Maltesischer Patient erhielt die weltweit erste Gentherapie-Injektion mit ND1-LHON, gespendet von Neurophth in China
Wuhan, China, und San Diego, 7. März 2023 (ots/PRNewswire)
Bei Matthias Szabo Zarb, einem maltesischen Studenten, wurde vor zwei Jahren eine Lebersche hereditäre optische Neuropathie diagnostiziert, die durch die ND1-Mutation (ND1-LHON) verursacht wird. Diese führte zu einer raschen Verschlechterung seiner Sehschärfe und der Unfähigkeit, normalen Aktivitäten nachzugehen. Durch die National Alliance for Rare Diseases Support erfuhr er von NFS-02, einem Gentherapeutikum, das auf ND1 -LHON abzielt und von dem chinesischen Gentherapie-Unternehmen Neurophth entwickelt wird. Auf Empfehlung der chinesischen Botschaft in Malta kontaktierte Frau Michelle Muscat, die Vorsitzende der Malta National Alliance for Rare Diseases Support das Unternehmen Neurophth. Neurophth entschied sich für eine Spende von NFS-02 und empfahl Dr. Yong Zhang, Direktor des augenheilkundlichen Zentrums am Taihe Hospital, als behandelnden Arzt. Bei seiner Ankunft erhielt der Patient kostenlose genetische Schnelltests, die von Neurophth unterstützt wurden. Am 4. März spendeten Vertreter von Neurophth dem maltesischen Patienten im Taihe Hospital NFS-02. Professor Zhang Yong führte noch am selben Tag die Operation am Patienten durch.
Die chinesische Botschaft in Malta bedankte sich bei Neurophth für die Unterstützung bei der Behandlung internationaler Patienten. Sie lobte das Unternehmen für die Spende des Medikaments an Herrn Matthias Szabo Zarb und seiner Familie sowie dafür, engere Beziehungen zwischen China und Malta zu fördern. Die Zusammenarbeit hat bei der maltesischen Regierung große Beachtung gefunden. Die National Alliance for Rare Diseases Support organisierte eine Pressekonferenz, auf welcher der Sprecher des maltesischen Parlaments eine Rede hielt. Der ehemalige maltesische Premierminister Muscat und seine Frau überbrachten der Botschaft ebenfalls ihre Anerkennung.
Im Jahr 2017 startete Professor Li Bin, der ehemalige Direktor der Abteilung für Augenheilkunde des Tongji-Krankenhauses der Huazhong University of Science and Technology, die weltweit größte klinische Studie zur Gentherapie von ND4-LHON. Die Studie umfasste 149 Patienten aus China und 10 Patienten aus Argentinien. Die Ergebnisse der 12-monatigen Nachbeobachtung zeigten, dass NFS-01 eine bemerkenswerte heilende Wirkung hat und keine offensichtlichen schwerwiegenden unerwünschten Veranstaltungen aufgetreten sind. NFS-02 ist die zweite Gentherapie von Neurophth, die für die Behandlung von mtND1-vermittelter LHON entwickelt wird. Nach sechs Jahren der Entwicklung wird die Technologieplattform des Unternehmens immer fortschrittlicher. NFS-02 wurde zur Behandlung mehrerer Patienten in der klinischen Studie (IIT) in China eingesetzt und erhielt den Orphan-Drug-Status und die IND-Zulassung von der amerikanischen FDA.
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