Pharnext verkündet Eröffnung des ersten US-amerikanischen Studienstandorts seiner internationalen Schlüsselstudie der Phase III PLEO-CMT zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A
Paris (ots/PRNewswire)
Pharnext (http://www.pharnext.com/) verkündete heute die Eröffnung des ersten US-amerikanischen Studienstandortes seiner Schlüsselstudie der Phase III PLEO-CMT für sein führendes so genanntes "pleodrug" PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (CMT1A). Mit der klinischen Studie, für die im Dezember 2015 mit der Rekrutierung von Patienten in Europa begonnen wurde, soll ermittelt werden, ob PXT3003 bei Patienten mit CMT1A wirksam und für diese verträglich ist. PXT3003, das mithilfe der Pleotherapy R&D Plattform von Pharnext entwickelt wurde, ist ein oral verabreichtes, standardmäßig niedrigdosiertes Kombipräparat aus (RS)-Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol.
An der Studie werden voraussichtlich insgesamt 300 Patienten an 28 Zentren in den Vereinigten Staaten (Kalifornien, Connecticut, Florida, Massachusetts, Minnesota, Missouri, New York und Washington) und in Europa (Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Spanien, die Niederlande und Belgien) teilnehmen. Diese Zentren werden 2016 schrittweise geöffnet und aktiviert werden. Der erste Studienstandort in den USA, der gerade aktiviert wurde, befindet sich in der Saint-Louis University (Missouri).
Bei der explorativen Studie der Phase II zu PXT3003 wurde die Sicherheit, Verträglichkeit und eine Verbesserung bei Patienten festgestellt, die über die Stabilisierung der Behinderung von CMT1A-Patienten hinausgeht; die Publikation zur Studie finden Sie im Orphanet Journal of Rare Diseases (http://www.ojrd.com/content/9/1/199).
Zitate
Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Chairman, CEO und Mitgründer von Pharnext: "Die Eröffnung des ersten US-amerikanischen Studienstandorts ist, nach der Eröffnung der ersten Standorte in Frankreich, Deutschland und Belgien seit Dezember 2015, ein wichtiger Meilenstein in unserem Programm der PLEO-CMT-Studie der Phase III. Wir hoffen, dass diese internationale Phase-III-Studie die vielversprechenden Ergebnisse bestätigen wird, die wir in früheren Studien mit PXT3003 beobachten konnten, und den Patienten, die an CMT1A leiden, die langersehnte Erleichterung bieten kann."
Allison Moore, Gründerin und CEO der Hereditary Neuropathy Foundation (HNF): "Es existiert bisher keine zugelassene Behandlung für Patienten, die an CMT leiden. Wir sind überzeugte Unterstützer der Initiative von Pharnext, die diesen Patienten durch eine wirksame Therapie helfen soll. Wir freuen uns, über diese klinische Studie auf unserer Website informieren und Patienten die Informationen bieten zu können, die sie benötigen, um Studienstandorte zu finden. Wir werde von Pharnext seit 2014 dabei unterstützt, die Öffentlichkeit mithilfe von Ressourcen wie der Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) oder dem CMT Connect Programm (http://www.hnf-cure.org/cmt-connect), das kürzlich in den USA gelauncht wurde, über CMT und andere seltene Neuropathien wirksam aufzuklären."
CMT1A
Bei den Charcot-Marie-Tooth-Erkrankungen (CMT) handelt es sich um eine heterogene Gruppe erblicher, fortschreitender, chronischer peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT1A), die häufigste CMT-Form, ist eine seltene Erkrankung, von der mindestens 125.000 Menschen in Europa und den USA betroffen sind. Die genetische Mutation, auf die CMT1A zurückzuführen ist, ist eine Duplikation am PMP22-Gen fürs Periphere Myelinprotein-22. Die Überexpression dieses Gens verursacht einen Abbau der Myelinscheiden, was für Störungen der Nervenfunktion verantwortlich ist und schließlich zum Verlust der Nervenleitfähigkeit führt. Die Patienten leiden als Folge des Abbaus an den peripheren Nerven an einer fortschreitenden Muskelatrophie an Beinen und Armen, die Probleme beim Gehen, Laufen und des Gleichgewichts sowie abnorme Handbewegungen verursacht. CMT1A-Patienten müssen in mindestens 5 % der Fälle auf den Einsatz von Rollstühlen zurückgreifen. Sie können auch milde bis moderate Sensibilitätsstörungen erleiden. Die ersten Symptome treten gewöhnlich in der Adoleszenz auf und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten progressiv weiter.
Bisher wurde keine Medikation zur Heilung oder Symptombehandlung zugelassen. Die Behandlung umfasst bisher unterstützende Behandlungsmaßnahmen wie Orthetik-Hilfsmittel, Beinorthesen, Physio- und Ergotherapie oder chirurgische Eingriffe.
PLEO-CMT-Studie
PLEO-CMT ist eine randomisierte dreiarmige Doppelblind-Schlüsselstudie der Phase III mit Placebo-Kontrollgruppe, die an mehreren Zentren durchgeführt wird, und an der Patienten mit einer milden oder moderaten CMT1A ab dem Alter von 16 Jahren teilnehmen können. Die CMT1A-Diagnose wird durch genetische Tests zur Erkennung einer Duplikation am PMP22-Gen überprüft. Pharnext wird 15 Monate lang anhand von parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosisvariationen des Präparats PXT3003 mit der Placebogruppe vergleichen. Die Wirksamkeit wird über einen primären Endpunkt ermittelt: Änderung des ONLS-Score nach 12 und 15 Monaten der Behandlung zur Messung einer Verbesserung der Behinderung von Patienten mit PXT3003. Zusätzliche sekundäre Ergebnismessungen werden bewertet; diese umfassen funktionale und elektrophysiologische Endpunkte. Im Anschluss ist eine neunmonatige Follow-up-Studie geplant, im Rahmen derer alle Patienten, die die ersten 15 Monate der Studie abgeschlossen haben, die aktive PXT3003-Dosis erhalten.
Weiterführende Informationen zur klinischen PLEO-CMT-Studie in den USA finden Sie auf den folgenden Websites:
- ClinicalTrials.gov-Website des U.S. NIH: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02579759 - Website der Hereditary Neuropathy Foundation: http://www.hnf-cure.org/clinicaltrials
Über Pharnext
Pharnext ist ein modernes Biotechunternehmen, das Biopharmazeutika für den klinischen Einsatz herstellt und neuartige Therapeutika entwickelt, die gleichzeitig gezielt auf mehrere zentrale zellmolekulare Pathways bei schwerwiegenden seltenen und häufig auftretenden neurologischen Erkrankungen einwirken. Die proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext, die auf Netzwerk-Pharmakologie basiert, eignet sich für eine große Bandbreite von Erkrankungen und ermöglicht die schnelle Entwicklung von so genannten "pleodrugs", synergetischen Kombinationen aus bekannten Arzneimitteln in neuen Anwendungen mit etablierten Sicherheitsprofilen. Die zwei führenden pleodrugs des Unternehmens sind PXT3003 zur Behandlung der seltenen Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung Typ 1A (klinische Studie der Phase III gestartet) und PXT-864, das gegen die Alzheimer-Krankheit (laufende klinische Phase-II-Studie) und bei weiteren neurologischen Indikationen (einschließlich der Parkinson-Krankheit und der amyotrophen Lateralsklerose) eingesetzt wird.
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