Raptor Pharmaceuticals verabreicht die erste Patientendosis in der klinischen Phase-2b-Studie zu DR-Cysteamin in der Cystinosebehandlung
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)
Raptor Pharmaceuticals Corp. ("Raptor" oder "das Unternehmen")
(OTC Bulletin Board: RPTP) gab heute bekannt, dass in der in
Zusammenarbeit mit der Universität von Kalifornien in San Diego
("UCSD") durchgeführten klinischen Phase-2b-Studie zur Beurteilung
von Raptors proprietären Cysteamin-Bitartratkapseln mit verzögerter
Freisetzung ("DR-Cysteamin") in der Behandlung nephropathischer
Cystinose ("Cystinose") - einer seltenen, genetisch bedingten
lysosomalen Speicherkrankheit - die erste Patientendosis verabreicht
wurde. Im Rahmen von Raptors offenem Antrag auf
Investigational-New-Drug-Status ("IND-Status") führt die UCSD die von
Raptor gesponserte Studie im Universitätszentrum für allgemeine
klinische Forschung aus.(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO )
An der klinischen Phase-2b-Studie werden bis zu sechs
Cystinosepatienten mit bekannt guter Compliance bei Behandlung mit
der derzeit verfügbaren Form des Cysteamin-Bitartrats mit sofortiger
Freisetzung teilnehmen. Dieses Arzneimittel ist derzeit das einzige
Medikament, dem von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration ("FDA") und der Europäischen Agentur für die
Beurteilung von Arzneimitteln ("EMEA") für die Cystinosebehandlung
die Marktzulassung erteilt worden ist. Die klinische Studie wird die
Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik
einer Einzeldosis DR-Cysteamin an Patienten untersuchen. Daten aus
der Studie werden für das dritte Quartal 2009 erwartet. Raptor
beabsichtigt, im Anschluss an die klinische Phase-2b-Studie eine
zulassungsentscheidende klinische Phase-3-Studie an
Cystinosepatienten durchzuführen, die im vierten Quartal 2009
aufgenommen werden soll.DR-Cysteamin ist Raptors proprietäre, magensaftresistente Cysteamin-Bitartratformel in Form von Mikrokügelchen, die in einer Gelatinekapsel verabreicht werden. Diese Formulierung zielt auf im Vergleich zur aktuellen Standardversorgung höhere Absorption, weniger häufige Verabreichung und bessere Verträglichkeit ab. Bereits veröffentlichte Studien zeigen, dass weniger als 25 Prozent der mit Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung behandelten Patienten das Behandlungsregime voll einhalten, da das Medikament präzise alle sechs Stunden eingenommen werden muss und mit dosisbegrenzenden Nebenwirkungen, darunter Magen-Darmprobleme wie Magenschmerzen, Übelkeit und Erbrechen, in Verbindung steht.
Dr. Dr. med. Patrice Rioux, Chief Medical Officer bei Raptor, sagte: "Wir freuen uns, dass die Registrierung von Probanden für unsere klinische Phase-2b-Studie zur Cystinose jetzt begonnen hat. Dieser Patientengruppe wurde bislang zu wenig Beachtung geschenkt, obwohl ein zwingender Bedarf für eine bessere Behandlungsoption besteht. Viele Patienten sind nicht in der Lage, das Medikament in ausreichender Dosierung einzunehmen, um der Progression ihrer Erkrankung Einhalt zu gebieten, die nach und nach die Organe ihres Körpers zerstört. Wir sind überzeugt, dass sich DR-Cysteamin auf die langfristige Gesundheit von Cystinosepatienten ebenso positiv auswirken könnte wie auf die Lebensqualität der Patienten, ihrer Angehörigen und Pfleger."
Dr. Dr. med. Bruce Barshop, Professor für klinische Pädiatrie an der UCSD und Leiter der klinischen Cystinose-Studie, kommentierte: "Die Einleitung der Cystinose-Studie gibt uns die Möglichkeit, das Potenzial einer verbesserten, hier an der UCSD erfundenen und von Raptor weiter entwickelten Therapie zu beurteilen. Wir freuen uns im Rahmen dieser Bemühungen über die Zusammenarbeit mit Raptor, um so die Standardversorgung bei Cystinose weiter voranzutreiben."
Informationen über DR-Cysteamin
DR-Cysteamin ist eine magensaftresistente
Cysteamin-Bitartratformel in Form von Mikrokügelchen. Raptor erlangte
durch die Übernahme von Encode Pharmaceuticals im Dezember 2007 eine
exklusive, weltweite Lizenz für DR-Cysteamin. Ausserdem sprach die
FDA DR-Cysteamin in der Behandlung nephropatischer Cystinose den
"Orphan-Drug"-Status zu. Im März 2008 erwarb Raptor eine exklusive,
weltweite Lizenz für das geistige Eigentum der Universität von
Kalifornien in San Diego bezüglich der Verwendung von Cysteamin und
DR-Cysteamin in der Behandlung nichtalkoholischer Steatohepatitis
("NASH") - einer progressiven Lebererkrankung, von der
schätzungsweise 2-5 Prozent aller US-Bürger betroffen sind. Im
Oktober 2008 gab Raptor die Einleitung einer in Zusammenarbeit mit
der UCSD durchzuführenden klinischen Phase-2a-Studie zur Verwendung
von Cysteamin-Bitartrat bei NASH-Patienten bekannt. Im November 2008
kündigte Raptor eine Kollaboration mit dem Centre Hospitalier
Universitaire d'Angers in Frankreich an, um DR-Cysteamin in der
Behandlung der Huntington'schen Krankheit zu untersuchen, einer
seltenen, genetisch bedingten neurologischen Erkrankung.Informationen zu Raptor Pharmaceuticals Corp.
Raptor Pharmaceuticals Corp. ("Raptor") konzentriert sich auf die
beschleunigte Bereitstellung neuer Behandlungsmöglichkeiten für
Patienten und setzt sich in diesem Rahmen für die Verbesserung
existierender Therapeutika durch die Anwendung hoch spezialisierter
Plattformen für die gezielte Verabreichung von Arzneimitteln sowie
die Umsetzung von Fachkenntnissen in der Formulierung ein. Raptor
konzentriert sich auf Patientengruppen, deren Bedürfnissen bislang zu
wenig Aufmerksamkeit geschenkt wurde und bei denen die Tätigkeit des
Unternehmens folglich die grösste potenzielle Wirkung zeigen kann.
Raptor hat derzeit Produktkandidaten zur Behandlung nephropathischer
Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH"), der
Huntington'schen Krankheit und des Aldehyddehydrogenase-Mangels
("ALDH2-Mangel") in der klinischen Entwicklung.Raptors präklinische Programme stützen sich auf neuartige,
biotechnisch hergestellte Arzneimittelkandidaten und Plattformen für
die gezielte Arzneimittelverabreichung, die aus dem menschlichen
rezeptorassoziierten Protein ("RAP") sowie verwandten Proteinen
abgeleitet werden und spezifisch auf die Behandlung von Krebs,
neurodegenerativen Störungen und Infektionskrankheiten zugeschnitten
sind.Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
ZUKUNFTSORIENTIERTE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthält zukunftsorientierte Aussagen entsprechend
der Definition dieses Begriffes im US-amerikanischen Private
Securities Litigation Reform Act 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf künftige Ereignisse, künftige Ergebnisse unserer Tätigkeit oder
unsere künftigen finanziellen Leistungen. Sie schliessen Aussagen der
folgenden Art ein, sind aber nicht auf diese beschränkt: die
Fähigkeit Raptors, die klinische Studie an Cystinosepatienten voll zu
belegen und abzuschliessen; die Verfügbarkeit von Daten bis zum
dritten Quartal 2009; die Aufnahme von Raptors klinischer
Phase-3-Studie an Cystinosepatienten im vierten Quartal 2009 oder
überhaupt; höhere Absorption, weniger häufige Verabreichung oder
verbesserte Verträglichkeit durch DR-Cysteamin im Vergleich zur
derzeitigen Standardversorgung; positive Auswirkungen von
DR-Cysteamin auf Cystinosepatienten und ihre Lebensqualität; die
künftige Anerkennung klinischer und präklinischer
Arzneimittelkandidaten des Unternehmens als Therapeutika. Diese
Aussagen sind nur Prognosen und beinhalten bekannte und unbekannte
Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können,
dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von den
in solchen Aussagen dargestellten Ergebnissen abweichen. Faktoren,
die eine Realisierung der zukunftsorientierten Aussagen signifikant
beeinflussen oder verhindern könnten, sind u.a.: eine Unfähigkeit
Raptors, Finanzen zur Weiterführung der Entwicklungsprogramme des
Unternehmens aufzubringen; eine Unfähigkeit Raptors, Produkte zu
entwickeln oder zu erwerben; eine mangelnde Validierung der
Raptor-Techniken im Rahmen ihrer weiteren Entwicklung oder eine
Ablehnung der Methoden des Unternehmens durch die Wissenschaft; eine
Unfähigkeit Raptors, wichtige Mitarbeiter, deren Kenntnisse für die
Entwicklung der Produkte des Unternehmens unerlässlich sind, zu
behalten oder zu finden; ein Auftreten unvorhergesehener
wissenschaftlicher Schwierigkeiten in den Abläufen des Unternehmens;
eine Unzulänglichkeit der Raptor-Patente für den Schutz wesentlicher
Aspekte der Raptor-Technik; eine Erfindung besserer Techniken durch
Konkurrenten; eine schlechter als erwartete Wirkung von
Raptor-Produkten oder sogar eine mögliche Schädigung der Empfänger
von Raptor-Produkten. Darüber hinaus besteht die Möglichkeit, dass
Raptor-Produkte nie zu zweckdienlichen Produkten entwickelt werden
können oder dass sie sogar bei einer zweckdienlichen Entwicklung
nicht zum Verkauf an die Öffentlichkeit zugelassen werden können.
Raptor fordert Leser auf, sich von solchen zukunftsorientierten
Aussagen, die nur zum Datum ihrer Abgabe aktuell sind, nicht zu stark
leiten zu lassen. Manche dieser Risiken, Unsicherheiten und anderen
Faktoren sind in den vom Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der
US-amerikanischen Securities and Exchange Commission ("SEC")
eingereichten Dokumenten detaillierter beschrieben. Raptor fordert
Leser dringend auf, diese Dokumente zu lesen und zu berücksichtigen,
u.a. den Registrierungsbericht (Formblatt S-1) in der jeweils
aktuellen Fassung, der am 7. August 2008 in Kraft trat; den bei der
SEC am 30. Oktober 2008 eingereichten Jahresbericht (Formblatt 10-K)
in der mittels Formblatt 10-K/A, das bei der SEC am 23. Dezember 2008
eingereicht wurde, aktualisierten Fassung sowie das bei der SEC am
13. April 2009 eingereichte Formblatt 10-Q. Alle diese Dokumente sind
kostenlos von der SEC-Website http://www.sec.gov erhältlich. Spätere
schriftliche oder mündliche zukunftsorientierte Aussagen, die Raptor
oder im Namen von Raptor handelnden Personen zuzuschreiben sind,
unterliegen ausdrücklich in ihrer Gesamtheit den in den Einreichungen
des Unternehmens bei der SEC aufgeführten Hinweisen. Raptor lehnt
jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung jeglicher
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