlicher Verlust des Muskeltonus) verbunden[3].
Die Behandlung der Narkolepsie basiert auf:
- Verhaltensorientierter Behandlung mit Empfehlungen zur Lebensführung (regelmäßige Schlafenszeiten, Planung von Nickerchen, körperliche Aktivität und angepasste Ernährung);
- Medikamentöser Therapie, insbesondere zur Bekämpfung von Tagesschläfrigkeit und Kataplexie.
Wakix® ist das erste und einzige Medikament aus der Klasse der Rezeptorantagonisten/Inversen Agonisten des zerebralen Histamin-H3-Rezeptors, das bei Narkolepsie eingesetzt wird. Unter den bei Kindern indizierten Narkolepsiebehandlungen, ist Wakix das einzige wachmachende Medikament, das nicht betäubend, nicht psychostimulierend und nicht mit einem Abhängigkeitsrisiko verbunden ist. Seine Wirksamkeit ist sowohl bei übermäßiger Tagesschläfrigkeit als auch bei kataplexischen Anfällen bei Kindern nachgewiesen.
"Die Einführung von Wakix® bietet eine neue Therapieoption mit einem günstigen Sicherheitsprofil für die Behandlung von Narkolepsie bei Kindern über 6 Jahren, einer seltenen Krankheit mit erheblichen Auswirkungen auf das soziale Leben", betont Prof. Yves Dauvilliers*. Da Narkolepsie, insbesondere bei Kindern, weitgehend unterdiagnostiziert ist und mit zu großer Verzögerung erkannt wird, sollte man bei einem Kind, das im Unterricht schläft, immer daran denken. Die Bestätigung der Diagnose ermöglicht eine erfolgreiche Behandlung, eine Begrenzung der Einschränkungen und eine Verbesserung der Lebensqualität".
Die Bewertung von Wakix® zur Behandlung von Narkolepsie bei Kindern wurde in einer randomisierten Studie mit 110 Patienten/Patientinnen durchgeführt: 72 in der Pitolisant-Gruppe und 38 in der Placebo-Gruppe. Die Studie zeigte einen erheblichen Rückgang des Punktwertes der die Symptome "übermäßige Tagesschläfrigkeit und Kataplexien " gesamtheitlich bewertet, um -6,29 Punkte gegenüber -2,60 Punkten in der Placebogruppe[4]. Die Analyse der sekundären Endpunkte der Studie zeigte, dass Wakix® die Schläfrigkeit und Kataplexie nach achtwöchiger Behandlung im Vergleich zu Placebo erheblich verringerte[5].
Der Europäische Ausschuss zur Beurteilung von Humanarzneimitteln (CHMP) hat dazu am 26. Januar 2023 wie folgt Stellung genommen: "Pitolisant hat die Tagesschläfrigkeit im Vergleich zu Placebo erheblich verringert, hat seine aufweckende Wirkung gegen EDS (übermäßige Tagesschläfrigkeit) auf Basis der ESS (Epworth-Schläfrigkeitsskala) bestätigt und seine antikataplektische Wirkung gezeigt (..)[6]."
Über Narkolepsie:
Narkolepsie beginnt oft schon in der Kindheit und bleibt auch in der Jugend und im Erwachsenenalter bestehen. Die Prävalenz der Narkolepsie bei Kindern wird in den westlichen Ländern auf 0,02% bis 0,06% geschätzt. Diese Hochrechnung basiert auf Studien, die sich auf erwachsene Bevölkerungsgruppen beziehen. Die ersten Symptome der Narkolepsie treten bei mehr als der Hälfte der Patienten/Patientinnen vor dem 18. Lebensjahr auf und beginnen manchmal vor dem Eintritt in die Pubertät, oft mit ähnlichen, aber stärkeren Symptomen als bei Erwachsenen[7].
Die Erkrankung ist mit Komorbiditäten verbunden (u.a. schnelle Gewichtszunahme, vorzeitige Pubertät und ADHS, Depressionen, Angstzuständen). Sie hat auch große Auswirkungen auf das soziale Leben, wobei insbesondere bei Kindern die schulischen Leistungen beeinträchtigt werden können.
Über Wakix®
Pitolisant ist ein Histamin-H3-Rezeptorantagonist/Inverser Agonist, der von Jean-Charles Schwartz sowie seinen Mitarbeitern von Inserm und von der Société Bioprojet in Paris, mit Unterstützung der europäischen Chemiker Walter Schunack an der Freien Universität Berlin und Robin Ganellin am University College London, entdeckt wurde. Durch die Blockierung von Histamin-Autorezeptoren steigert Pitolisant die Aktivität der histaminergen Neuronen im Gehirn, die als wichtiges Erregungssystem auf das ganze Hirn einwirken. Pitolisant erhöht zudem die Freisetzung von Acetylcholin, Noradrenalin und Dopamin im Gehirn. Pitolisant war in Europa und den USA bisher bereits für die Behandlung von EDS und Kataplexien bei erwachsenen Patienten/Patientinnen mit Narkolepsie zugelassen.
Wakix® wurde 2007 EU/3/07/459 als Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drug) zur Behandlung von Narkolepsie ausgewiesen. Die Behandlung sollte von einem Arzt eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung von Schlafstörungen hat.
Wakix® sollte, beginnend mit der niedrigsten wirksamen Dosis, schrittweise auftitriert werden, wobei die Dosis von 20 mg (Wakix 18 mg) bei Patienten/Patientinnen mit einem Körpergewicht von weniger als 40 kg nicht überschritten werden darf.[8]
Über Bioprojet
Das Bioprojet-Labor wurde 1982 von den Forschern Jeanne-Marie Lecomte und Jean-Charles Schwartz gegründet, um die akademische Forschung näher an die Entwicklungsaktivitäten der Pharmaindustrie heranzuführen, was zu jener Zeit nicht üblich war.
Bioprojet hat ein Ziel: Erforschung und Entwicklung von auf der Grundlagenforschung basierenden Medikamenten, die wie Pitolisant zu den Ersten von neuen therapeutischen Klassen gehören.
Bioprojet ist in sieben europäischen Ländern vertreten und sein Forschungszentrum entwickelt und prüft alljährlich etwa tausend neue Moleküle.
* Koordinator des Nationalen Referenzzentrums für Narkolepsie und Hypersomnie, Abteilung für Neurologie, Krankenhaus Gui de Chauliac, Universität Montpellier, Institut für Neurowissenschaften Montpellier Inserm
[1] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, , 26. Januar 2023, S. 7.
[2] https://institut-sommeil-vigilance.org/wp-content/uploads/2020/02/INSV-Narcolepsie-3-Volets.pdf
[3] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26. Januar 2023, S. 8
[4] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26. Januar 2023, S. 33
[5] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26. Januar 2023, S. 9
[6] Ibid. [7] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26. Januar 2023, S. 7
[8] CHMP extension of indication variation assessment report - Wakix , EMA, 26. Januar 2023 S. 10 - 14
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