Neue internationale Arbeitsgeminschaft will Massstäbe für Prävention und Behandlung von Blutungen bei Patienten mit 'von Willebrand Disease' (vWD) setzen
Vancouver, British Columbia (ots/PRNewswire)
- Wichtige Protokolle für Diagnose und Behandlung der weltweit häufigsten vererbten Bluterkrankheit fehlen
Das 'von Willebrand Disease Prophylaxis Network', eine internationale Arbeitsgemeinschaft aus führenden Fachleuten für Bluterkrankheiten aus über 70 Zentren rund um den Globus, gab heute den Beginn einer Studie bekannt, bei der die Anwendung und Wirkung vorbeugender Behandlungsmassnahmen bei 'von Willebrand Disease'-Patienten (vWD) mit einer Vorgeschichte spontaner Blutungsereignisse untersucht werden. Die VWD International Prophylaxis (VIP)-Studie wird mehrere Behandlungsprotokolle bewerten, um optimale vorbeugende Therapien für Patienten mit vWD zu ermitteln, der weltweit am häufigsten vorkommenden hereditären Bluterkrankheit. Die Ankündigung erfolgte anlässlich der Jahrestagung 2006 des Weltverbandes für Hämophilie (World Federation of Hemophilia = WFH) in Vancouver.
Die Ankündigung erfolgt im Anschluss an die Ergebnisse des VWD Prophylaxis Network, die besagen, dass 77 Prozent der Patienten mit Typ 3 der vWD im vergangenen Jahr unter behandlungsbedürftigen Blutungsereignissen litten. Die Forschungen ergaben auch, dass 22 Prozent der Patienten mit Typ 3 der vWD Blutungsstrukturen aufwiesen, die auf Grund ihrer Schwere eine Präventivtherapie rechtfertigten. Die Ergebnisse stammten aus der ersten internationalen Erhebung zur Untersuchung von Prophylaxen bei der Behandlung der vWD und wurden gestern auf dem Jahreskongress des WFH verkündet.
"Bis jetzt wurde die prophylaktische Anwendung von Faktor-Ersatztherapien bei vWD-Patienten nicht gründlich untersucht, und es wurden infolgedessen keine optimalen Therapien erstellt," so Erik Berntorp, MD, PhD, Untersuchungsleiter und Professor der Abteilung für Hämatologie und Koagulationsstörungen am Malmo University Hospital in Malmo, Schweden. "Durch die Analyse der Medikamente, die zur Prävention oder Kontrolle von vWD-Blutungen angewendet wurden, wird das VWD Prophylaxis Network hoffentlich in der Lage sein, der Gemeinde von Bluterkrankheitspatienten die Antworten geben zu können, die die 60 Millionen weltweit von der vWD Betroffenen benötigen, um ihre Lebensqualität zu verbessern."
"Das Herabsetzen spontaner Blutungsereignisse auf ein Minimum ist bei der Behandlung des Typs 3 der vWD von ausschlaggebender Bedeutung," erklärte Miklos Fulop, CEO und Executive Director des Weltverbandes für Hämophilie. "Unser Ziel ist eine adäquate Behandlung für alle Patienten mit Bluterkrankheiten, und zur Verwirklichung dieses Ziels ist Forschung von entscheidender Bedeutung. Der Verband begrüsst die Bemühungen des VWD Prophylaxis Network und ist davon überzeugt, dass die gewonnenen Erkenntnisse das Leben von Patienten mit dem Typ 3 der vWD zum Besseren wenden werden."
VIP-Studienkonzept
Für die multizentrische, prospektive VIP-Beobachtungsstudie werden bis zu 200 Patienten registriert. Jeder der vier Studienarme wird bis zu 50 Testpersonen umfassen. Bei einigen der selteneren Blutungsindikationen wird die Teilnahme von 25 "Absolventen" ausreichenden Aufschluss erbringen, um die Forschungsergebnisse zu belegen. Jeder der vier Studienarme wird sich auf eine wichtige Blutungsindikation konzentrieren: Gelenke, gastrointestinal (GI), Menorrhagie und Epistaxis/oral. Es werden Teilnehmer mit den vWD-Typen 1, 2, und 3 bei der Studie vertreten sein (mit einem Spektrum, das von der milden bis zur schweren Form der Krankheit reicht). Die Teilnehmer werden einer Behandlungssteigerung von Dosierungsstufe eins bis drei bei der Faktorersatz-Therapie unterzogen. Alle Teilnehmer beginnen mit der Dosierungsstufe 1 und bleiben bei dieser Dosierung während einer einjährigen Follow-up Phase oder bis sie die Kriterien erreicht haben, um auf die Dosierungsstufe 2 oder 3 aufzusteigen. Bei den Gelenk-, gastrointestinalen und Expistaxis-Blutungen beginnen die Patienten mit 50U RCo/kg eines VWF/FVIII-Produkts einmal pro Woche. Die Dosierung wird in der Dosierungsstufe 2 dann auf zweimal pro Woche erhöht und in der Dosierungsstufe 3 auf dreimal pro Woche; Menorrhagie-Patienten beginnen mit 50 U RCo/kg am ersten Tag ihrer Menstruation für die Dauer von zwei Zyklen, 50 U RCo/kg an den Tagen eins und zwei der Menstruation für die Dauer von zwei Zyklen in der Dosierungsstufe 2 und 50 U RCo/kg an den Tagen eins, zwei und drei ihrer Menstruation in der Dosierungsstufe 3. Die Auswahl des anzuwendenden VWF/FVIII-Produkts liegt im Ermessen des Untersuchungsleiters.
Informationen über die 'von Willebrand Disease'
Die 'von Willebrand Disease' (vWD) wird durch einen Mangel oder eine Abnormalität des 'von Willebrand-Faktors' hervorgerufen, einem Protein im Blut, das für die normale Blutgerinnung verantwortlich ist. Männer und Frauen sind gleichermassen von der VWD betroffen. Sie wird nach Typen eingeteilt, angefangen bei Typ 1 (die häufigste und schwächste Form) bis hin zu Typ 3 (der schwerwiegendsten Form). Weltweit leiden etwa 60 Millionen Menschen an dieser Krankheit.
Frauen mit vWD neigen zu schweren, lang anhaltenden Monatsblutungen. Zu anderen, üblicherweise auftretenden Symptomen der vWD gehören häufiges Nasenbluten und leichte Blutergüsse. Die Blutungen können leicht oder schwer sein und entweder auf Grund einer Verletzung oder ohne offensichtlichen Anlass auftreten. Zu den schwerwiegenderen Symptomen gehören Blutungen in die Gelenke und inneren Organe. vWD-Patienten benötigen eventuell auch spezielle Betreuung bei Zahnbehandlungen, Operationen und Geburten.
Die vWD ist nicht heilbar, aber behandelbar. Zu den speziellen Behandlungsmöglichkeiten zählen Desmopressinazetat zur Freisetzung des gespeicherten 'von Willebrand-Faktors', oder gegebenenfalls die 'von Willebrand-Faktor'-Ersatztherapie mit dem Humate-P(R), Antihemophilic Factor/von Willebrand Factor Complex (Human), dem einzigen Mittel, das von der FDA zur Behandlung der 'von Willebrand Disease' lizenziert wurde.
Das 'von Willebrand Factor' (VWF)/Factor VIII Concentrate Humate-P(R)' (in Europa als Haemate(R) P auf dem Markt) von ZLB Behring ist eine Faktor-Ersatztherapie, deren Unbedenklichkeit und Wirksamkeit in über 20-jähriger Anwendung weltweit unter Beweis gestellt wurde. Es handelt sich um ein injizierbares Medikament, das eine angemessene Hämostase erzielt, indem die aktivsten Formen des vWF (hochmolekulare vWF-Multimere) und Faktors VIII ersetzt werden, die bei Patienten mit der 'von Willebrand Disease' (vWD) fehlen.
Zu den möglichen Nebenwirkungen bei der Verwendung des Humate-P zählen allergische Reaktionen, Urtikaria (Nesselsucht), Brustbeklemmung, Ausschlag, Pruritus (Hautjucken) und Ödema (Schwellungen). Anaphylaktische Reaktionen können in seltenen Fällen auftreten. Bei vWD-Patienten, die eine Ersatztherapie für den Koagulationsfaktor erhielten, besonders bei solchen mit bekannten thrombotischen Risikofaktoren, wurden thromboembolische Ereignisse beobachtet. Bei diesen Patienten ist Vorsicht geboten, es sollten antithrombotische Massnahmen in Betracht gezogen werden.
Humate-P wird aus menschlichem Plasma gewonnen. Wie bei allen Plasmaderivaten kann das Risiko der Übertragung von infektiösen Erregern, darunter Viren, und somit theoretisch auch des Creutzfeldt-Jakob Disease (CJD) Erregers, nicht völlig ausgeschlossen werden. Bitte besuchen Sie die Website unter http://www.zlbbehring.com zu den Verschreibungshinweisen für Humate-P.
Informationen zum 'von Willebrand Disease Prophylaxis Network'
Das im Jahr 2001 gegründete 'Von Willebrand Disease Prophylaxis Network' ist eine internationale Arbeitsgemeinschaft aus Ärzten und Forschern, die auf vWD spezialisiert sind und es sich zur Hauptaufgabe gemacht haben, die Rolle von vorbeugenden Massnahmen zum Schutz und zur Vermeidung von Blutungsereignissen bei klinisch schwerwiegender vWD zu untersuchen. Darüberhinaus sollen Ärzte und Patienten intensiver über die vWD informiert werden. Der leitende Ausschuss des VWD Prophylaxis Network setzt sich aus 14 führenden Ärzten und Forschern (sechs aus Europa, acht aus Nordamerika) zusammen, die sich auf die vWD spezialisiert haben. Es sind dies:
Vorsitz: Erik Berntorp, MD, PhD, Malmo University Hospital, Schweden
Co-Vorsitzender: Thomas Abshire, MD, AFLAC Cancer Center and Blood
Disorders Service, USA
Datenkoordination und Statistiken: Sharyne Donfield, PhD, Rho, Inc., USA
-- Manuel Carcao, MD, Hemophilia Program, Hospital for Sick Children,
Kanada
-- Joan Cox Gill, MD, The Blood Research Institute, USA
-- Jorge DiPaola, MD, Great Plains Regional Hemophilia Treatment Center,
USA
-- Peter Kouides, MD, Mary M. Gooley Hemophilia Center, USA
-- Karin Kurnik, MD, Dr. von Haunersches-Kinderspital, Deutschland
-- Frank Leebeek, MD, Erasmus Medical Center, Niederlande
-- Stefan Lethagen, MD, Copenhagen Hemophilia Center, Dänemark
-- Michael Makris, MD, Royal Hallamshire Hospital, Grossbritannien
-- Pier Mannucci, MD, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia / Thrombosis
Center, Italien
-- Prasad Mathew, MD, Ted R. Montoya Hemophilia Center, USA
-- Rochelle Winikoff, MD, Ste-Justine Hospital, KanadaDas VWD Prophylaxis Network erhält von der ZLB Behring unbegrenzte finanzielle Unterstützung.
Unternehmensprofil ZLB Behring
ZLB Behring ist ein weltweit führender Hersteller von Plasmaprotein-Produkten aus dem biopharmazeutischen Bereich. Das Unternehmen, das sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten auf der ganzen Welt engagiert, produziert sichere und wirksame Plasmaderivate und rekombinante (gentechnologische) Produkte und bietet Patienten eine breite Palette an entsprechenden Dienstleistungen. Das umfangreiche Unternehmensportfolio an lebensrettenden Therapeutika wird bei der Behandlung von Patienten mit Hämophilie und anderen Bluterkrankheiten, Störungen der Immunfunktion und vererbtem Emphysem, zur Prävention von hämolytischen Erkrankungen bei Neugeborenen, in der Herzchirurgie sowie bei Schock- und Verbrennungsopfern eingesetzt. Darüberhinaus betreibt ZLB Behring eines der grössten unternehmenseigenen Plasmasammlungs-Netzwerke der Welt. ZLB Behring ist eine 100-prozentige Tochtergesellschaft der CSL Limited, einem biopharmazeutischen Unternehmen, das von seinem Hauptsitz in Melbourne, Australien, weltweit operiert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte die Website unter http://www.ZLBBehring.com. Die Website http://www.AllAboutBleeding.com ist eine Hilfsquelle, die die vWD verstärkt in das Bewusstsein der Öffentlichkeit rücken soll.
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