Merck erhält in Australien Patent für CRISPR-Nickasen für grundlegende Genomeditierungs-technologie
- Patent gültig für Technologie mit gepaarten Cas9-Nickasen, um Off-target-Effekte zu reduzieren und Gentherapie und -forschung voranzutreiben
- Erweiterung der Schutzrechte des Unternehmens für grundlegende CRISPR-Technologie zum Herausschneiden und Einfügen von Genen, mit der Gendefekte bei Patienten im Rahmen einer Gentherapie korrigiert werden können
- Merck beabsichtigt Lizenzvergabe für CRISPR-assoziierte Patente an interessierte Parteien
Darmstadt, Deutschland (ots/PRNewswire)
Merck (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2210424-1&h=2203408507&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2Fde&a=Merck), ein führendes Wissenschafts- und Technologieunternehmen, hat heute bekannt gegeben, dass das australische Patentamt den von Merck zum Patent angemeldeten Einsatz von gepaarten CRISPR-Nickasen genehmigt hat. Gepaarte Nickasen haben einen maßgeblichen Einfluss auf die Steigerung der Sicherheit, da durch einen hochflexiblen und effizienten Ansatz zur Reduzierung von Off-target-Effekten die Spezifizität erhöht wird. Dadurch verbessert sich die Leistungsfähigkeit von CRISPR, kranke Gene zu reparieren, ohne auf gesunde Gene Einfluss zu nehmen.
"Wir haben bei der Entwicklung der CRISPR-Technologie in den letzten Jahren enorme Fortschritte erreicht und befinden uns in einer entscheidenden Phase für die wissenschaftliche Forschung", sagte Udit Batra, Mitglied der Geschäftsleitung von Merck und CEO des Unternehmensbereichs Life Science. "Die CRISPR-Technologie von Merck auf Basis von gepaarten Nickasen ist für Forscher wichtig, die bei der Entwicklung von Behandlungen für schwer therapierbare Krankheiten auf höchst präzise Methoden angewiesen sind. Diese neue Patenterteilung bedeutet einen großen Fortschritt für die Sicherheit von CRISPR-basierten Therapien."
Der genehmigte Patentantrag bezieht sich auf eine grundlegende CRISPR-Strategie, bei der zwei CRISPR-Nickasen auf ein gemeinsames Genziel gelenkt werden und zusammenarbeiten, um durch Einschneiden oder Spalten von gegenüberliegenden Strängen einer Chromosomensequenz einen Doppelstrangbruch zu erzeugen. Dieser Vorgang kann mit einer externen oder Spendersequenz gekoppelt werden, die wie bei der patentierten CRISPR-Integrationstechnologie von Merck eingefügt wird. Durch die erforderlichen zwei CRISPR-Verknüpfungen bei diesem paarweisen Bruchverfahren reduziert sich das Risiko von unerwünschten Schneideeffekten an anderen Stellen im Genom um ein Vielfaches.
Neben der Genehmigung eines Patentantrags für gepaarte Nickasen hat das australische Patentamt jüngst die formale Erteilung des CRISPR-Integrationspatents von Merck aus dem Jahr 2017 bekannt gegeben, nachdem vier unabhängig eingereichte Widersprüche zurückgenommen wurden.
Das CRISPR-Integrationsportfolio von Merck umfasst erteilte Patente in Australien, Kanada, China, Europa, Israel, Singapur und Südkorea. Diese CRISPR-Patente betreffen die chromosomale Integration oder das Schneiden der Sequenz von eukaryotischen Zellen und die Insertion einer synthetischen exogenen DNA-Sequenz, um eine gewünschte genomische Veränderung zu bewirken.
Die Verfahren mit gepaarten CRISPR-Nickasen bauen auf anderen Technologien im CRISPR-Patentportfolio von Merck auf wie z. B. der CRISPR-Integration. Unternehmen, die Gendefekte in Körperzellen von Patienten im Rahmen einer Gentherapie korrigieren wollen, benötigen die patentgeschützte Technologie von Merck für die CRISPR-basierte DNA-Insertion. Merck lizenziert dieses Patenportfolio für alle Einsatzbereiche.
Als Unternehmen, das sich seit 14 Jahren in hohem Maße für Innovationen im Bereich der Genomeditierung einsetzt, erkennt Merck, dass die Genomeditierung zu wichtigen Fortschritten in der biologischen Forschung und Medizin geführt hat. Gleichzeitig hat das wachsende Potenzial von Technologien für die Genomeditierung zu wissenschaftlichen, rechtlichen und gesellschaftlichen Bedenken geführt. Merck unterstützt als Nutzer wie auch als Anbieter der Technologie zur Genomeditierung die Forschung zur Genomeditierung unter sorgsamer Berücksichtigung von ethischen und gesetzlichen Standards. Das Unternehmen hat das Merck Bioethics Advisory Panel (MBAP) (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2210424-1&h=3169077153&u=http%3A%2F%2Freports.merckgroup.com%2F2014%2Fcr-report%2Fservicepages%2Fsearch.php%3Fq%3DMBAP%26pageID%3D25269%26cat%3Db&a=Merck+Bioethics+Advisory+Panel+(MBAP)) eingerichtet, um für Forschung, an der Merck beteiligt ist, Orientierungshilfe zu geben. Dazu gehört auch die Forschung zu oder mittels Genomeditierung. Das Unternehmen hat zudem unter Berücksichtigung wissenschaftlicher und gesellschaftlicher Fragestellungen eine klare operative Position (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=2210424-1&h=3502990977&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2Fcontent%2Fdam%2Fweb%2Fcorporate%2Fnon-images%2Fcompany%2Fresponsibility%2Fen%2Fregulations-and-guidelines%2Fgenome-editing-principle-EN.pdf&a=Position) definiert, um vielversprechenden Therapieansätzen für den Einsatz in Forschung und Anwendungen den Weg zu bereiten.
Merck bot als erstes Unternehmen weltweit maßgeschneiderte Biomoleküle für die Genomeditierung an (TargeTronTM(TM) RNA-geführte Gruppe-II-Introns und CompoZr(TM) Zinkfingernukleasen), wodurch die Verbreitung dieser Verfahren in der globalen Forschungsgemeinschaft vorangetrieben wurde. Merck stellte zudem als erstes Unternehmen sogenannte Arrayed-CRISPR-Bibliotheken her, die das gesamte menschliche Genom abdecken. Damit können Forscher mehr Fragestellungen zu den zugrundeliegenden Krankheitsursachen untersuchen und dadurch die Entwicklung von Therapien beschleunigen.
Neben der grundlegenden Forschung zur Genom-Editierung unterstützt Merck die Entwicklung von gen- und zellbasierten Therapien und stellt virale Vektoren her. 2016 startete das Unternehmen eine Initiative im Bereich der Genom-Editierung, um die Erforschung neuer Modalitäten - von der Genom-Editierung selbst bis zur genbasierten Wirkstoffproduktion - durch ein eigenes Team und mit zusätzlichen Ressourcen voranzutreiben, und untermauerte damit sein Engagement in diesem Bereich weiter.
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Über Merck
Merck ist ein führendes Wissenschafts- und Technologieunternehmen in den Bereichen Healthcare, Life Science und Performance Materials. Rund 53.000 Mitarbeiter arbeiten daran, Technologien weiterzuentwickeln, die das Leben bereichern - von biopharmazeutischen Therapien zur Behandlung von Krebs oder Multipler Sklerose über wegweisende Systeme für die wissenschaftliche Forschung und Produktion bis hin zu Flüssigkristallen für Smartphones oder LCD-Fernseher. 2017 erwirtschaftete Merck in 66 Ländern einen Umsatz von 15,3 Milliarden Euro.
Gegründet 1668 ist Merck das älteste pharmazeutisch-chemische Unternehmen der Welt. Die Gründerfamilie ist bis heute Mehrheitseigentümerin des börsennotierten Konzerns. Merck mit Sitz in Darmstadt besitzt die globalen Rechte am Namen und der Marke Merck. Einzige Ausnahmen sind die USA und Kanada, wo das Unternehmen als EMD Serono, MilliporeSigma und EMD Performance Materials auftritt.
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/729760/Stage_CRISPR_Graphic.jpg
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