Raptor Pharmaceuticals gibt Start der Phase 2a der klinischen Studie zu non-alkoholischer Steatohepatitis (NASH) bekannt
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)
- Beginn der Patientendosierung mit verzögert verabreichtem Cysteamin in Zusammenarbeit mit der UC, San Diego
Raptor Pharmaceuticals Corp. (im Folgenden "Raptor" oder
"Unternehmen" genannt) (OTC Bulletin Board: RPTP) gab heute den Start
der Patientendosierung im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 2a
in Zusammenhang mit der University of California, San Diego (im
Folgenden mit "UCSD" abgekürzt). Die Studie dient der Bewertung von
Cysteamin-Hydrogentartrat ("Cysteamin") bei Erwachsenen, bei denen
non-alkoholische Steatohepatitis ("NASH") diagnostiziert wurde. NASH
ist eine progressive Form der Leberkrankheit, die rund 10 % aller neu
diagnostizierten Fälle der chronischen Leberkrankheit betreffen, und
stellt eine der häufigsten Ursachen für Zirrhose in den USA dar.(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO )
Gemäss der bereits bekannt gegebenen Zusammenarbeitsvereinbarung zwischen Raptor und der UCSD zur Bewertung der Sicherheit und der möglichen Wirksamkeit von Cysteamin bei NASH-Patienten führt die UCSD die Phase 2a der offen etikettierten klinischen Studie am UCSD General Clinical Research Center durch, währen Raptor für die Finanzierung und die klinische Versorgung mit Cysteamin sorgt. An der Studie werden vermutlich 12 erwachsene NASH-Patienten teilnehmen, die die Erkrankung bisher mittels Diät und Bewegung beherrschten. Positive Daten aus der Studie könnten die Begründung für klinische Studien in späteren Phasen zu Cysteamin bei NASH-Patienten liefern.
Die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") und die European
Medicines Agency ("EMEA") sind gerade dabei, Cysteamin die
Marktzulassung für die Behandlung von nephropathischer Zystinose
("Zystinose"), einer seltenen, genetisch bedingten
Lysosomspeicherkrankheit, zu prüfen. Raptor entwickelt nach Massgabe
der von der UCSD erteilten Lizenzen Cysteamin und eine verzögert
abgegebene Form von Cysteamin ("DR-Cysteamin") für eine Reihe von
neuen potenziellen therapeutischen Indikationen, darunter NASH.
Cysteamin konnte in präklinischen und klinischen Studien seine
potenzielle Wirksamkeit bei NASH, Huntington-Krankheit,
Batten-Krankheit und anderen Indikationen zeigen.Ted Daley, Präsident der klinischen Abteilung von Raptor meint: "Wir freuen uns, dass die Dosisbestimmung im Rahmen der klinischen Studie der Phase 2a zu NASH nun begonnen hat, denn die Erkrankung hat ernste Auswirkungen auf die langfristige Gesundheit einer grossen Zahl von Menschen. Cysteamin stellt eine besonders interessante mögliche Behandlungsform für NASH-Patienten dar. Zurzeit kann die Erkrankung lediglich mit Diät und Bewegung beherrscht werden. Das NASH-Programm ist Teil unserer Strategie der Nutzung des bekannten Sicherheitsprofils von Cysteamin und der möglichen Wirksamkeit bei verschiedenen Indikationen, bei denen Cysteamin bereits vielversprechende Ergebnisse in klinischen und präklinischen Studien zeigen konnte."
Joel Lavine, M.D., Ph.D., pädiatrischer Gastroenterologe an der UCSD und Principal Investigator der NASH-Studie, meint: "Der Beginn der Patientendosierung im Rahmen der NASH-Studie bietet die Chance, eine mögliche neue Behandlungsform für diese Erkrankung zu beurteilen. Wir freuen uns über die Zusammenarbeit mit Raptor bei dieser Studie bei der Suche nach einer neuen Therapie für NASH."
NASH betrifft schätzungsweise 2 % bei 5 % der Bevölkerung der USA. Obschon meist bei korpulenten, insulinresistenten Erwachsenen mit Diabetes und abnormen Serumlipidprofilen diagnostiziert, kann NASH auch bei Kindern, älteren Personen und bei Personen ohne Diabetes mit Durchschnittsgewicht auftreten. Zwar fühlen sich die meisten Menschen mit NASH gesund und zeigen nach aussen keinerlei Anzeichen von Leberkrankheit. Dennoch ist NASH Ursache einer verminderten Leberfunktion und führt potenziell zu Zirrhose, Leberversagen und zum Endstadium der Leberkrankheit. In schlimmeren Fällen erfordert der progressive Charakter von NASH mitunter eine Lebertransplantation bei von der Erkrankung betroffenen Patienten.
Informationen über Cysteamin und DR-Cysteamin
Cysteamin ist von der FDA und der EMEA zur Behandlung von Zystinose, einer seltenen, genetisch bedingten Lysosomspeicherkrankheit freigegeben. Die Fähigkeit des Wirkstoffs, in der Leber gespeichert werden zu können, macht möglicherweise den beabsichtigten Behandlungseffekt bei NASH-Patienten möglich. DR-Cysteamin wurde als enterisch beschichtete, orale Formulierung von Cysteamin entwickelt.
Raptor hat eine exklusive, weltweite Lizenz für DR-Cysteamin erworben und zudem, durch die Übernahme von Encode Pharmaceuticals im Dezember 2007, eine Orphan-Arzneimittel-Designation von der FDA für DR-Cysteamin zur Behandlung von nephropathischer Zystinose erhalten. Im März 2008 hat Raptor eine exklusive weltweite Lizenz für das Urheberrecht von der UCSD zur Nutzung von Cysteamin und DR-Cysteamin für die Behandlung von NASH erworben.
Informationen zu Raptor Pharmaceuticals Corp.
Raptor Pharmaceuticals Corp. ("Raptor") ist ein in der
Entwicklung befindliches, biopharmazeutisches Unternehmen, das
neuartige, gezielte Wirkstoffplattformen und neue Darreichungsformen
von Therapeutika einsetzt, um die Behandlungsergebnisse bei Patienten
mit Leberschäden, Infektionskrankheiten, Krebs und zahlreichen
anderen, seltenen Indikationen zu verbessern. Raptor konzentriert
sich auf unterversorgte Patientenpopulationen, bei denen die
Entwicklungen des Unternehmens möglichst grossen Einfluss haben
können. Raptor ist an der klinischen Entwicklung seines proprietären
Wirkstoffkandidaten DR-Cysteamin zur Behandlung von nephropathischer
Zystinose, non-alkoholischer Steatohepatitis ("NASH"), der
Huntington-Krankheit und der Batten-Krankheit beteiligt sowie seines
Convivia(TM)-Produktkandidaten zur Behandlung von
Aldehyd-Dehydrogenase ("ALDH2") Defizienz beteiligt. Im Rahmen seiner
präklinischen Programme entwickelt Raptor mithilfe biotechnologischer
Methoden neue Wirkstoffkandidaten und wirkstoffadressierende
Plattformen, die vom humanen Rezeptor-assoziierten Protein ("RAP")
und verwandten Proteinen abgeleitet sind und zur Behandlung von
Krebs, neurodegenerativen Erkrankungen und Infektionskrankheiten
eingesetzt werden. Zu den präklinischen Programmen von Raptor zählen
HepTide(TM), WntTide(TM) und NeuroTrans(TM).Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
ZUKUNFTWEISENDE AUSSAGEN
Das vorliegende Dokument enthält zukunftsweisende Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, Betriebsergebnisse oder Finanzleistungen, u. a. auf: Raptors Fähigkeit, DR-Cysteamin zur Behandlung von NASH, Zystinose und sonstigen Indikationen weiterzuentwickeln; Raptors Fähigkeit, die angemessene Formulierung von DR-Cysteamin für NASH-Patienten zu entwickeln und in für die klinische Studien in ausreichender Menge herzustellen; sowie die Fähigkeit von Cysteamin, NASH-Patienten zu helfen. Bei diesen Aussagen handelt es sich nur um Vorhersagen, die bekannten und unbekannten Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderen Faktoren unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlich eintretenden Ergebnisse wesentlich von diesen zukunftsweisenden Aussagen abweichen. Zu den Umständen, die die zukunftsweisenden Aussagen des Unternehmens wesentlich ändern oder deren Erfüllung verhindern könnten, zählen u. a., dass das Unternehmen bei der Produktentwicklung oder dem Erwerb von Produkten erfolglos ist; dass die Verfahren des Unternehmens im Zuge der weiteren Entwicklung nicht bestätigt werden und die Methoden von der Wissenschaftsgemeinde nicht anerkannt werden; dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, wichtige Mitarbeiter, deren Wissen wesentlich für die Produktentwicklung des Unternehmens ist, zu gewinnen und zu halten; dass unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten hinsichtlich der Verfahren des Unternehmens auftreten; dass die Patente des Unternehmens keinen ausreichenden Schutz für wesentliche Aspekte der Technologie bieten; dass die Konkurrenz bessere Technologien entwickelt; dass die Produkte des Unternehmens weniger wirksam als erhofft oder schlimmstenfalls sogar schädlich sind und dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, bei Bedarf ausreichende Finanzmittel für die Entwicklung bzw. für die laufende Betriebstätigkeit zu beschaffen. Darüber hinaus besteht das Risiko, dass sich aus den Produkten des Unternehmens keine nützlichen Produkte entwickeln lassen bzw. dass sie, falls sie sich als nützlich erweisen, dennoch keine Marktzulassung erhalten. Der Leser sollte zukunftsweisenden Aussagen, die nur für den Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung Gültigkeit haben, kein übermässiges Vertrauen schenken.
Einige dieser Risiken, Unwägbarkeiten und Umstände werden in den regelmässig bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission - SEC) eingereichten Unterlagen des Unternehmens eingehender erläutert. Das Unternehmen empfiehlt dem Leser ausdrücklich, diese Unterlagen zu lesen und zu berücksichtigen, einschliesslich des Antrags auf Börsenzulassung (Registration Statement) des Unternehmens auf Formblatt S-1 in seiner am 7. August 2008 gültig erklärten Fassung, des bei der SEC am 14. November 2007 eingereichten Jahresberichts des Unternehmens auf Formblatt 10-KSB sowie unser Formblatt 10-QSB, das am 9. Juli 2008 bei der SEC eingereicht wurde. All diese Unterlagen stehen kostenlos auf der SEC-Website unter http://www.sec.gov zur Verfügung. Nachfolgende, schriftliche und mündliche zukunftsweisende Aussagen des Unternehmens oder Beauftragter des Unternehmens werden ausdrücklich in ihrer Gesamtheit durch die Warnungen, die in den vom Unternehmen bei der SEC eingereichten Berichten dargelegt sind, abgedeckt. Das Unternehmen hat nicht die Absicht, zukunftsweisende Aussagen zu aktualisieren und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung hierzu ab.
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