Clarity Pharmaceuticals gibt bekannt, dass die US-amerikanische FDA 67Cu-SARTATE(TM) zur Behandlung von Neuroblastomen den Status Rare Pediatric Disease Designation gewährt
Sydney (ots/PRNewswire)
Clarity Pharmaceuticals, ein Radiopharmazie-Unternehmen mit Fokus auf Therapien für schwere Erkrankungen, freut sich, bekanntzugeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) dem Produkt 67Cu-SARTATE(TM), einer Therapie für die klinische Behandlung von Neuroblastomen, den Status Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) gewährt hat.
Die FDA definiert "rare pediatric disease" (RPD, seltene pädiatrische Erkrankung) als schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankung, die vornehmlich Personen im Alter von 18 Jahren oder jünger sowie weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betrifft. Das Programm dient dazu, die Entwicklung neuer Arzneimittel und Biologika zur Prävention und Behandlung von RPD zu erleichtern.
Das Neuroblastom tritt am häufigsten bei Kindern unter 5 Jahren auf und zeigt sich, wenn der Tumor wächst und Symptome verursacht. Es ist der häufigste im ersten Lebensjahr diagnostizierte Krebstyp und ist für 15 % der pädiatrischen Mortalität aufgrund von Krebs verantwortlich.[1] Ungefähr 45 % aller Neuroblastomfälle sind Hochrisiko-Neuroblastome. Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom haben mit 40 %-50 % die geringsten 5-Jahres-Überlebensraten.[2]
Im Falle einer FDA-Marktzulassung von 67Cu-SARTATE(TM) mit RPD-Status qualifiziert sich Clarity möglicherweise für einen Priority Review Voucher (PRV). Dieser kann verwendet werden, um innerhalb einer verkürzten Zeitspanne von sechs Monaten eine FDA-Überprüfung einer New Drug Application (Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels) für ein anderes Produkt zu erhalten. Der Voucher kann auch verkauft oder übertragen werden. Bis heute wurden PRV für 67,5 bis 350 Millionen USD verkauft.
Dr. Alan Taylor, Executive Chairman von Clarity, kommentierte: "Die FDA-Entscheidung, 67Cu-SARTATE(TM) den RPDD-Status für die Behandlung von Neuroblastomen zu gewähren, folgt einer früheren Entscheidung, dem Produkt die Orphan Drug Designation zu gewähren. Dies zeigt, wie dringend wir bessere Behandlungen für diese schlimme Erkrankungen benötigen und ist Beweis für die immense Arbeit, die wir bislang in die Entwicklung dieser Therapie gesteckt haben.
"Derzeit sind die Behandlungsstrategien bei Neuroblastom limitiert, insbesondere in späteren Stadien der Erkrankung, und die Prognose bei Hochrisiko-Neuroblastom ist nach wie vor ungünstig. Unser Team bei Clarity und unsere weltweiten Partner setzen sich weiterhin dafür ein, diese Ergebnisse zu verbessern.
"Wir freuen uns daher über die Entwicklung von SARTATE(TM) für Neuroblastome und auf die Ergebnisse der in den USA durchgeführten Phase-1/2-Studie[3]. Wir hoffen, dass die Gewährung des RPDD-Status uns einen Schritt weiter in Richtung unseres letztendlichen Ziels bringt, bessere Behandlungen für Erwachsene und Kinder mit Krebs zu entwickeln."
Referenzen
1. Nadja C. Colon and Dai H. Chung 2011, "Neuroblastoma", Advances in Pediatrics , https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3668791/
2. Valeria Smith and Jennifer Foster 2018, High Risk Neuroblastoma Treatment Review , https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6162495/
3. ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04023331
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023331
Informationen zu Clarity
Clarity ist ein Unternehmen für personalisierte Medizin, das sich auf die Behandlung schwerer Erkrankungen spezialisiert hat. Das Unternehmen ist führend bei innovativen Radiopharmazeutika und entwickelt gezielte Therapien zur Behandlung von Krebs und anderen schweren Erkrankungen bei Erwachsenen und Kindern.
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