Pharming gibt US-amerikanische FDA-Zulassung für vorrangige Überprüfung seines neuen Arzneimittelantrags für Leniolisib bekannt
Leiden, Niederlande (ots/PRNewswire)
Die FDA hat ein PDUFA-Zieldatum vom 29. März 2023 für die NDA-Einreichung auf der Grundlage von randomisierten kontrollierten und langfristigen Verlängerungsdaten für Leniolisib als Behandlung für APDS, eine seltene primäre Immunschwäche, festgelegt
Pharming Group N.V. („Pharming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) ihre New Drug Application (NDA) für Leniolisib, einen oralen, selektiven Phosphoinositid 3-Kinase-Delta (PI3Kδ) -Inhibitor, zur Behandlung des seltenen primären immundefizient aktivierten Phosphoinositid 3-Deltas (PI3Kδ) genehmigt hatKinase-Delta-Syndrom (APDS) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren in den USA. Die FDA hat dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ein Zieldatum vom 29. März 2023 zugewiesen, das mit einer Priority Review-Klassifizierung übereinstimmt.
Die von Pharming am 29. Juli 2022 vorgelegte NDA wurde durch positive Daten aus einer Phase-II/III-Studie mit Leniolisib gestützt, die ihre co-primären Endpunkte der Verringerung der Index-Lymphknotengröße und der Korrektur der Immunschwäche in der Zielpopulation erreichte. Die primären Wirksamkeitsergebnisse zeigten eine klinische Wirksamkeit von Leniolisib im Vergleich zu Placebo mit einer statistisch signifikanten Verringerung der log10-transformierten Summe der Produktdurchmesser (SPD) in den Index-Lymphadenopathie-Läsionen (p=0,006) und einer Normalisierung der Immundysfunktion, die sich in einem erhöhten Anteil naiver B-Zellen gegenüber dem Ausgangswert zeigte (p<0,002). Diese Ergebnisse deuten auf eine Verringerung der Krankheitsmarker im Zusammenhang mit APDS hin, deren klinische Merkmale eine signifikante Lymphoproliferation und Immunstörungen sowie ein erhöhtes Risiko für Lymphome umfassen. Darüber hinaus zeigten Sicherheitsdaten aus der Studie, dass Leniolisib von den Teilnehmern gut vertragen wurde. Im Rahmen des Antrags wurden auch Daten aus einer klinischen Langzeitstudie mit offener Verlängerung eingereicht, an der 38 Patienten mit APDS teilnahmen, die im Median 102 Wochen lang mit Leniolisib behandelt wurden.
Anurag Relan, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte: Die Akzeptanz der FDA für die vorrangige Überprüfung der neuen Arzneimittelanwendung von Pharming für Leniolisib ist ein Meilenstein, der unser Engagement für die Erfüllung ungedeckter Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Erkrankungen zeigt. Mit der Überprüfung der FDA bewegt sich Leniolisib weiter entlang des regulatorischen Weges als eine potenzielle krankheitsmodifizierende gezielte Behandlung für APDS bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren in den USA, Die derzeit auf unterstützende Therapien wie Antibiotika und Immunglobulin-Ersatztherapie angewiesen sind. Wir freuen uns darauf, weiterhin eng mit der FDA sowie den Regulierungsbehörden auf der ganzen Welt zusammenzuarbeiten, um Leniolisib für Immunologen, Hämatologen und ihre APDS-Patienten verfügbar zu machen."
Informationen zum Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase δ-Syndrom (APDS) APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Millionen betroffen sind. Diese auch als PASLI bezeichnete Krankheit wird durch Varianten in einem der beiden Gene PIK3CD oder PIK3R1 verursacht, die die Reifung der weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3Kδ (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.1,2 Ein ausgewogenes Signal im PI3Kδ-Signalweg ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Weg hyperaktiv ist, können Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.1,3 APDS ist durch schwere, rezidivierende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen verbunden sein können, einschließlich anderer primärer Immundefekte, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich um Durchschnitt um sieben Jahre.6 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.4-7 Die einzige Möglichkeit, diese Krankheit endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.
Informationen zu Leniolisib Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA mit immunmodulierenden und potenziell antineoplastischen Aktivitäten. Leniolisib hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphat (PIP3). PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der spezifisch AKT (via PDK1) aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kα und PI3Kβ, die ubiquitär exprimiert werden, werden PI3Kẟ und PI3Kγ primär in Zellen hämatopoetischen Ursprungs exprimiert. Die zentrale Rolle von PI3Kẟ bei der Regulierung zahlreicher zellulärer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und in geringerem Maße T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophile, Mastzellen und Makrophagen) weist stark darauf hin, dass PI3Kẟ ein gültiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel für mehrere Immunerkrankungen ist. Bisher wurde Leniolisib sowohl während der Phase-I-Studie bei gesunden Probanden als auch während der Phase-II/III-Zulassungsstudie gut vertragen.
Informationen zu Pharming Group N.V. Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, darunter kleine Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen.
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Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, u.a. in Bezug auf den Zeitplan und den Fortschritt der präklinischen und klinischen Studien der Produktkandidaten von Pharming, die klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming, die Fähigkeit von Pharming, die Herausforderungen zu bewältigen, die die COVID-19-Pandemie für die Führung seiner Geschäfte mit sich bringt, und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den voraussichtlichen Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, wobei diese Aussagen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen unterliegen, u.a. in Bezug auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Pharming-Jahresbericht 2021 und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das am Freitag, 31. Dezember 2021 zu Ende gegangene Jahr bei der U.S. Securities and Exchange Commission beschrieben werden, werden die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände möglicherweise nicht eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und nachteilig von den damit erwarteten oder implizierten abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich lediglich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf den Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen.
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