CHF 100'000 für Schweizer Spitzenforschung / AML im Fokus der Hämato-Onkologie 2010
Basel (ots)
Der Mediziner Thomas Pabst ist in einer feierlichen Zeremonie an der Jahresversammlung der Schweizerischen Gesellschaft für Hämatologie mit dem Hematological Malignancies Award 2010 ausgezeichnet worden. Die fünfköpfige Preisjury unter Leitung von Professor Andreas Tobler würdigt damit eine herausragende Studie über die genetischen Ursachen der akuten myeloischen Leukämie (AML). Das von Bristol-Myers Squibb gestiftete Preisgeld in Höhe von CHF 100'000 soll die Schweizer Spitzenforschung auf dem Gebiet der Hämato-Onkologie fördern.
Dr. med. Thomas Pabst, Professor für Medizinische Onkologie am Inselspital Bern, wird das Preisgeld in Höhe von CHF 100'000 zur vertiefenden Erforschung der genetischen Grundlagen von akuten myeloischen Leukämien (AML) einsetzen. Seine Studie "Somatic CEBPA mutations are a frequent second event in families with germline CEBPA mutations and familial acute myeloid leukemia" ist von der unabhängigen Fachjury aus einer Reihe exzellenter hämato-onkologischer Publikationen der letzten beiden Jahre ausgewählt worden. Die Ergebnisse der Studie zeigen erstmals, dass Keimbahn-CEBPA-Mutationen bei AML-Patienten mit CEBPA-Mutation häufig vorkommen. Zusätzlich wurden somatische CEBPA-Mutationen als vielfach auftretendes Zweitereignis bei AML mit Keimbahnmutationen identifiziert. Damit ist bewiesen: Keimbahn-CEBPA-Mutationen prädisponieren für AML und zusätzliche somatische CEBPA-Mutationen tragen zur Genese der AML bei.
CEBPA-Mutationen
Für die Studie wurden 187 Patienten mit AML-Diagnose auf CEBPA-Mutationen hin untersucht. Aus der Studienpopulation hatten 18 Patienten (9,6%) CEBPA-Mutationen. Zwei dieser 18 Patienten (11,1%) wiesen eine N-terminale frame-shift Mutation auf. Interessanterweise waren weitere Familienmitglieder dieser Patienten von AML betroffen und hatten ebenfalls Keimbahn-CEBPA-Mutationen. Zusätzliche somatische Mutationen bei diesen Patienten mit Keimbahn-CEBPA-Mutationen umfassen zwei C-terminale in-frame CEBPA-Mutationen, eine nicht-synonyme CEBPA-Punktmutation sowie eine Monosomie 7. Keimbahnmutationen und ebenso familiäre AML sind damit häufiger als bisher angenommen.
AML und CEBPA
Die AML, die etwa 80 Prozent aller akuten Leukämien bei Erwachsenen umfasst, ist eine seltene sporadische Erkrankung mit einer Inzidenz von etwa drei Neuerkrankungen pro 100'000 Einwohner im Jahr. Mit Ausnahme der familiären AML liegt das mediane Alter bei Diagnosestellung erst bei 63 Jahren. Eine AML ist durch die Blockade der myeloischen Differenzierung gekennzeichnet, bei der aus einer Vorläuferzelle ein maligner Klon mit erhaltener Selbsterneuerungs- und Proliferationskapazität entsteht. In deren Folge kommt es zu einer teils massiven Vermehrung unreifer Vorstufen der Myelopoese im Knochenmark und oft auch im Blut (Leukozytose). Für die Steuerung der normalen myeloischen Differenzierung (Hämatopoese) ist der Transkriptionsfaktor CCAAT / enhancer binding Protein-alpha (CEBPA) elementar. Seine Hauptfunktion ist die Differenzierung myeloischer Vorläuferzellen in Granulozyten.
Preisstifter Bristol-Myers Squibb Schweiz
Über die Förderung der Krebsforschung und die Entwicklung neuer wirksamer Krebsmedikamente hinaus engagiert sich Bristol-Myers Squibb auch für die Krebs-Früherkennung. Gemessen an den Umsätzen und den Investitionen für Forschung und Entwicklung - deren Etat 3,9 Milliarden US$ allein im Jahr 2009 umfasst - ist Bristol-Myers Squibb eines der führenden biopharmazeutischen Unternehmen. Eines der eigenen herausragenden Entwicklungsprodukte eigener Forschung ist der Tyrosinkinasehemmer Sprycel® (Dasatinib). Aufgrund seines spezifischen Wirkmechanismus bietet Dasatinib eine effektive Option für Philadelphia-Chromosom-positive CML-Patienten bei Progression, Resistenz oder bei signifikanter Toxizität auf die optimale Imatinib-Dosierung. Derzeit werden die Ergebnisse einer neuen Phase-III Head-to-Head-Studie von Dasatinib (100 mg 1x täglich) und Imatinib (400 mg 1x täglich) im Rahmen einer CML First-Line-Therapie erwartet.
Referenzen:
Thomas Pabst, Marianne Eyholzer, Simon Haefliger, Julian Schardt, and Beatrice U. Mueller: Somatic CEBPA mutations are a frequent second event in families with germline CEBPA mutations and familial acute myeloid leukemia. Journal of Clinical Oncology, Vol 26, No 31; 2008: 5088-5093.SPRYCEL® Arzneimittel-Fachinformation, nachzuschlagen unter: www.documed.ch
Weitere Informationen: http://www.hematologic-malignancies-award.ch
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