GW Pharmaceuticals und US-Tochtergesellschaft Greenwich Biosciences kündigen die Veröffentlichung einer bahnbrechenden Studie zu Epidiolex® (Cannabidiol) im New England Journal of Medicine an
London (ots/PRNewswire)
- Pharmazeutische Cannabidiol-Formulierung reduziert signifikant die Häufigkeit von Krampfanfällen bei Kindern, die schlecht auf Behandlung mit multiplen Antiepileptika ansprechen -
- Erste ordnungsgemäß kontrollierte klinische Studie zu Cannabidiol beim Dravet-Syndrom, einer seltenen, schweren Form der Epilepsie, für die keine von der FDA-zugelassene Therapie vorliegt -
GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH, "GW", "das Unternehmen" oder "die Gruppe"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von neuartigen Therapeutika auf Basis seiner proprietären Plattform von Cannabinoid-Produkten konzentriert, gibt heute gemeinsam mit seiner US-Tochtergesellschaft Greenwich Biosciences die Veröffentlichung der Ergebnisse einer Phase-III-Studie zu Epidiolex® (Cannabidiol) an Kindern, die unter dem Dravet-Syndrom[1] leiden, im The New England Journal of Medicine bekannt. Epidiolex ist GWs führender Produktkandidat und der potenziell erste Vertreter einer neuen Kategorie von Antiepileptika. Es handelt sich um eine flüssige Formulierung von gereinigtem, pflanzlichen Cannabidiol (CBD), einem nicht-psychoaktiven Cannabinoid, das für die Behandlung einer Reihe von seltenen, schweren Epilepsieerkrankungen untersucht wird, die im Kindesalter auftreten. Die Studie zeigte, dass die Zusatzbehandlung mit Epidiolex die Häufigkeit der Krampfanfälle pro Monat verglichen mit Placebo bei sehr therapieresistenten Kindern signifikant verringert hat. Die Epidiolex-Behandlung wurde in der Regel gut vertragen, die Unbedenklichkeit steht im Einklang mit den vorausgegangenen Erfahrungen aus der Open-Label-Phase.
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Die amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat derzeit keine Therapien für das Dravet-Syndrom zugelassen, eine seltene Form der Epilepsie, die mit einer hohen Sterblichkeitsrate und signifikanten Verzögerungen in der Entwicklung einhergeht. Die Ergebnisse dieser Studie repräsentieren die einzige, ordnungsgemäß kontrollierte, klinische Evaluierung einer medikamentösen Behandlung mit Cannabinoiden für dieses verheerende und therapieresistente Leiden. Das Unternehmen geht davon aus, Mitte 2017 den Antrag auf Arzneimittelzulassung für Epidiolex bei der FDA einreichen zu können.
"Das Dravet-Syndrom ist eine der am schwierigsten zu behandelnden Formen der Epilepsie, und viele der Kinder in dieser Studie hatten Dutzende, ja sogar Hunderte von Anfällen pro Monat, obwohl sie gleichzeitig mit mehreren Antiepileptika behandelt wurden", sagt Orrin Devinsky, M.D., vom Comprehensive Epilepsy Center des Langone Medical Center der Universität New York, Hauptverfasser der Studie. "Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass Epidiolex einen klinisch relevanten Nutzen bieten kann, and ich freue mich über die Aussicht auf eine entsprechend standardisierte und getestete pharmazeutische Formulierung von Cannabidiol, die dann als Behandlungsoption für diese Patienten zur Verfügung steht".
"Die Veröffentlichung dieser mit Spannung erwarteten positiven Ergebnisse stellt einen wichtigen Meilenstein für die Gemeinschaft der vom Dravet-Syndrom betroffenen Menschen dar und gibt uns die Hoffnung, dass eine neue Behandlungsoption für diese seltene und so verheerende Krankheit in Sicht ist", erklärt Nicole Villas, Scientific Director der Dravet Syndrome Foundation. "Als Stiftung, die sich der Forschung und Patientenhilfe verschrieben hat, wünschen wir uns, dass anerkannt wird, wie belastend das Dravet-Syndrom für Patienten und Familien gleichermaßen ist, und wir begrüßen neue, sorgfältig erforschte Therapien, die zu einer Erleichterung beitragen können".
Im Rahmen der randomisierten Studie erhielten 120 Kinder im Alter zwischen zwei und 18 Jahren (Mittelwert: 9,8) mit Dravet-Syndrom, die nicht auf ihre bestehende Antiepileptika-Behandlung ansprachen, entweder Epidiolex (20mg/kg/Tag) oder ein Placebo als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie. Die Patienten der an 23 Untersuchungszentren in den Vereinigten Staaten und Europa durchgeführten Studie hatten im Durchschnitt vier Antiepileptika (Bereich 0-26) im Vorfeld vergeblich versucht und nahmen während der Studie durchschnittlich drei Antiepileptika (Bereich 1-5) ein. Die Patienten verzeichneten zu Beginn der Studie eine mittlere Häufigkeit von monatlich 13 Krampfanfällen, mit einem breiten Spektrum, das von 3,7 bis zu 1.717 Anfällen pro Monat reichte.
Die Patienten, die während der 14-wöchigen Behandlungsdauer Epidiolex erhielten, wiesen eine signifikant höhere mediane Reduktion bei Krampfanfällen (39 Prozent) im Vergleich zum Placebo (13 Prozent) auf. Die geschätzte mediane Differenz in der Behandlung zwischen den Gruppen betrug 23 Prozent (p = 0,01). Der Anteil der Patienten, deren Anfallshäufigkeit sich um 50% oder noch mehr verringerte, lag unter Epidiolex bei 43 Prozent gegenüber 27 Prozent unter Placebo (p = 0,08). Die Studie hat ebenfalls Verbesserungen auf der Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-Skala messen können. 62 Prozent der mit Epidiolex behandelten Patienten weisen eine gemäß CGIC bewertete verbesserte Gesamtkondition auf, verglichen mit 34 Prozent der Placebo-Gruppe (p = 0,02). Unter Epidiolex waren darüber hinaus mehr Patienten frei von Krampfanfällen als unter Placebo (5 Prozent gegenüber 0 Prozent: p = 0,08), auch die Anzahl der Krampfanfälle pro Monat war unter Epidiolex (p = 0,03) signifikant geringer.
Epidiolex wurde in der Studie generell gut toleriert. Die häufigsten Nebenwirkungen (AEs) (>10 Prozent) waren Somnolenz, Durchfall, verminderter Appetit, Müdigkeit, Erbrechen, Pyrexie, Lethargie, Krampf, Infektion der oberen Atemwege. Von den 93 Prozent der Patienten, die von Nebenwirkungen bei Epidiolex berichteten, erklärten 84 Prozent, dass die Nebenwirkungen leicht oder moderat seien. Zehn Patienten auf Epidiolex hatten ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis im Vergleich zu drei Patienten unter Placebo. Acht Patienten brachen die Behandlung aufgrund der Nebenwirkungen beim Wirkstoff ab, im Vergleich zu einem Patienten unter Placebo. Eine Erhöhung des Leberenzym-Spiegels wurde bei 12 Patienten unter Epidiolex und einem Patienten unter Placebo beobachtet, alle hatten begleitend auch Valproinsäure als Behandlung erhalten. Von diesen Patienten beendeten vier ihre Teilnahme an der der Studie, davon drei unter Epidiolex und einer unter Placebo. Bei den verbleibenden neun Patienten, die Epidiolex erhielten, normalisierten sich die erhöhten Werte im weiteren Verlauf der Behandlung wieder.
"Die Veröffentlichung der Ergebnisse dieser richtungsweisenden Studie im The New England Journal of Medicine und der begleitende redaktionelle Kommentar[2] unterstreichen das Potenzial von Epidiolex für den erheblichen und ungedeckten Bedarf beim Dravet-Syndrom", erklärt Justin Gover, GWs Chief Executive Officer. "Wir bleiben diesen Patienten und ihren Familien verpflichtet und sind entschlossen, dieses wichtige neue Medikament so schnell wie möglich zugänglich zu machen".
Informationen zum Dravet-Syndrom
Das Dravet-Syndrom ist ein schweres und sehr therapieresistentes Epilepsie-Syndrom des frühen Kindesalters, das häufig mit einer genetischen Mutation des Natriumkanals assoziiert ist. Das Dravet-Syndrom tritt erstmalig während des ersten Lebensjahres in zuvor gesunden und entwicklungsmäßig normalen Säuglingen auf. Anfänglich stehen die Krämpfe mit der Körpertemperatur in Verbindung und sind schwerwiegend und langanhaltend. Im Verlauf der nächsten Jahre nach dem ersten Anfall treten unterschiedliche Anfallsarten auf, darunter tonisch-klonische Anfälle, myoklonische Anfälle und atypische Absencen. Es besteht häufig eine Neigung zu prolongierten Krampfanfällen, dem sogenannten Status epilepticus, ein potenziell lebensbedrohlicher Zustand. Für Menschen, die unter dem Dravet-Syndrom leiden, besteht ein erhöhtes Risiko, plötzlich und unerwartet zu sterben, einschließlich SUDEP, ein plötzlich auftretender, ungeklärter Tod bei Epilepsie. Darüber hinaus kommt es bei der Mehrheit der Betroffenen zu moderaten bis schweren intellektuellen Behinderungen und Entwicklungsstörungen, die lebenslange Betreuung und Pflege erforderlich machen. Es gibt derzeit keine von der FDA zugelassenen Therapien, und nahezu alle der Patienten leiden während ihres ganzen Lebens an unkontrollierten Krampfanfällen und benötigen weitere medizinische Hilfe.
Informationen zu Epidiolex
Epidiolex, GWs führender Cannabinoid-Produktkandidat, ist eine flüssige Formulierung aus pflanzlichen Cannabidiol (CBD), der sich in der Entwicklung für die Behandlung einer Reihe von seltenen Epilepsie-Erkrankungen befindet, die sich erstmalig im frühen Kindesalter zeigen. GW hat seit 2007 umfangreiche präklinische Forschung zum Einsatz von CBD bei Epilepsie betrieben. Die Forschungsarbeiten haben unter Verwendung einer Vielzahl von In-vitro- und In-vivo-Modellen ergeben, dass CBD eine signifikante anti-epileptiforme und krampflösende Aktivität sowie Wirksamkeit bei der Verringerung von Anfällen in akuten Tiermodellen zur Epilepsie aufweist. GW verfügt bereits über den von der US-Food and Drug Administration (FDA) erteilten Orphan Drug-Status für Epidiolex für die Behandlung des Dravet-Syndroms, des Lennox-Gastaut-Syndroms (LGS), der tuberösen Sklerose (TSC) und infantiler Spasmen (IS), alles schwere, im frühen Kindesalter erstmalig auftretende und pharmakoresistante Epilepsie-Syndrome. Zusätzlich dazu hat GW von der FDA den Fast Track-Status zur Behandlung des Dravet-Syndroms erhalten und von der EMA, der Europäischen Arzneimittel-Agentur, den Status als Arzneimittel für seltene Leiden, der für Epidiolex zur Behandlung des Dravet-Syndroms und LGS erteilt wurde. GW prüft derzeit weitere klinische Entwicklungsprogramme für andere seltene Anfallsleiden.
Informationen zu GW Pharmaceuticals plc
Das 1998 gegründete GW ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von neuartigen Therapeutika auf Basis seiner proprietären Plattform von Cannabinoid-Produkten für ein breites Spektrum von Krankheitsfeldern konzentriert. GW treibt ein Orphan-Drug-Programm voran, das sich der frühkindlichen Epilepsie widmet. Der Schwerpunkt liegt dabei auf Epidiolex® (Cannabidiol), das sich in Phase III der klinischen Entwicklung für die Behandlung des Dravet-Syndroms, des Lennox-Gastaut-Syndroms, der tuberösen Sklerose (TSC) und infantiler Spasmen befindet. GW hat Sativex® (Nabiximols) kommerzialisiert, das weltweit erste verschreibungspflichtige Medikament auf pflanzlicher Cannabinoid-Basis, das für die Behandlung von Spastik aufgrund von multipler Sklerose in 31 Ländern außerhalb der Vereinigten Staaten zugelassen ist. Das Unternehmen verfügt über eine fundierte Pipeline mit weiteren Cannabinoid-Produktkandidaten, darunter Wirkstoffe, die in Phase-I- und II-Studien für Gliom, Schizophrenie und Epilepsie untersucht werden. GW ist in den Vereinigten Staaten über seine Tochtergesellschaft Greenwich Biosciences, Inc. tätig. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.gwpharm.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die die gegenwärtigen Erwartungen von GW über zukünftige Ereignisse widerspiegeln, einschließlich Aussagen über die finanzielle Leistungsfähigkeit, die zeitliche Planung von klinischen Studien, die zeitliche Planung und die Ergebnisse von regulatorischen Entscheidungen oder Entscheidungen hinsichtlich des geistigen Eigentums, die Relevanz der im Handel erhältlichen und in der Entwicklung befindlichen GW-Produkte, dem klinischen Nutzen von Epidiolex® und die Unbedenklichkeit und das kommerzielle Potenzial von Epidiolex. Zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten Risiken und Unwägbarkeiten. Tatsächliche Ereignisse können erheblich von den hierin geplanten abweichen und hängen von einer Reihe von Faktoren ab, einschließlich (unter anderem) dem Erfolg der Forschungsstrategien von GW, der Anwendbarkeit der damit einhergehenden Entdeckungen, der erfolgreichen und rechtzeitigen Beendigung von Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem regulatorischen Prozess, und der Akzeptanz von Epidiolex und anderen Produkten durch die Verbraucher und die medizinische Fachwelt. Eine weitere Aufstellung und Beschreibung der Risiken und Unwägbarkeiten im Zusammenhang mit einer Investition in GW finden Sie in den Einreichungen von GW bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde, einschließlich des letzten Formulars 20-F, eingereicht am 5. Dezember 2016. Bestehende und potenzielle Anleger werden ausdrücklich darauf hingewiesen, dass sie kein unangemessenes Vertrauen in diese zukunftsgerichteten Aussagen setzen sollten, die nur zum Datum dieser Mitteilung Gültigkeit haben. GW verpflichtet sich nicht, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder Umstände oder anderweitig.
1. Devinsky O, Cross JH, Laux L, et al. Trial of cannabidiol for drug-resistant seizures in the Dravet syndrome. N Engl J Med 2017; 376;2011-20.
2. Berkovic, SF. Editorial: Cannabinoids for epilepsy - real data, at last. N Engl J Med 2017; 376;2075-76.
Video: https://www.multivu.com/players/uk/8109951-gw-pharmaceuticals-st udy-epidiolex/ (https://www.multivu.com/players/uk/8109951-gw-pharmaceuticals-study-epidiolex/)
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