Octapharma nimmt äusserst riskante Behandlung von Hämophilie auf Basis von FVIII-Antikörpern ins Visier
Lachen, Schweiz und Hoboken, New Jersey (ots/PRNewswire)
- Im Rahmen der ISTH-Symposien werden Prävention und Auslöschung der FVIII-Inhibitoren diskutiert und das erste rekombinante, aus einer menschlichen Zelllinie gewonnene FVIII vorgestellt
Octapharma AG führt eine internationale Initiative an, die sich auf die äusserst problematischen Risiken im Zusammenhang mit der Behandlung von Hämophilie A auf Grundlage der sogenannten Antifaktoren VIII (FVIII) konzentriert, die auch als Inhibitoren bekannt sind. Diese Initiative könnte zusammen mit Octapharmas Bemühungen im Hinblick auf die Etablierung der ersten rekombinanten FVIII-Therapie, bei dem der Wirkstoff aus einer menschlichen Zelllinie gewonnen wird, die Behandlung von mit Hämophilie A geborenen Männern dramatisch verändern. Es wird geschätzt, dass sich die Behandlung auf einen von 5.000 bis 10.000 der weltweit mit dieser Krankheit geborenen Männer auswirken wird. 75 % aller Hämophilie-Fälle weltweit werden nicht diagnostiziert oder nicht behandelt.
Um dieses wichtige Thema zu erörtern, führte Octapharma AG, der drittgrösste Hersteller von Plasma-Produkten der Welt, kürzlich eine Vielzahl der weltweit anerkanntesten Forscher auf dem Gebiet der Blutgerinnungsstörungen auf zwei Symposien im Rahmen des zweijährlich stattfindenden ISTH-Kongresses (International Society on Thrombosis and Haemostasis) in Boston zusammen. Octapharma war einer von nur fünf Platinum-Sponsoren des ISTH-Kongresses, der etwa 7.500 Vertreter der Mediziner- und Forschergemeinschaft sowie zahlreiche Patienten anzog.
Experten aus klinischen Fachbereichen betonten auf den Symposien, dass über 40 Prozent der bis dato unbehandelten Patienten (PUPs) mit Hämophilie-A im Rahmen einer FVIII-Ersatztherapie unter der am meisten gefürchteten Komplikation leiden: inhibitorische Antikörper. Dies kann zu einem unkontrollierbaren Blutsturz, verlängerter Unterbringungszeit in Krankenhäusern und Gelenkschäden führen, was letztlich zu einer erhöhten Morbidität und Mortalität führt.
"Wir haben die internationale Gemeinschaft zusammengeführt, um sich dieses Problems anzunehmen. Unser weltweites Engagement für Hämophilie-A-Patienten geht auf die Gründung von Octapharma vor 25 Jahren zurück", erklärte Kim Bjornstrup, stellvertretender Vorsitzender der Octapharma AG. "Unsere ersten Therapien wurden für den Hämophilie-Bereich entwickelt und auch heute noch ist der Grossteil der Hämophilie-Kenner der Ansicht, dass die Entwicklung von Inhibitoren das grösste Hindernis auf dem Weg zu einer wirkungsvollen Behandlung darstellt. Octapharma konzentriert sich auf die Einführung von innovativen Entwicklungsstrategien, mit deren Hilfe sich die Lebensqualität von Patienten durch die Etablierung von wirkungsvollen Behandlungsoptionen und die Entwicklung von Produkten zur Überwindung dieses Hindernisses verbessern lassen."
Das von Octapharma gesponsorte Symposium mit dem Titel "Prevention and Eradication of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and Field Research" (Prävention und Auslöschung von FVIII-Inhibitoren: Laborarbeit und Feldforschung verbinden) fand unter dem Vorsitz von Dr. med. David Lillicrap, Professor für Pathologie und Molekularmedizin an der Queen's University in Ontario, Kanada, und Dr. med. Georges E. Rivard, Professor für Padiätrie an der Universite de Montreal, statt. Im Rahmen des Symposiums bot sich die Möglichkeit, kürzlich gewonnene Daten zu diskutieren, die für den Einsatz von VWF/FVIII-Konzentraten (Von-Willebrand-Faktor) zwecks immunologischer Toleranzinduktion (ITI) bei Hämophilie-A-Patienten mit schlechter Prognose für ein positives ITI-Ergebnis sprechen.
Die Referenten präsentierten eine ausgewogene Mischung aus klinischen, präklinischen und grundsätzlichen Daten hinsichtlich der Bedeutung der Präsenz von VWF in FVIII-Konzentraten und über klinische Erfahrungen im Zusammenhang mit der Prävention und Auslöschung von FVIII-Inhibitoren. Darüber hinaus wurden die neuesten prospektiven und retrospektiven klinischen Daten präsentiert, die mithilfe verschiedener Klassen von FVIII-Konzentraten im Rahmen von ITI-Behandlungen gewonnen wurden. Gleichzeitig wurde der aktuelle Stand der laufenden prospektiven Studie erörtert, die für eine umfassendere Untersuchung der Risiken einer Entwicklung von FVIII-Inhibitoren bei bis dato unbehandelten Hämophilie-Patienten konzipiert wurde.
"Klinische Erfahrungen suggerieren immer mehr, dass pdFVIII-Konzentrate mit VWF als Bestandteil die Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Toleranzentwicklung erhöhen, insbesondere bei Patienten mit schwachen Prognosewerten", erklärte der Symposiumsreferent Dr. med. Wolfhart Kreuz, seinerseits am CCC (Comprehensive Care Centre) für Hämophilie an der Johann Wolfgang Goethe-Universität in Frankfurt (Deutschland) tätig. "Erfolgreiche ITI führt zu einer Normalisierung der FVIII-Halbwertszeit und ermöglicht eine vollständig wirksame, bedarfsorientierte Ersatztherapie und Prophylaxe, einschliesslich stetiger Verbesserungen im Hinblick auf die Lebensqualität von Patienten und einer erheblichen Senkung der Behandlungskosten."
Das von Octapharma gesponsorte Symposium "From Humans to Humans - Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell Line" (von Mensch zu Mensch - Einführung des ersten rekombinanten, aus einer menschlichen Zelllinie gewonnenen FVIII) fand unter dem Vorsitz von Dr. med. Edward G.D. Tuddenham, Direktor des Katharine Dormandy Hämophilie-Zentrums und der Thrombose-Abteilung in London, und Prof. Dr. med. Johannes Oldenburg, Vorsitzender und Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin in Bonn (Deutschland), statt.
"Zwanzig Jahre nach Beginn der klinischen Untersuchungen von rFVIII-Konzentraten in Hamsterzellen konnte kürzlich eine neue rFVIII-Verbindung in klinische Studien aufgenommen werden", so Dr. Tuddenham. "Das Hauptziel hinter der Entwicklung dieses neuartigen rFVIII bestand darin, allgemeine immunogene Schwierigkeiten (und die daraus resultierende Bildung von Inhibitoren) für Hämophilie-Patienten während einer rFVIII-Ersatztherapie zu reduzieren. Ein wesentlicher Teil dieser Strategie war die Entwicklung von menschlichem rFVIII-Protein in einem auf menschlichen Zellen beruhenden Proteinsystem, anstatt bestehende, aus Hamstern gewonnene Zelllinien zu verwenden."
Im Rahmen des Symposiums wurden die Vorteile der Verwendung von zellbasierten menschlichen Proteinen, präklinische Charakterisierungen und einige funktionale Eigenschaften des ersten rekombinanten Faktors VIII (rFVIII) aus einer menschlichen Zelllinie sowie das globale klinische Entwicklungsprogramm auf Grundlage des neuen, aus menschlichen Zellen gewonnenen rFVIII hervorgehoben. Der IND-Antrag (Investigational New Drug) für Octapharmas menschliche Zelllinie rFVIII wurde in den Vereinigten Staaten im Mai 2008 gestellt. Klinische Untersuchungen begannen in Russland im Frühling des Jahres 2009 und werden in den Vereinigten Staaten voraussichtlich zu einem späteren Zeitpunkt dieses Jahres beginnen. Ausserdem verfügt Octapharma über weitere rekombinante Produkte aus menschlichen Zelllinien, die sich in unterschiedlichsten Entwicklungsphasen befinden.
Während des Symposiums wurden mögliche Vorteile der Verwendung von menschlichen Zelllinien zur Produktion von rekombinantem FVIII präsentiert. Hierzu zählt der Mangel an antigenen Nagetier-Epitopen des Typs Gal-1,3-Galaktose und N-Glycolylneuraminsäure im FVIII-Protein, was im Vergleich zu aktuell auf dem Markt erhältlichen rekombinanten Faktor-VIII-Produkten, die allesamt auf Hamster-Zelllinien beruhen, zu einer reduzierten Immunogenität und einer möglicherweise erhöhten Verträglichkeit führen könnte.
Octapharma AG
Octapharma AG mit Hauptsitz in Lachen (Schweiz) ist der drittgrösste Hersteller von Plasmaprodukten der Welt und engagiert sich seit über 25 Jahren in den Bereichen Patientenpflege und medizinische Innovation. Octapharmas Kerngeschäft liegt in der Entwicklung, der Produktion und dem Vertrieb von hochwertigen Humanprotein-Therapien auf Grundlage von menschlichen Plasmazellen und Zelllinien, darunter auch die intravenöse Immunoglobulin-Therapie (IGIV). In den Vereinigten Staaten wird Octapharmas IGIV-Produkt octagam(R) (intravenöse Immunoglobulin-Therapie [human] 5 %) verwendet, um Störungen des Immunsystems zu behandeln, während Octapharmas Albumin (Human) der Wiederherstellung und Erhaltung der Blutzirkulation dient. Octapharma beschäftigt über 3.000 Menschen und verfügt über biopharmazeutische Erfahrung in 80 Ländern weltweit, u.a. auch in den Vereinigten Staaten, wo Octapharma USA seinen Hauptsitz in Hoboken, N.J., hat. Octapharma betreibt zwei hochmoderne Produktionsstandorte, die von der US-amerikanischen Bundesbehörde zur Überwachung von Nahrungs - und Arzneimitteln (Food and Drug Administration) zugelassen wurden, und ein Höchstmass an Produktionsflexibilität bieten und Versorgungsengpässe bei Produkten minimieren. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.octapharma.com
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