AOP Orphan Pharmaceuticals und Lantibio geben positive Ergebnisse von Phase II Studie mit neuartiger Zystofibrosetherapie bekannt
Wien, Österreich und Chapel Hill, North Carolina (ots/PRNewswire)
AOP Orphan Pharmaceuticals AG ("AOP Orphan") und Lantibio, Inc.
("Lantibio") gaben heute die positiven Endresultate ihrer
Placebo-kontrollierten, doppelblinden klinischen Phase II Studie zu
Moli1901, einer Untersuchungssubstanz zur Behandlung von
Zystofibrose, bekannt. Moli1901 wird von AOP Orphan in Europa gemäss
einer Lizenz- und Vermarktungsvereinbarung mit Lantibio entwickelt.
Die an mehreren Zentren in Europa durchgeführte Studie hatte den
Zweck, die Sicherheit und Verträglichkeit von aerosoliertem Moli1901
bei Heranwachsenden (Mindestalter 12 Jahre) und Erwachsenen mit
Zystofibrose zu untersuchen.Die Studie wurde initial mit 9 mindestens 16 Jahre alten Patienten (Phase I) begonnen und mit 9 Patienten im Alter zwischen 12 und 16 Jahren (Phase II) fortgesetzt. Sicherheit und Verträglichkeit wurden mithilfe der spirometrischen Prüfung der Lungenfunktion, der Vitalfunktionen, mittels Pulsoximetrie, ärztlicher Untersuchungen, klinischen Labortests, Elektrokardiogramm (EKG) und durch Beobachtung unerwünschter Ereignisse bewertet. Die Wirksamkeit wurde durch Prüfung der Lungenfunktion vor und nach der Behandlung durch Messen der Einsekundenkapazität (FEV1, Forciertes Exspiratorisches Volumen in 1 s), der forcierten Vitalkapazität (FVK) sowie des forcierten exspiratorischen Flusses 25-75 % der FVK bewertet. Die Belastungstoleranz und Lebensqualität wurden ebenfalls bewertet.
Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren die tägliche Verabreichung von Moli1901 durch Inhalation über 28 Tage vertrugen und die Analyse der Daten deckte keine unerwarteten Sicherheitsbedenken auf. Darüber hinaus wurden keine Spuren von Moli1901 im Plasma der Patienten entdeckt, was auf begrenzte bzw. keine systemische Absorption des Wirkstoffs hingewiesen hätte. Besonders Patienten, die täglich 2,5 mg Moli1901 erhielten, zeigten, obschon die Studie nicht angelegt wurde, um die Wirksamkeit zu beweisen, eine statistisch signifikante Verbesserung der Lungenfunktion, was durch die Einsekundenkapazität (FEV1), ein Standardverfahren zur Messung der Lungenkapazität von Zystofibrosepatienten, nachgewiesen wurde. Die mittlere FEV1-Änderung vom Tag 1 bis zur Endbeurteilung an Tag 56 betrug -3 % in der Plazebogruppe und 2 % in der Moli1901-Gruppe (Wilcoxon Test, p=0,0217). Weitere statistisch signifikante Verbesserungen bei den Moli1901 erhaltenden Patienten waren bei der subjektiven Wahrnehmung des Gesundheitszustandes festzustellen, die anhand des Zystofibrose-validierten Lebensqualitätsfragebogens gemessen wurde.
"Diese frühen Hinweise auf die Wirksamkeit einer auf Moli1901 aufbauenden Therapie sind äusserst ermutigend, sowohl für Zystofibrosepatienten als auch für AOP Orphan" sagte Dr. Rudolf Widmann, CEO der AOP Orphan Pharmaceuticals AG. "Wir sind sehr froh über den schnellen Fortgang unseres Entwicklungsprogramms, das sich bereits in der nächsten Phase mit Bestätigungsstudien zum Wirksamkeits- und Sicherheitsnachweis befindet."
"Wir freuen uns über das Ergebnis der Studie. Aber auch auf die Ergebnisse der nächsten Studien von AOP Orphan und die regulatorischen Schritte bis zur Registrierung in wichtigen Ländern, die Vereinigten Staaten eingeschlossen" sagte Dr. Luis Molina, CEO von Lantibio, Inc.
Informationen zu Moli1901
Bei Zystofibrose verursacht das Fehlen bzw. die Störung des Cloridkanal-CFTR verringerten Chloridionen- und Wassertransport bei den respiratorischen Epithelzellen. Das verursacht eine veränderte Zusammensetzung der Atemwegsflüssigkeit und führt zu zähflüssigem Sekret, Entzündungen und zur Infektion in der Zystofibroselunge. Moli1901 ist ein stabiles "19-Residue Polycyclic Peptide", das durch Fermentation von Streptomyces cinnamoneum entsteht. In bereits veröffentlichten Studien wurde gezeigt, dass Moli1901 den Chloridtransport und Fluidsekretionen bei Verabreichung im Atemwegsepithel in-vitro sowie die Chloridpermeabilität im Nasalepithel von gesunden Menschen bzw. Zystofibrosepatienten verbessert. Darüber hinaus haben Experimente an Tieren gezeigt, dass Moli1901 eine Zunahme der Atemwegsflüssigkeitsmenge bewirkt, langsam von der Lunge ausgeschieden wird und sich nicht substanziell in anderen Geweben ansammelt. Ergebnisse einer früheren klinischen Studie, die von AOP Orphan in Europa im Rahmen eines Vortrags bzw. einer Präsentation auf der 20th Annual North American Cystic Fibrosis Conference in Denver, Colorado (USA), vom 2. bis 5. November 2006, vorgestellt wurden, zeigten, dass die Dosierung von Moli1901 durch Inhalation an 5 aufeinander folgenden Tagen die Lungenfunktion in Abhängigkeit zur Dosierung verbesserte.
Unternehmensprofil AOP Orphan
AOP Orphan Pharmaceuticals AG ist ein privatwirtschaftlich geführtes Unternehmen, das 1997 in Wien gegründet wurde. Das Unternehmen widmet sich der Entwicklung, Vermarktung und dem Vertrieb von Arzneimitteln für Nischenindikationen auf paneuropäischer Ebene mit Schwerpunkt Zentral- und Osteuropa, Mittlerer Osten und Südasien.
Unternehmensprofil Lantibio
Lantibio, Inc. ist ein Pharmazeutika-Entwicklungsunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Produkten zur Behandlung von Augenerkrankungen und ernsten respiratorischen Leiden konzentriert. Das führende Produkt von Lantibio ist Moli1901. Die Substanz besitzt in den USA den IND-Status für Zystofibrose sowie den Orphan Drug Status für diese Indikation.
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+43-1-503-72-44, Email rudolf.widmann@aoporphan.com; Luis Molina,
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