Raptor Pharmaceutical Corp. an Present Cystinosis Research beim WORLD Symposium 2010 von Lysosomal Disease Network
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor" oder die "Firma") , hat heute die Präsentation von Cystinose-Daten beim Annual Lysosomal Disease Network WORLD Symposium 2010, das vom 10.-12. Februar in Miami, Florida stattfindet, bekanntgegeben. Biomarker-Daten der Phase IIb einer Pilotstudie von Raptors proprietären Cysteamin-Bitartratkapseln mit verzögerter Freisetzung ("DR Cysteamin") werden unter dem Titel "Wechselwirkung zwischen Plasma-Cysteamin- und WBC-Cystin bei Patienten, die mit Cysteamin Bitratrat behandelt werden" veröffentlicht Die Resultate werden auch in einer kommenden Ausgabe der Fachzeitschriften Molecular Genetics und Metabolism publiziert.
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Das Ergebnis unterstreicht die Effizienz vordosierter Plasma-Cysteamin-Konzentration durch Bestimmung der richtigen Cysteamin-Dosis für Patienten mit nephropathischer Cystinosie ("Cystinosie"). Eine vordosierte Konzentration von Plasma Cysteamin ist ein leichterer Biomarker zur Messung unter klinischen Bedingungen als Cystinemessungen in weissen Blutzellen ("WBC"s). Forscher fanden in der Pilotstudie heraus, dass vordosiertes Plasma Cysteamin das Potential für eine wirkungsvolle Cysteamin-Dosierung hat.
Patrice P. Rioux, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer sagte: "Wir sind erfreut, unsere neuesten Erkenntnisse bezüglich Biomarker mit Lysosomal Disease Network zu teilen und haben von dieser Gelegenheit für weitere Beiträge zu der Studie und der Behandlung von Cystinose genutzt. Unsere positiven Ergebnisse der Phase IIb der klinischen Tests für DR Cysteamine zeigten eine verbesserte Verträglichkeit bei Cystinose-Patienten und potentielle Effizienz mit einer weniger häufigen Dosierung sowie einer geringeren Gesamt-Tagesdosis, verglichen mit einer Standard-Behandlung mit Cysteamin Bitratrat. Wenn wir eine nächtliche Dosierung verhindern und die Einhaltung der heutigen Standards verbessern können, haben wir das Potential zur Verbesserung der Lebensqualität und der Ergebnisse der Gesamt-Behandlung von Cystinose-Patienten."
Cystinose ist eine seltene metabolische Fehlfunktion, deren Kennzeichen ein abnormes Ausschütten von Cystin, einer Aminosäure, durch die Lysosomen ist. Bei fehlender Behandlung kann Cystinose schwere Gesundheitsschäden verursachen, wie Nierenversagen und als Folge eine Nierentransplantation, Wachstumsstörungen, Rachitis, Lichtempfindlichkeit und Blindheit. Der Ausbruch der Symptome findet gewöhnlich im ersten Lebensjahr statt, wenn die Cystinkristalle sich in verschiedenen Geweben und Organen wie Nieren, Gehirn, Leber, Schilddrüse, Bauchspeicheldrüse, Muskeln und Augen bilden
Getrennt davon kündigte Raptor die Gründung einer niederländischen Tochterfirma namens Raptor Pharmaceuticals Europe BV an, die als Basis für die europäische klinische, behördliche, wirtschaftliche und betriebliche Entwicklung dient.
Über Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor") beschäftigt sich mit der beschleunigten Bereitstellung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und der Verbesserung existierender Therapeutika durch die Anwendung hoch spezialisierter Plattformen zur Verabreichung von Arzneimitteln sowie der Formulierung von Fachkenntnissen. Raptor konzentriert sich auf unterversorgte Patientengruppen, bei denen seine Tätigkeit die grösste potentielle Wirkung hat. Raptor hat derzeit Produktkandidaten zur potentiellen Behandlung nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH"), der Huntington'schen Krankheit ("HD"), von Aldehyddehydrogenase-Mangel ("ALDH2") und eine non-opioide Lösung zur potentiellen Behandlung chronischer Schmerzen in der klinischen Entwicklung.
Die präklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten Arzneimittelkandidaten und Plattformen für gezielte Arzneimittelverbareichung, die aus dem menschlichen rezeptorassoziierten Protein ("RAP") sowie verwandten Proteinen abgeleitet werden und spezifisch auf die Behandlung von Krebs, neurodegenerativen Störungen und Infektionskrankheiten zugeschnitten sind.
Für weitere Informationen besuchen Sie bitte http://www.raptorpharma.com.
ZUKUNFTSORIENTIERTE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthält zukunftsorientierte Aussagen entsprechend der Definition des Begriffes im US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukünftige Ereignisse, zukünftigen Ergebnisse unserer Arbeit oder unsere zukünftigen finanziellen Leistungen. Sie schliessen folgende Aussagen ein, sind jedoch nicht auf diese beschränkt: Die Ergebnisse von Raptor werden in einer kommenden Ausgabe von Molecular Genetics und Metabolism veröffentlicht; das Vordosieren der Plasma Cysteamine-Konzentration ist wirkungsvoll bei der Bestimmung der richtigen Cysteamin-Dosierung für Patienten mit nephropathische Cystinose ("Cystinose") und hat das Potential für eine effiziente Alternative zu WBC-Cystin als Biomarker zur Bestimmung der richtigen Cysteamin- Dosierung; das DR Cysteamin von Raptor besitzt eine verbesserte Verträglichkeit für Cystinose-Patienten und potentielle Effizienz bei weniger häufiger Dosierung und geringerer täglichen Gesamt-Dosierung, verglichen mit der Standardbehandlung mit Cysteamin Bitratrat; das DR Cysteamin von Raptor hat das Potential zur Verbesserung der Lebensqualität und der Ergebnisse der Gesamtbehandlung für Cystinose-Patienten; die niederländische Tochtergesellschaft von Raptor dient europäischen klinischen, behördlichen, geschäftlichen und betrieblichen Aktivitäten; und die Fähigkeit von Raptor, jedes seiner Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen sind nur Prognosen und beinhalten bekannte sowie unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsorientierten Aussagen abweichen. Faktoren, die eine Realisierung der zukunftsorientierten Aussagen der Firma sind: die Unfähigkeit Raptors zur Entwicklung oder zum Erwerb von Produkten; mangelnde Validierung von Raptor-Techniken im Rahmen ihrer Weiterentwicklung und eine Ablehnung ihrer Methoden durch die Wissenschaft; Unfähigkeit Raptors, wichtige Mitarbeiter zu halten oder zu finden, deren Kenntnisse für die Entwicklung seiner Produkte unverzichtbar sind; Auftreten unvorhersehbarer wissenschaftlicher Schwierigkeiten in den Abläufen des Unternehmens; Unzulänglichkeit der Raptor-Patente zum Schutz wesentlicher Aspekte seiner Technologie; Erfindung besserer Techniken durch Konkurrenten; Raptor-Produkte wirken nicht so gut wie erwartet, oder die Produkte der Firma können Empfänger dieser Produkte schädigen; und die Unfähigkeit Raptors, ausreichende Finanzmittel oder Arbeitskapital für die Entwicklung aufzubringen. Ebenso könnten Raptor-Produkte vielleicht nie zu zweckdienlichen Produkten entwickelt oder im Falle einer solchen Entwicklung nie zum öffentlichen Verkauf zugelassen werden. Raptor fordert die Leser auf, sich nicht zu stark von solchen zukunftsorientierten Aussagen leiten zu lassen, die nur zum Datum ihrer Abgabe aktuell sind. Manche dieser Risiken wie Unsicherheiten und andere Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission ("SEC")eingereichten Dokumenten der Firma beschrieben. Raptor fordert die Leser dringend auf, diese zu lesen und zu beachten, einschliesslich der Bevollmächtigung/der Broschüre, die mittels Formblatt S-4 am 19. August 2009 bei der SEC eingereicht wurde; dem Jahresbericht von Raptor der mittels Formblatt 8-K am 5. Februar 2010 bei der SEC eingereicht wurde; der Vierteljahresbericht von Raptor, der mittels Formblatt 10-Q/A am 15. Januar 2010 bei der SEC eingereicht wurde. All diese Dokumente sind kostenlos auf der SEC-Webseite unter http://www.sec.gov.erhältlich Spätere schriftliche und mündliche zukunftsorientierte Aussagen, die Raptor oder im Namen von Raptor handelnden Personen zuzuschreiben sind, unterliegen in ihrer Gesamtheit den Sicherheitsanweisungen, die in den Einreichungen des Unternehmens bei der SEC festgelegt wurden. Raptor lehnt ausdrücklich jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung zukunftsorientierter Aussagen ab.
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