Pharming gibt die Zulassung von Joenja® (Leniolisib) durch die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA als erste und einzige Behandlung für APDS bekannt
Leiden, Niederlande, 26. März 2023 (ots/PRNewswire)
APDS (aktivierte Phosphoinositid-3-Kinase delta (PI3Kδ) Syndrom) ist eine seltene und fortschreitende primäre Immundefizienz
Joenja® ist eine gezielte Behandlung von APDS für erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren
Joenja® wird voraussichtlich Anfang April in den USA auf den Markt kommen.
Pharming wird am 27. März um 14:00 Uhr MESZ/08:00 Uhr EST eine Telefonkonferenz für Investoren und Analysten abhalten
Pharming Group N.V. ("Pharming" oder "das Unternehmen") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Joenja® (Leniolisib) für die Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase delta (PI3Kδ)-Syndroms (APDS) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zugelassen hat. Joenja®, ein oraler, selektiver PI3Kδ-Inhibitor, ist die erste und einzige in den USA zugelassene Behandlung für APDS, eine seltene und fortschreitende primäre Immundefizienz. Die FDA bewertete den Antrag von Joenja® für APDS im Rahmen einer vorrangigen Prüfung, die Therapien gewährt wird, die das Potenzial haben, die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von schweren Erkrankungen erheblich zu verbessern. Joenja® wird voraussichtlich Anfang April in den USA auf den Markt kommen und ab Mitte April lieferbar sein.
Dr. Eveline Wu, MD, MSCR, Leiterin der Abteilung für pädiatrische Rheumatologie und außerordentliche Professorin für pädiatrische Rheumatologie und Allergie/Immunologie an der University of North Carolina School of Medicine, sagte:
„Die FDA-Zulassung von Joenja® ist ein aufregender Moment für die APDS-Gemeinschaft und bietet die Möglichkeit, den Behandlungsweg für Patienten und Familien, die von dieser seltenen Krankheit betroffen sind, zu verändern. Diese Zulassung bedeutet, dass sie zum ersten Mal Zugang zu einer zugelassenen Behandlung haben werden, die das Potenzial hat, den Behandlungsstandard für die an APDS leidende Patientenpopulation zu verändern."
Vicki Modell, Mitbegründerin der Jeffrey Modell Foundation, einer internationalen, gemeinnützigen Organisation, die sich der Unterstützung von Einzelpersonen und Familienmitgliedern widmet, die von primären Immunschwächekrankheiten betroffen sind, kommentierte:
„Die Zulassung von Pharming's Joenja ® ist ein wichtiger Schritt, um das Leben von Menschen mit APDS, die unter schweren, lebensbeeinträchtigenden und fortschreitenden Symptomen leiden, zu verbessern. Die FDA-Zulassung einer Behandlungsmöglichkeit für eine der mehr als 450 primären Immundefekte ist auch für die breitere Gemeinschaft der primären Immundefekte ein wichtiger Moment. Die Jeffrey Modell Foundation setzt sich mit ihrer Mission der Hoffnung, der Fürsprache und des Handelns für die Frühdiagnose, die genetische Sequenzierung, die Behandlung und letztlich die zukünftige Heilung von primären Immundefekten ein."
Sijmen de Vries, Vorsitzender der Geschäftsführung von Pharming, kommentierte:
„Die FDA-Zulassung von Joenja® ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit APDS, die nun Zugang zu der ersten zugelassenen Behandlungsoption speziell für diese schwächende Krankheit haben werden. Bisher beruhte die Behandlung von APDS auf der Behandlung der verschiedenen Symptome, die mit APDS einhergehen. Wir sind den Patienten, Betreuern und Ärzten dankbar, die an den klinischen Studien teilgenommen haben, welche die heutige Zulassung ermöglicht haben. Ich möchte mich auch bei den Teams von Pharming und Novartis bedanken, die an der Entwicklung von Joenja® mitgewirkt haben und deshalb zu Recht stolz auf diese FDA-Zulassung sein können. Der heutige Tag stellt auch für Pharming einen Meilenstein dar und zeigt unser Engagement, das Leben von Patienten mit seltenen Krankheiten zu verbessern. Die Zulassung und baldige Markteinführung von Joenja®, unserem zweiten kommerziellen Produkt, bringt uns unserem Ziel näher, ein weltweit führendes Unternehmen für seltene Krankheiten zu werden, das sich auf Patientengruppen mit unerfülltem medizinischen Bedarf konzentriert."
APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, die 2013 erstmals beschrieben wurde und von der derzeit schätzungsweise 1 bis 2 Menschen pro Million betroffen sind. Sie wird durch genetische Varianten in einem von zwei identifizierten Genen verursacht, die als PIK3CD oder PIK3R1 bekannt sind und für die normale Entwicklung und Funktion von Immunzellen im Körper von entscheidender Bedeutung sind. Menschen mit APDS können unter einer Vielzahl von Symptomen leiden, die häufigsten sind jedoch häufige und schwere Infektionen der Ohren, der Nasennebenhöhlen sowie der oberen und unteren Atemwege. Infektionen beginnen in der Regel im Säuglingsalter. Menschen mit APDS sind anfällig für geschwollene Lymphknoten oder eine vergrößerte Milz (Splenomegalie) sowie für Autoimmunkrankheiten und Entzündungssymptome. Menschen mit APDS können auch ein höheres Risiko für Krebserkrankungen wie Lymphome haben.
Die FDA hat den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für Joenja® im Rahmen einer vorrangigen Prüfung bewertet und das Medikament auf der Grundlage der Ergebnisse einer multinationalen, dreifach verblindeten, placebokontrollierten, randomisierten klinischen Studie der Phase II/III zugelassen, in der die Wirksamkeit und Sicherheit bei 31 Patienten mit diagnostiziertem APDS im Alter von 12 Jahren und älter untersucht wurde. Im Rahmen des Antrags wurden auch Daten aus einer offenen klinischen Langzeitverlängerungsstudie eingereicht, in der 38 Patienten Joenja® über einen Zeitraum von durchschnittlich zwei Jahren erhielten.
Die Ergebnisse der 12-wöchigen randomisierten, placebokontrollierten Studie an 31 Patienten mit APDS im Alter von 12 Jahren und älter zeigten die klinische Wirksamkeit von Joenja® 70 mg zweimal täglich im Vergleich zu Placebo und waren signifikant in den co-primären Endpunkten, welche die Verbesserung der Lymphoproliferation, gemessen an der Verringerung der Lymphknotengröße und der Zunahme der naiven B-Zellen, bewerteten, was die Auswirkungen auf die Immundysregulation bzw. die Normalisierung des Immunphänotyps bei diesen Patienten widerspiegelt. Die bereinigte mittlere Veränderung (95% CI) zwischen Joenja® und Placebo für die Lymphknotengröße betrug -0,25 (-0,38, -0,12; P=0,0006; N=26) und für den Prozentsatz der naiven B-Zellen 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). Die häufigsten unerwünschten Nebenwirkungen in der klinischen Studie (Häufigkeit >10%) waren Kopfschmerzen, Sinusitis und atopische Dermatitis.
Mit der Zulassung von Joenja® zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung gewährte die FDA Pharming einen Priority Review Voucher ("PRV"). Gemäß den Bedingungen der exklusiven Lizenzvereinbarung von Pharming mit Novartis für Leniolisib aus dem Jahr 2019 hat Novartis das Recht, das PRV von Pharming für einen geringen Minderheitsanteil am Wert des PRV zu erwerben. Gemäß der Vereinbarung wird Pharming Meilensteinzahlungen an Novartis und eine andere Partei für die Zulassung und den ersten kommerziellen Verkauf von APDS in Höhe von insgesamt $10,5 Millionen leisten, und wir stimmten zu, bestimmte zusätzliche Meilensteinzahlungen an Novartis in einer Gesamthöhe von bis zu $190 Millionen zu leisten, wenn bestimmte Umsatzmeilensteine von Leniolisib erreicht werden. Darüber hinaus haben wir uns verpflichtet, gestaffelte Lizenzgebühren an Novartis zu zahlen, die im niedrigen zweistelligen bis hohen zweistelligen Prozentbereich des Nettoumsatzes von Leniolisib liegen.
Weitere Informationen zu APDS finden Sie auf AllAboutAPDS.com. In Zusammenarbeit mit der Invitae Corporation erleichtert Pharming über NavigateAPDS.com den Zugang zu kostenlosen genetischen Tests und Beratungen in den USA und Kanada. Weitere Informationen über Pharming und ihr Engagement für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten finden Sie unter www.Pharming.com.
Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Leniolisib beim Committee for Human Medicinal Products (CHMP) der European Medicines Agency (EMA) wird derzeit geprüft. Pharming erwartet, dass der CHMP seine Stellungnahme zum MAA in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 abgeben wird.
Wichtige US-Sicherheitsinformationen für Joenja® (Leniolisib)
INDIKATIONEN UND VERWENDUNG
Joenja® (Leniolisib) ist ein Kinase-Inhibitor, der für die Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-delta (PI3Kδ)-Syndroms (APDS) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren indiziert ist.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Bei Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter ist vor Beginn der Behandlung mit Joenja® der Schwangerschaftsstatus zu überprüfen.
Joenja® kann bei der Verabreichung an eine schwangere Frau den Fötus schädigen. Weisen Sie die Patientinnen auf das mögliche Risiko für einen Fötus hin und empfehlen Sie ihnen, während der Behandlung mit Joenja® und 1 Woche nach der letzten Joenja®-Dosis hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden.
Abgeschwächte Lebend-Impfstoffe können weniger wirksam sein, wenn sie während der Behandlung mit Joenja® verabreicht werden.
Die Anwendung von Joenja® bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Leberfunktionsstörung wird nicht empfohlen. Für Patienten, die weniger als 45 kg wiegen, gibt es keine Dosierungsempfehlung.
Die häufigsten unerwünschten Nebenwirkungen (Häufigkeit >10%), die in klinischen Studien beobachtet wurden, waren Kopfschmerzen, Sinusitis und atopische Dermatitis.
Bei sieben (33 %) Patienten, die Joenja® erhielten, lag die absolute Neutrophilenzahl (ANC) zwischen 500 und 1500 Zellen/microL. Kein Patient entwickelte einen ANC-Wert von weniger als 500 Zellen/microL. Es gab keine Berichte über Infektionen im Zusammenhang mit einer Neutropenie.
Informationen über das Syndrom der aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase δ (APDS)
APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, die 2013 erstmals beschrieben wurde. APDS wird durch Varianten in einem von zwei identifizierten Genen verursacht, die als PIK3CD oder PIK3R1 bekannt sind und für die Entwicklung und Funktion von Immunzellen im Körper entscheidend sind. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3Kδ-Signalwegs (Phosphoinositid-3-Kinase delta), wodurch Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immundefizienz und Dysregulation führt. 1,2,3 APDS ist durch eine Vielzahl von Symptomen gekennzeichnet, darunter schwere, wiederkehrende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunkrankheit und Enteropathie. 4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen, einschließlich anderer primärer Immundefekte, in Verbindung gebracht werden können, wird berichtet, dass Menschen mit APDS häufig fehldiagnostiziert werden und im Median eine siebenjährige Diagnoseverzögerung erleiden. 6 Da es sich bei APDS um eine fortschreitende Erkrankung handelt, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, einschließlich dauerhafter Lungenschäden und Lymphomen. 4-7 Eine endgültige Diagnose kann durch Gentests gestellt werden. APDS betrifft weltweit etwa 1 bis 2 Menschen pro Million.
Informationen zu Joenja ® (Leniolisib)
Joenja® (Leniolisib) ist ein oraler niedermolekularer Phosphoinositid-3-Kinase-delta (PI3Kẟ)-Inhibitor, der in den USA als erste und einzige gezielte Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-delta (PI3Kδ)-Syndroms (APDS) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist. Joenja® hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphat, das als wichtiger zellulärer Botenstoff dient und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase II/III haben die klinische Wirksamkeit von Joenja® in den co-primären Endpunkten gezeigt; sie belegen eine statistisch signifikante Auswirkung auf die Immundysregulation und die Normalisierung des Immunphänotyps bei diesen Patienten. Die vorläufigen Daten der Open-Label-Verlängerung haben die Sicherheit und Verträglichkeit der langfristigen Verabreichung von Joenja® bestätigt. 8 Leniolisib wird derzeit von der European Medicines Agency geprüft und es ist geplant, weitere Zulassungen in Großbritannien, Kanada, Australien und Japan zu erhalten. Leniolisib wird auch in einer klinischen Phase-III-Studie bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren mit APDS untersucht, eine weitere Studie bei Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren mit APDS ist geplant. Weitere Informationen über Joenja® finden Sie auf: Joenja.com
Informationen zur Pharming Group N.V.
Die Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, lähmenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsarzneimitteln, einschließlich kleiner Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.pharming.com und auf LinkedIn.
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Referenzen
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