Raptor Pharmaceutical berichtet in Phase 2a positive vorläufige klinische Daten zu nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH)
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)
- Primärer Endpunkt in abgeschlossener Behandlungsphase erreicht
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor" oder "Gesellschaft")
(Nasdaq: RPTPD) gab heute positive Ergebnisse der abgeschlossenen
Behandlungsphase der klinischen Phase-2a-Open-Label-Studie zu
Cysteaminbitartrat mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin") in
der Behandlung jugendlicher Patienten mit nichtalkoholischer
Steatohepatitis ("NASH") bekannt, einer progressiven Lebererkrankung,
von der in den USA laut Schätzungen 2-5 % der Bevölkerung betroffen
sind. Zum Abschluss der anfänglichen sechsmonatigen Behandlungsphase
erreichte die Studie den primären Endpunkt: für den mittleren
Blutspiegel von Alanin-Aminotransferase ("ALT"), einem häufig
verwendeten Biomarker für NASH, wurde eine Reduzierung von über 50 %
erzielt. Zudem erreichte mehr als die Hälfte der Studienteilnehmer
bis zum Ende der Behandlungsphase einen normalen ALT-Spiegel.(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)
Für NASH gibt es derzeit keine anerkannte medikamentöse Therapie. Stattdessen sind Patienten auf eine Veränderung ihrer Lebensgewohnheiten angewiesen, z. B. Ernährung, Sport und Gewichtsreduktion, um die Krankheit im Griff zu behalten. DR-Cysteamin stellt für NASH-Patienten eine wichtige potenzielle Behandlungsoption dar. NASH tritt zwar bei insulinresistenten, fettleibigen Erwachsenen mit Diabetes und abnormalem Serumlipidprofil am häufigsten auf, doch nimmt die Verbreitung der Krankheit mit wachsenden Übergewichtsraten unter Jugendlichen auch in dieser Patientengruppe zu. Während die meisten Patienten keine Symptome spüren und sich gesund fühlen, verursacht NASH eine Einschränkung der Leberfunktion und kann zu Leberzirrhose, Leberversagen und Lebererkrankung im Endstadium führen.
Im Rahmen einer Kollaborationsvereinbarung zwischen Raptor und
der University of California, San Diego, ("UC San Diego") wird die
klinische Phase-2a-Open-Label-Studie mit einer Prototypformel von
DR-Cysteamin am General Clinical Research Center der UC San Diego
durchgeführt. Sie beinhaltet eine sechsmonatige Behandlung sowie eine
anschliessende sechsmonatige Kontrollphase nach der Therapie. Zur
Teilnahme geeignete Patienten, deren Ausgangswerte für ALT und
Aspartate-Aminotransferase ("AST") mindestens das Doppelte der
Normalwerte betrugen, wurden für die Studie registriert und erhielten
zweimal täglich ansteigende, oral verabreichte Dosen von bis zu 1.000
mg DR-Cysteamin. An der Studie nehmen derzeit elf NASH-Patienten im
Alter von 11-18 Jahren teil. Während der sechsmonatigen
Behandlungsphase wurden keine wichtigen unerwünschten Ereignisse
berichtet. Die Probanden werden im Rahmen der sechsmonatigen
Kontrollphase derzeit weiterhin überwacht. Die vollständigen
Ergebnisse werden von Raptor und der UC San Diego zunächst zum
Peer-Review eingereicht und sollen bis 2010 vorliegen.Dr. med. Joel Lavine, Ph.D., pädiatrischer Gastroenterologe an der UC San Diego und Prüfarzt der NASH-Studie, meinte: "Uns haben die Ergebnisse dieser Studie sehr ermutigt. Das Ausmass der ALT- und AST-Senkungen deutet auf wahrscheinliche Verbesserungen in der Schwere der Fettleberschädigungen hin. Die Studienergebnisse entsprechen ALT- und AST-Senkungen, wie wir sie normalerweise bei Patienten beobachten, die einen Gewichtsverlust von mindestens 10 % erzielen, obwohl sich bei den Studienteilnehmern der Body-Mass-Index nicht signifikant veränderte. DR-Cysteamin scheint für NASH ein viel versprechender Arzneimittelkandidat zu sein, und wir freuen uns auf eine weitere Analyse dieser Patienten während der Kontrollphase."
Raptors Chief Medical Officer, Dr. med. Patrice Rioux, Ph.D., kommentierte: "Diese Zwischenergebnisse haben den Funktionsnachweis erbracht und unterstützen die weitere klinische Entwicklung von DR-Cysteamin für NASH. Hier besteht ein bedeutender, bislang ungedeckter Bedarf, vor allem in Anbetracht der wachsenden Zahl fettleibiger Kinder, bei denen diese Störung diagnostiziert wird. Während Studien an Kindern und Jugendlichen im Allgemeinen grosse klinische Hürden überwinden müssen, sind wir von der langfristigen Sicherheit überzeugt, die in dieser Altersgruppe bei Behandlung mit dem derzeit kommerziell verfügbaren Cysteamin-Bitartrat für sofortige Freisetzung beobachtet wurde. Diese bewährte Sicherheit sowie unsere vorläufigen Phase-2a-Wirksamkeitsdaten geben uns für die weitere klinische Entwicklung von DR-Cysteamin grosse Zuversicht."
Raptor entwickelt DR-Cysteamin im Rahmen einer Lizenz mit der UC San Diego für Cystinose, NASH und andere potenzielle Therapieanwendungen. Cysteamin ist als Scavenger reaktiver Sauerstoffarten und starkes Antioxidans bekannt, höchstwahrscheinlich aufgrund der Fähigkeit der Substanz, den intrazellulären Glutathionspiegel anzuheben. Cysteamin hat sich auch in präklinischen und klinischen Studien zur Huntington'schen Krankheit, Batten-Krankheit sowie zu anderen Indikationen als potenziell wirksam erwiesen.
Informationen über Raptor Pharmaceuticals Corp.
Raptor Pharmaceuticals Corp. (Nasdaq: RPTPD) ("Raptor")
konzentriert sich auf die beschleunigte Bereitstellung neuer
Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und setzt sich in diesem
Rahmen für die Verbesserung existierender Therapeutika durch die
Anwendung hoch spezialisierter Plattformen für die gezielte
Verabreichung von Arzneimitteln sowie die Umsetzung von
Fachkenntnissen in der Formulierung ein. Raptor konzentriert sich auf
Patientengruppen, deren Bedürfnissen bislang zu wenig Aufmerksamkeit
geschenkt wurde und bei denen die Tätigkeit des Unternehmens folglich
die grösste potenzielle Wirkung zeigen kann. Raptor hat derzeit
Produktkandidaten zur potenziellen Behandlung nephropathischer
Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH"), der
Huntington'schen Krankheit ("HD") und des
Aldehyddehydrogenase-Mangels ("ALDH2-Mangel") sowie eine
Nichtopioidlösung zur potenziellen Behandlung chronischer Schmerzen
und der thrombotischen Krankheit in der klinischen Entwicklung.Raptors präklinische Programme stützen sich auf neuartige,
biotechnisch hergestellte Arzneimittelkandidaten und Plattformen für
die gezielte Arzneimittelverabreichung, die aus dem menschlichen
rezeptorassoziierten Protein ("RAP") sowie verwandten Proteinen
abgeleitet werden und spezifisch auf die Behandlung von Krebs,
neurodegenerativen Störungen und Infektionskrankheiten zugeschnitten
sind.Weitergehende Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
ZUKUNFTSORIENTIERTE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthält zukunftsorientierte Aussagen entsprechend
der Definition dieses Begriffes im US-amerikanischen Private
Securities Litigation Reform Act 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf künftige Ereignisse, künftige Ergebnisse unserer Tätigkeit oder
unsere künftigen finanziellen Leistungen. Sie schliessen Aussagen der
folgenden Art ein, sind aber nicht auf diese beschränkt: Die
Fähigkeit Raptors und der UC San Diego, die klinische Studie zu
NASH-Patienten abzuschliessen, die Fähigkeit von DR-Cysteamin, NASH
zu behandeln, die Nutzung von ALT und AST als Biomarker, um so die
Wirksamkeit einer NASH-Behandlung zu bestimmen, sowie Raptors
Fähigkeit, DR-Cysteamin zur Behandlung von NASH und anderen
Indikationen weiter zu entwickeln. Diese Aussagen sind nur Prognosen
und beinhalten bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und
andere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen
Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von den in solchen Aussagen
dargestellten Ergebnissen abweichen. Faktoren, die eine Realisierung
der zukunftsorientierten Aussagen des Unternehmens signifikant
beeinflussen oder verhindern könnten, sind u. a: eine Unfähigkeit
Raptors, Produkte zu entwickeln oder zu erwerben; eine mangelnde
Validierung der Raptor-Techniken im Rahmen ihrer weiteren Entwicklung
oder eine Ablehnung der Methoden des Unternehmens durch die
Wissenschaft; eine Unfähigkeit Raptors, wichtige Mitarbeiter, deren
Kenntnisse für die Entwicklung der Produkte des Unternehmens
unerlässlich sind, zu behalten oder zu finden; ein Auftreten
unvorhergesehener wissenschaftlicher Schwierigkeiten in den Abläufen
des Unternehmens; eine Unzulänglichkeit der Raptor-Patente für den
Schutz wesentlicher Aspekte der Raptor-Technik; eine Erfindung
besserer Techniken durch Konkurrenten; eine schlechter als erwartete
Wirkung von Raptor-Produkten oder sogar eine mögliche Schädigung der
Empfänger von Raptor-Produkten sowie eine Unfähigkeit Raptors,
ausreichende Finanzen für die Entwicklung oder als Geschäftskapital
aufzubringen. Darüber hinaus besteht die Möglichkeit, dass
Raptor-Produkte nie zu zweckdienlichen Produkten entwickelt werden
können oder dass sie sogar bei einer zweckdienlichen Entwicklung
nicht zum Verkauf an die Öffentlichkeit zugelassen werden können.
Raptor fordert Leser auf, sich von solchen zukunftsorientierten
Aussagen, die nur zum Datum ihrer Abgabe aktuell sind, nicht zu stark
leiten zu lassen. Manche dieser Risiken, Unsicherheiten und anderen
Faktoren sind in den von Raptor von Zeit zu Zeit bei der
US-amerikanischen Securities and Exchange Commission ("SEC")
eingereichten Dokumenten detaillierter beschrieben. Raptor fordert
Leser dringend auf, diese Dokumente zu lesen und zu berücksichtigen,
u. a. das gemeinsame Proxy-Statement bzw. den Prospekt (Formblatt
S-4), bei der SEC eingereicht am 19. August 2009; Raptors bei der SEC
am 27. März 2009 eingereichten Jahresbericht (Formblatt 10-K);
Raptors bei der SEC am 11. August 2009 eingereichten Quartalsbericht
(Formblatt 10-Q); den Registrierungsbericht der hundertprozentigen
Raptor-Tochter Raptor Pharmaceuticals Corp. ("RPC") (Formblatt S-1)
in seiner aktuellen Fassung, der am 7. August 2008 in Kraft trat;
RPCs bei der SEC am 30. Oktober 2008 eingereichten Jahresbericht
(Formblatt 10-K) in der mittels Formblatt 10-K/A, das bei der SEC am
23. Dezember 2008 eingereicht wurde, aktualisierten Fassung sowie
RPCs bei der SEC am 15. Juli 2009 eingereichten Quartalsbericht auf
Formblatt 10-Q. Alle diese Dokumente sind über die
SEC-Internetpräsenz unter http://www.sec.gov kostenlos erhältlich.
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