European Hematology Association (EHA)
European Hematology Association - Genetische Modifikation von autologen hämatopoetischen Stammzellen: Eine mögliche Behandlung für Mukopolysaccharidose Typ I Hurler
Den Haag, Niederlande (ots/PRNewswire) - Mukopolysaccharidose Typ I Hurler (MPS-IH) wird durch einen Mangel an alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht und wird typischerweise durch eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSC) behandelt, die hohe Erfolgsraten gezeigt hat, wenn die Patienten in einem ...