Merck Serono gibt Ein-Monats-Ergebnisse der pharmakogenetischen PREDICT-Studie auf der 47. Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Endokrinologie (ESPE) bekannt
Genf, Schweiz (ots/PRNewswire)
- Ziel von PREDICT ist die Identifizierung potenzieller genetischer Marker und zusätzlicher Serum-Biomarker, die eine Rolle bei der Vorhersage des Ansprechens auf eine Wachstumshormontherapie bei Kindern mit Wachstumshormonmangel oder Turner-Syndrom spielen könnten
- Ergebnisse werden für die Entwicklung eines neuartigen Vorhersagemodells zur Optimierung der Wachstumshormontherapie genutzt
Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland, präsentierte heute die Ergebnisse der PREDICT-Studie auf der 47. Jahrestagung der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Endokrinologie (European Society for Paediatric Endocrinology, ESPE) in Istanbul, Türkei. Diese offene Phase-IV-Studie zu prädiktiven Markern für ein Ansprechen präpubertärer Kinder mit Wachstumshormonmangel (Growth Hormone Deficiency, GHD) oder Turner-Syndrom (TS) auf die Behandlung mit Saizen(R) ist eine der grössten prospektiven endokrinologischen Studien bei GHD und TS. Sie soll die Beziehung zwischen kurzfristigen Veränderungen der Biomarker, Genotypisierung (DNA) und Genexpressionsprofilierung (mRNA) untersuchen.
"Mit den gegenwärtigen klinischen Vorhersagemodellen konnten nur rund 40 bis 60 Prozent der Varianz im Ansprechen bei TS bzw. GHD im ersten Jahr der Behandlung erklärt werden. Die Ergebnisse der PREDICT-Studie werden dazu genutzt, ein neuartiges Vorhersagemodell zur Wirksamkeit einer Behandlung zu entwickeln. Dieses Modell wird ein wirklich wertvolles Hilfsmittel für die Optimierung der Wachstumshormontherapie bei Kindern werden", sagte Professor Peter Clayton, der für die weltweite Koordination der PREDICT-Studie verantwortliche Prüfarzt. "Mit der Untersuchung der Beziehung zwischen genetischer Variation und Ansprechen auf das Medikament können wir das Fundament für eine neue Ära in der Therapie mit Wachstumshormonen legen, die nicht nur auf Wirksamkeit und Sicherheit, sondern auch auf Unterschieden im Genotyp beruht. Dies ist eine einzigartige Möglichkeit für an GHD oder TS leidende Kinder, ihre Chancen auf das Erreichen ihrer Zielkörpergrösse zu optimieren."
Die PREDICT-Studie wurde 2002 gestartet und an 42 Standorten in 15 Ländern durchgeführt. Insgesamt 318 präpubertäre, bislang nicht mit Wachstumshormon behandelte Kinder mit GHD (N=169) oder TS (N=149) wurden über einen Zeitraum von vier Wochen täglich mit einer einzelnen Dosis Saizen(R) behandelt. Die Studienergebnisse wurden auf der ESPE-Tagung vorgestellt:
- Bei der Behandlung mit Saizen(R) hatten sich die Spiegel
sämtlicher untersuchter Biomarker nach einem Monat sowohl bei Kindern mit
TS als auch mit GHD signifikant gegenüber den Ausgangswerten
verändert.(1),(2)
- Mehr als 1.500 genetische Marker in 98 Kandidaten-Genen, die
an der Kontrolle von Wachstum und Stoffwechselwegen beteiligt sind,
wurden daraufhin untersucht, ob sie mit Veränderungen beim
empfindlichsten Biomarker, dem Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor 1
(Insulin-like Growth Factor 1, IGF-1), zusammenhängen.(3)
- Eine genomweite Expressionsanalyse bei an GHD und TS
leidenden Kindern wurde auf Basis ihrer IGF-1-Spiegel durchgeführt.(4)Die an der PREDICT-Studie beteiligten Kinder werden über einen Zeitraum von fünf Jahren im Rahmen eines derzeit laufenden Beobachtungsprogramms weiterbehandelt. Ergebnisse des ersten Jahres des langfristigen PREDICT-Anschlussprogramms werden 2009 präsentiert.
"Als ein führendes Unternehmen auf dem Gebiet der Endokrinologie wird Merck Serono das klinische Programm der PREDICT-Studie in den nächsten zehn Jahren unterstützen", sagte Dr. Bernhard Kirschbaum, Leiter der Forschung bei Merck Serono. "Wenn es Erfolg haben sollte, wird das Programm Ärzten ein wirkungsvolles Modell zur Pharmakoprädiktion bieten, mit dem das Ansprechen eines Patienten auf Saizen(R) abgeschätzt werden kann und das eine stratifizierte Medizin erlaubt: eine für jeden Patienten massgeschneiderte Dosierung vom Beginn der Behandlung an. Dies ist ein wesentlicher Faktor für den Erfolg einer Therapie mit Wachstumshormon."
Literaturhinweise
(1) Tato L., et al., ESPE 2008; Abstract No: 1355138
(2) Chatelain P., et al., ESPE 2008; Abstract No: 1355186
(3) Clayton P., et al., ESPE 2008; Abstract No: 1355211
(4) Clayton P., et al., ESPE 2008; Abstract No: 1355251
Saizen(R)
Saizen(R) (Somatropin) ist ein rekombinantes menschliches Wachstumshormon und entspricht in seiner Wirkung dem natürlichen, vom Körper produzierten Wachstumshormon.
Saizen(R) ist derzeit für folgende Indikationen zugelassen:
- Wachstumshormonmangel bei Kindern (78 Länder)
- Wachstumshormonmangel bei erwachsenen Patienten (54 Länder)
- Für ihr Geburtsalter zu kleine oder zu leichte Kinder (Small
for Gestational Age, SGA; 31 Länder - in dieser Indikation in den USA
nicht zugelassen)
- Turner-Syndrom (72 Länder - in dieser Indikation in den USA
nicht zugelassen)
- Wachstumshormonmangel bei Kindern in Verbindung mit
chronischer Niereninsuffizienz (51 Länder - in dieser Indikation in den
USA nicht zugelassen)Wachstumshormonmangel
Ein Mangel an Wachstumshormon tritt auf, wenn die Hypophyse im Gehirn nicht dazu in der Lage ist, ausreichende Mengen an Wachstumshormon freizusetzen oder zu produzieren. Bei Kindern führt der Mangel an Wachstumshormon zu einem verlangsamten Wachstum. Ohne Behandlung erreichen nur wenige dieser Patienten als Erwachsene ihre volle potenzielle Körpergrösse.
Man geht davon aus, dass die Häufigkeit eines Wachstumshormonmangels bei Kindern zwischen 1:4.000 und 1:10.000 liegt.
Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen kann ebenfalls ein schwerwiegendes Problem sein. Mehr als 50.000 Erwachsene in den USA leiden an Wachstumshormonmangel, und jedes Jahr werden 6.000 neue Krankheitsfälle gemeldet. Wachstumshormonmangel ist als spezifisches klinisches Syndrom anerkannt.
Turner-Syndrom
Ursache des Turner-Syndroms ist ein genetischer Defekt, der nur bei Mädchen vorkommt. Die meisten Mädchen werden mit zwei weiblichen X-Chromosomen geboren. Bei mit Turner-Syndrom geborenen Mädchen ist eines der beiden X-Chromosomen entweder nicht vorhanden, unvollständig oder beschädigt. Turner-Syndrom kann Wachstumsstörungen und Kleinwuchs zur Folge haben. Es hat sich gezeigt, dass eine frühzeitige Therapie mit Wachstumshormon bei Mädchen mit Turner-Syndrom die Wachstumsrate steigert und die letztendlich als Erwachsene erreichte Körpergrösse erhöhen könnte.
Merck Serono
Merck Serono ist die Sparte für innovative verschreibungspflichtige Medikamente von Merck, einem weltweit tätigen Pharma- und Chemieunternehmen. Merck Serono mit Hauptsitz in Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, um Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu helfen. Die Geschäfte in Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) werden unter dem Namen EMD Serono geführt.
Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei Krebs (Erbitux(R)), Multipler Sklerose (Rebif(R)), Unfruchtbarkeit (Gonal-f(R)), endokrinen und kardiometabolischen Erkrankungen (Glucophage(R), Concor(R), Euthyrox(R), Saizen(R), Serostim(R)) sowie Psoriasis (Raptiva(R)) zugute kommen.
Mit jährlichen F&E-Aufwendungen in Höhe von rund 1 Mrd. EUR engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäfts in Therapiegebieten mit hohem Spezialisierungsgrad wie Neurodegenerativen Erkrankungen, Onkologie, Fruchtbarkeit und Endokrinologie, aber auch in neuen Therapiegebieten, die sich potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können.
Merck
Merck ist ein weltweit tätiges Pharma- und Chemieunternehmen mit Gesamterlösen von 7,1 Mrd. EUR im Jahr 2007, einer Geschichte, die 1668 begann, und einer Zukunft, die 31.946 Mitarbeiter in 60 Ländern gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und handelnder Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die operativen Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die Familie Merck mittelbar zu rund 70 Prozent und freie Aktionäre zu rund 30 Prozent beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges Unternehmen.
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