Raptor Pharmaceutical Corp. gibt Veröffentlichung der Ergebnisse der Studie der Phase 2a mit DR-Cysteamin zur Behandlung der Cystinose bekannt
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)
Raptor Pharmaceutical
Corp. (im Weiteren "Raptor" bzw. das "Unternehmen") , gab heute die
Veröffentlichung der Ergebnisse einer klinischen Studie der Phase 2a
mit dem Prototypen der firmeneigenen Darreichungsform von
Cysteamin-Bitartrat mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin") bei
Patienten mit nephropathischer Cystinose ("Cystinose") bekannt. Dr.
med. Ranjan Dohil, Professor für Pädiatrie an der Universität von
Kalifornien in San Diego, ist der Hauptautor der Studie, die im
Journal of Pediatrics veröffentlicht wird und online unter http://www
.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19775699?itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubme
d.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum&ordinalpos=1 zur Verfügung
steht.(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)
Die Studie der Phase 2a erbrachte den prinzipiellen
Machbarkeitsnachweis für DR-Cysteamin, bei dem es sich um Raptors
firmeneigene, magensaftresistent beschichtete, verzögert freisetzende
Mikrobead-Formulierung von Cysteamin-Bitartrat in Gelatine-Kapseln
handelt. Das sofort freisetzende Cysteamin-Bitartrat ("IR-Cysteamin")
stellt derzeit die Standardbehandlung bei Cystinose dar. Die
Ergebnisse zeigten, dass der Prototyp der Darreichungsform von
DR-Cysteamin bei zweimal täglicher Gabe bei Personen mit Cystinose
den Cystin-Spiegel der weisser Blutkörperchen (WBC) wirksam senkte (<
2 nmol Halbzystin/mg Protein). Die Ergebnisse zeigten darüber hinaus
auch, dass der DR-Cysteamin-Prototyp den WBC-Cystin-Spiegel in einem
zufriedenstellenden Bereich halten konnte, auch wenn die Patienten
nur ca. 60 % der zuvor täglich verabreichten Gesamtdosis von
IR-Cysteamin erhielten.Dr. Dohil sagte: "Wir versuchen die Verträglichkeit zu verbessern und die notwendige Verabreichungshäufigkeit von IR-Cysteamin zu reduzieren. Beides stellt nämlich für Cystinose-Patienten ein bekanntes Probleme dar, das häufig zu mangelhafter Behandlungsbefolgung führt. Wir sind davon überzeugt, dass die Ergebnisse der Studie der Phase 2a uns bzgl. der möglichen Behandlung von Cystinose-Patienten wesentlich voranbringen werden. Die Ergebnisse unserer Studie zeigen, dass der Prototyp der verzögert freisetzenden Darreichungsform von Cysteamin besser verträglich und wirksamer ist, wenn er zweimal täglich und mit einer niedrigeren Tagesgesamtdosis als IR-Cysteamin verabreicht wird. Aufgrund dieser Ergebnisse bin ich davon überzeugt, dass Raptors endgültige DR-Cysteamin-Darreichungsform über das Potenzial verfügt, die Behandlungsbefolgung und die langfristigen Behandlungserfolge bei Cystinose-Patienten zu verbessern."
Aufgrund der Ergebnisse der Phase 2a führte Raptor eine klinische Studie der Phase 2b mit der endgültigen kommerziellen Darreichungsform von DR-Cysteamin durch und gab kürzlich die Ergebnisse der Phase 2b unter folgender Schlagzeile bekannt: DR-Cysteamin zeigte im Vergleich zum sofort freisetzenden IR-Cysteamin eine bessere Verträglichkeit sowie die Möglichkeit, die Tagesdosis insgesamt und die Verabreichungshäufigkeit zu verringern.
-- Die pharmakokinetische Auswertung zeigte, dass DR-Cysteamin eine mehr
als dreimal so lange Halbwertszeit wie IR-Cysteamin aufweist.
-- Zweimal täglich verabreichtes DR-Cysteamin führt trotz einer um
30 % niedrigeren Gesamtdosis möglicherweise zu den gleichen
pharmakodynamischen Ergebnissen wie viermal täglich verabreichtes
IR-Cysteamin.
-- Im Laufe der klinischen Studie wurden dem Versuchsleiter keine
Nebenwirkungen bekannt, die möglicherweise oder wahrscheinlich auf
DR-Cysteamin zurückzuführen sind. Neun in der klinischen Studie
verzeichnete Nebenwirkungsfälle konnten möglicherweise bzw.
wahrscheinlich auf das IR-Cysteamin zurückgeführt werden.
-- Die firmeneigene, endgültige Darreichungsform von DR-Cysteamin
bestätigt frühere klinische Untersuchungen, die von Dr. Ranjan Dohil
mit einer magensaftresistent beschichteten Darreichungsform von
Cysteamin-Bitartrat durchgeführt und von der CRF-Stiftung (Cystinosis
Research Foundation) finanziert wurden.Raptor hat die Absicht, sich mit der US-amerikanischen FDA (Food and Drug Administration) und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) noch im ersten Quartal 2010 zusammenzusetzen, um die Pläne des Unternehmens für eine zulassungsentscheidende, klinische Wiederholungsdosierungsstudie der Phase 3 mit Cystinose-Patienten zu besprechen. Raptor beabsichtigt, die klinische Studie der Phase 3 an verschiedenen Standorten in den USA und Europa zu beginnen, sobald die FDA und die EMEA ihre Zustimmung erteilt haben.
Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstörungen, die durch einen gestörten Transport der Aminosäure Cystin aus den Lysosomen gekennzeichnet ist. Unbehandelt kann die Cystinose schwere Gesundheitsschäden zur Folge haben, u. a. Nierenversagen, das eine Nierentransplantation erfordert, Wachstumsstörungen, Rachitis, Lichtempfindlichkeit und Erblindung. Die Symptome setzen typischerweise im ersten Lebensjahr ein, wenn die Cystin-Kristalle sich in den verschiedenen Geweben und Organen, u. a. in den Nieren, im Gehirn, in der Leber, in der Schilddrüse, in der Bauchspeicheldrüse, in den Muskeln und in den Augen anzulagern beginnen.
Informationen zu Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor") hat zum Ziel, mithilfe
hochspezialisierter, gezielter Wirkstoffplattformen und seinen
Darreichungs-Kompetenzen, existierende Arzneimittel zu verbessern und
auf diese Weise die Patientenversorgung mit neuen
Behandlungsmöglichkeiten voranzutreiben. Raptor legt das
Schwergewicht dabei auf unterversorgte Patientengruppen, bei denen
potenziell die grösste Wirkung zu erwarten ist. Raptor hat derzeit
Wirkstoffkandidaten zur Behandlung der nephropathischen Cystinose,
der nicht alkoholbedingten Steatohepatitis ("NASH"), der Chorea
Huntington ("HD"), der Aldehyd-Dehydrogenase-Defizienz ("ALDH2") und
eine Opioid-freie Lösung zur Behandlung chronischer Schmerzen in der
klinischen Entwicklung.Raptors vorklinische Programme beruhen auf mithilfe
biotechnologischer Verfahren entwickelter, neuartiger
Wirkstoffkandidaten und zielgerichteter Wirkstoff-Plattformen, die
vom humanen Rezeptor-assoziierten Protein ("RAP") und verwandten
Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative
Erkrankungen und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.Weitergehende Informationen stehen unter www.raptorpharma.com zur Verfügung.
VORAUSSCHAUENDE AUSSAGEN
Das vorliegende Dokument enthält vorausschauende Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahre 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, Betriebsergebnisse oder Finanzleistungen, u. a. darauf, dass die Ergebnisse der Studie der Phase 2a Raptor bzgl. der möglichen Behandlung von Cystinose-Patienten wesentlich voranbringen werden - dass Raptors DR-Cysteamin-Darreichungsform die Behandlungsbefolgung und die langfristigen Ergebnisse bei dieser medizinisch extrem unterversorgten Indikation verbessern - dass zweimal täglich verabreichtes DR-Cysteamin, bei einer um 30 % geringeren Gesamttagesdosis zu den gleichen pharmakodynamischen Ergebnissen führt, wie viermal täglich verabreichtes IR-Cysteamin - dass Raptor beabsichtigt, die klinische Studie der Phase 3 an verschiedenen Standorten in den USA und Europa zu beginnen und dass einer oder mehrere der klinischen bzw. vorklinischen Wirkstoffkandidaten von Raptor zu einem zugelassenen Therapeutikum führen werden. Bei diesen Aussagen handelt es sich ausschliesslich um Prognosen, die bekannten und unbekannten Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderen Faktoren unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlich eintretenden Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen vorausschauenden Aussagen abweichen. Zu den Umständen, die dazu führen können, dass die vorausschauenden Aussagen des Unternehmens sich gar nicht beziehungsweise anders bewahrheiten, gehören u. a.: Die Möglichkeit, dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, ausreichende Finanzmittel aufzubringen, um das Entwicklungsprogramm fortzuführen - dass es Raptor nicht gelingt, überhaupt irgendein Produkt zu entwickeln beziehungsweise zu erwerben - dass die Verfahren des Unternehmens im Zuge der weiteren Entwicklung keine Bestätigung erfahren und die Methoden von der Wissenschaftsgemeinde nicht anerkannt werden - dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, wichtige Mitarbeiter, deren Wissen für die Produktentwicklung des Unternehmens von entscheidender Bedeutung ist, zu gewinnen und zu halten - dass unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten hinsichtlich der Verfahren des Unternehmens auftreten - dass die Patente des Unternehmens keinen ausreichenden Schutz für die wesentlichen Aspekte der Technologie bieten - dass Mitbewerber überlegene Technologien erfinden und dass die Produkte des Unternehmens weniger wirksam als erhofft bzw. schlimmstenfalls sogar schädlich sind. Darüber hinaus besteht das Risiko, dass sich aus den Erzeugnissen des Unternehmens keine nützlichen Produkte entwickeln lassen bzw. dass sie, falls sie sich als nützlich erweisen, dennoch keine Marktzulassung erhalten. Raptor warnt den Leser davor, vorausschauenden Aussagen, die im Übrigen nur für den Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung gelten, übermässiges Vertrauen zu schenken. Einige dieser Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Umstände werden in den regelmässig bei der Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission - SEC) eingereichten Unterlagen des Unternehmens eingehender erläutert. Das Unternehmen empfiehlt dem Leser ausdrücklich, diese Unterlagen zur Kenntnis zu nehmen und zu berücksichtigen, u. a. den aktuellen Bericht auf Formular 8-K, der am 17. November 2009 bei der SEC eingereicht wurde, die gemeinsamen Stimmrechtsbevollmächtigungen/Prospekte auf Formular S-4, die am 19. August 2009 eingereicht wurden. All diese Unterlagen stehen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov zur Verfügung. Später schriftlich und/oder mündlich geäusserte vorausschauende Aussagen des Unternehmens oder Beauftragter des Unternehmens werden ausdrücklich in ihrer Gesamtheit durch die Warnung, die in den vom Unternehmen bei der SEC eingereichten Berichten dargelegt sind, abgedeckt. Raptor hat nicht die Absicht, vorausschauende Aussagen zu aktualisieren und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung hierzu ab.
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Ruth Group im Auftragvon Raptor Pharmaceutical Corp.