Raptor Pharmaceuticals PROCYSBI(TM) erhält FDA-Zulassung zur Behandlung von nephropathischer Cystinose
-- Markteinführung in den Vereinigten Staaten zum Ende des 2. Quartals 2013 vorgesehen
-- Gemäß dem Darlehensvertrag mit HealthCare Royalty Partners führt die FDA-Zulassung zu einer Zahlung von 25 Millionen USD an Raptor
-- Raptor wird am 30. April 2013 um 16:30 Uhr (EDT) eine Telefonkonferenz mit Webcast veranstalten
Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor" bzw. das "Unternehmen") gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) PROCYSBI(TM)-Kapseln (Cysteaminbitartrat) mit verzögerter Wirkstofffreigabe zur Behandlung von nephropathischer Cystinose bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zugelassen hat. In einer Phase-3-Studie wurde gezeigt, dass PROCYSBI über die volle 12-stündige Dosierdauer zu einer beständigen Depletion von Cystin führte. Die Mehrzahl der Patienten in dieser Gruppe wies in der Vergangenheit keinen durchgehend hohen Cysteamin-Wert auf. Studien haben gezeigt, dass eine fortwährende Depletion von Cystin den Krankheitsfortschritt bei Patienten beträchtlich hinauszögern kann. Dies betraf Funktionsstörungen der Niere, Dialysen, Nierentransplantationen, Organversagen sowie den vorzeitigen Tod.
"Mit der PROCYSBI-Zulassung kommt Raptor seinem Ziel näher, sich zu einem integrierten Biopharmaunternehmen für kommerzielle Anwendungen zu entwickeln. Besonders erfreulich ist für uns, dass Patienten und Pflegekräften auf dem Gebiet der Cystinose jetzt eine lang herbeigesehnte Behandlungsmöglichkeit zur Verfügung steht", so Christopher M. Starr, Ph.D., CEO und Mitgründer von Raptor. "PROCYSBI ist das Ergebnis einer jahrzehntelangen, von Patienten und Ärzten begonnenen Initiative zur Verbesserung der Behandlung und Lebensqualität von Cystinose-Patienten. Wir sind sehr dankbar, bei der Entwicklung, Herstellung und behördlichen Zulassung dieser für die Cystinose-Gemeinschaft sehr wichtigen Behandlung zusammengearbeitet zu haben."
PROCYSBI ist das Ergebnis früher Forschung, die von der Patientenorganisation Cystinosis Research Foundation finanziert wurde. Der FDA-Zulassung von PROCYSBI ging ein NDA-Antrag (New Drug Application) voraus, der Daten aus sechs verschiedenen klinischen Studien enthielt, darunter auch Daten aus einer multizentrischen, randomisierten, aktiv kontrollierten Phase-3-Studie an 43 Patienten mit nephropathischer Cystinose sowie Erweiterungsdaten dieser Studie. Die Berichten zufolge am häufigsten aufgetretenen Nebenwirkungen waren Erbrechen, Bauchschmerz, Unbehagen, Kopfschmerz, Übelkeit, Durchfall, Appetitlosigkeit/verminderter Appetit, Mundgeruch, Müdigkeit, Schwindel, Hautgeruch und Hautausschlag. Klinische Studien an Kindern im Alter von unter sechs Jahren haben bereits begonnen, um erstmals die Sicherheit und Wirksamkeit von PROCYSBI zu prüfen. Über neunzig Prozent aller Cystinose-Patienten sind sechs Jahre oder älter.
"Die Aufrechterhaltung eines angemessenen Cysteamin-Werts im Körper ist zur Bewahrung der Organfunktion und Reduzierung der Wahrscheinlichkeit einer Nierentransplantation entscheidend. Aufgrund der schweren Nebenwirkungen in der Magengegend und dem beschwerlichen Dosierungsschema nehmen die meisten Patienten ihre Cystinose-Medikamente nicht regelmäßig ein", erklärt Dr. med. Craig Langman, sogenannter The Isaac A. Abt, MD Professor für Nierenerkrankungen der Feinberg School of Medicine und Leiter der Abteilung für Nierenerkrankungen am Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago. "Neben der fortwährenden Kontrolle der Cystin-Werte kann das Dosierungsschema und Nebenwirkungsprofil von PROCYSBI Patienten dabei helfen, ihre Behandlung durchzuhalten. Die Tatsache, dass sich 40 von 41 Patienten aus der Phase-3-Studie dazu entschlossen haben, auch an der Erweiterungsstudie teilzunehmen und sich zwei Jahre lang Folgeuntersuchungen zu unterziehen, ist ein Beleg für ihre große Motivation, mit PROCYSBI behandelt zu werden."
Ärzte können sich zur Verschreibung von PROCYSBI ab sofort unter der Rufnummer 1-855-888-4004 an RaptorCares wenden. RaptorCares bietet personalisierte Dienstleistungen, um Patienten den Zugang zu PROCYSBI zu erleichtern. Durch Aufklärung, Unterstützung, umfangreiches Case-Management und gezieltes Engagement soll sichergestellt werden, dass prinzipiell keinem einzigen infrage kommenden US-amerikanischen Patienten mit nephropathischer Cystinose der Zugang zu PROCYSBI verwehrt wird, weil die Behandlungskosten nicht getragen werden können. Raptor beabsichtigt, in 6 bis 8 Wochen mit den ersten PROCYSBI-Lieferungen zu beginnen.
Gemäß den Bestimmungen des Darlehensvertrages über 50 Millionen USD mit HealthCare Royalty Partners (HC Royalty) erhält Raptor durch die FDA-Zulassung von PROCYSBI nun die zweite von zwei separaten Zahlungen in Höhe von 25 Millionen USD. Die Darlehen sind bei einem festen Jahreszinssatz in Höhe von 10,75 % am 31. Dezember 2019 fällig. Hinzu kommt ein variabler, abgestufter Synthetic Royalty®-Zinssatz in Höhe eines bestimmten Prozentsatzes der zukünftigen PROCYSBI-Erträge. Raptor hat den Darlehensvertrag mit HC Royalty im Dezember 2012 unterzeichnet und die erste Zahlung über 25 Millionen USD bei Vertragsschluss erhalten. In den ersten beiden Jahren fallen für das Darlehen ausschließlich Festzinsen an.
Telefonkonferenz
Raptor hat für heute, den 30. April 2013 um 16:30 Uhr (EDT) (13:30 Uhr PDT) eine Telefonkonferenz für Investoren mit dazugehörigem Webcast anberaumt, um die FDA-Zulassung von PROCYSBI zu erörtern. Bei Interesse haben Anrufer aus dem Inland die Möglichkeit, unter der Rufnummer 888-539-3678 an der Telefonkonferenz teilzunehmen. Internationale Anrufer wählen die Rufnummer +1-719-325-2315. Nach dem Abschluss der Veranstaltung wird 48 Stunden lang eine Telefonaufzeichnung verfügbar sein. Anrufer aus dem Inland wählen hierzu die Rufnummer 888-203-1112, internationale Anrufer die Rufnummer +1-719-457-0820. Der Reservierungscode lautet 3352728. Die Live-Konferenz kann auch im Investor-Relations-Bereich der Unternehmenswebsite unter www.raptorpharma.com [http://www.raptorpharma.com/] mitverfolgt werden. Eine Aufzeichnung der Konferenz wird nach Abschluss der Veranstaltung 14 Tage lang auf der Unternehmenswebsite abrufbar sein.
Informationen zu nephropathischer Cystinose
Bei 95 % aller Fälle von Cystinose handelt es sich um nephropathische Cystinose - eine seltene und lebensgefährliche metabolische Störung der Speicherfunktion der Lysosomen, die eine Ansammlung von toxischem Cystin in allen Zellen, Geweben und Organen des Körpers verursacht. Ein erhöhter Cystin-Wert führt zu progressiven und irreversiblen Gewebeschäden und Multiorganversagen, darunter Nierenversagen, Erblindung, Muskelschwund bis hin zum vorzeitigen Tod. Nephropathische Cystinose wird üblicherweise im Kindesalter diagnostiziert und erfordert eine lebenslange Therapie. Unbehandelt verläuft die Krankheit im Normalfall bis zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts tödlich. Schätzungen zufolge leiden 500 Patienten in den Vereinigten Staaten und 2.000 Patienten weltweit an Cystinose.
Die Depletion von Cystin ist die primäre Behandlungsstrategie bei nephropathischer Cystinose. Die mangelnde Therapieadhärenz hat sich jedoch als großes Problem erwiesen. Sie führt zu einer unzureichenden fortwährenden Kontrolle des Cystin-Werts und folglich auch zu schlechten klinischen Ergebnissen für Patienten. Hierzu zählt Niereninsuffizienz, welche zu Dialyse oder Nierentransplantation, Muskelschwund und in einigen Fällen auch zum vorzeitigen Tod führen kann. Bereits kurze Unterbrechungen der täglichen Behandlung können zu Ansammlungen von toxischem Cystin führen und das Gewebe erneut einer progressiven Schädigung aussetzen.
Weitere wichtige Sicherheitsinformationen zu PROCYSBI
-- PROCYSBI ist für Patienten kontraindiziert, die überempfindlich auf
Penicillamin reagieren.
-- Entwicklung von Haut- oder Knochenläsionen bei Patienten überwachen
und die PROCYSBI-Dosierung gegebenenfalls reduzieren.
-- Wenn ein starker Hautausschlag wie beispielsweise ein bullöses Erythema
exsudativum multiforme oder eine toxische epidermale Nekrolyse auftritt,
sollte PROCYSBI nicht erneut verabreicht werden.
-- In Verbindung mit Cysteamin traten Magen-Darm-Geschwüre und Blutungen
auf.
-- Auch Symptome des zentralen Nervensystems (ZNS) wie Krampfanfälle,
Lethargie, Schläfrigkeit, Depression und Enzephalopathie wurden bereits
mit Cysteamin-Darreichungsformen mit sofortiger Wirkstofffreigabe in
Verbindung gebracht. Patienten sollten Vorsicht walten lassen, wenn sie
nach der Einnahme von PROCYSBI Auto fahren oder sonstige mit Gefahren
verbundene Tätigkeiten ausüben.
-- Cysteamin wurde auch mit reversibler Leukopenie und abnormalen Studien
der Leberfunktion in Verbindung gebracht. Daher sollten das Blutbild und
Tests der Leberfunktion sorgfältig geprüft werden.
-- Eine gutartige intrakranielle Hypertension (auch Pseudotumor cerebri -
PTC genannt) und/oder Stauungspapillen wurden bei
Cysteaminbitartrat-Behandlungen mit sofortiger Wirkstofffreigabe
ebenfalls beobachtet. Ärzte sollten daher auf Anzeichen und Symptome
von PTC achten.
-- Stillenden Müttern wird bei der Einnahme von PROCYSBI vom Stillen
abgeraten.
Bitte machen Sie sich auf www.raptorpharma.com [http://www.raptorpharma.com/] mit den vollständigen Verschreibungsinformationen vertraut.
Informationen zu Raptor Pharmaceuticals
Raptor Pharmaceutical Corp. ist ein Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von lebensverändernden Therapeutika zur Behandlung seltener, stark schwächender und oftmals tödlicher Krankheiten spezialisiert. Der erste Produktkandidat des Unternehmens - PROCYSBI(TM)-Kapseln (Cysteaminbitartrat) mit verzögerter Wirkstofffreigabe - wurde von der FDA bereits zugelassen und wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur als potenzieller neuer Wirkstoff zu Behandlung von nephropathischer Cystinose geprüft, einer seltenen metabolischen Störung der Speicherfunktion der Lysosomen. Zu Raptors Entwicklungspipeline zählen zudem RP103, eine Phase-2/3-Studie der Huntington-Krankheit sowie eine Phase-2-Studie der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD) bei Kindern. Nähere Informationen sind auf www.RaptorPharma.com [http://www.raptorpharma.com/] verfügbar.
VORAUSSCHAUENDE AUSSAGEN
Das vorliegende Dokument enthält vorausschauende Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahre 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, künftige Betriebsergebnisse oder künftige finanzielle Leistungen. Ohne jegliche Einschränkung zählen hierzu Aussagen aller Art, die besagen, dass Raptor PROCYSBI zur Behandlung der nephropathischen Cystinose erfolgreich und zeitnah einführen wird und dass sich PROCYSBI(TM) als effektive Behandlungsoption für die nephropathische Cystinose erweisen wird. Diese Aussagen sind lediglich Vorhersagen und unterliegen bekannten wie auch unbekannten Risiken, Unwägbarkeiten und weiteren Faktoren, die letztlich dazu führen können, dass die tatsächlich erzielten Ergebnisse des Unternehmens in erheblichem Umfang von vorausschauenden Aussagen abweichen. Faktoren, durch die sich vorausschauende Aussagen des Unternehmens in erheblichem Umfang ändern bzw. die dazu führen können, dass sich die Aussagen nicht bewahrheiten, werden in den von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission (die "SEC") hinterlegten Einreichungen des Unternehmens genauer beschrieben. Deshalb legt Raptor Ihnen eindringlich nahe, sich sorgfältig mit diesen Dokumenten zu befassen. Hierzu zählen: Raptors Übergangsbericht für die vier Monate zum 31. Dezember 2012 auf Formular 10-KT, das der SEC am 14. März 2013 vorgelegt wurde und auf der SEC-Website unter http://www.sec.gov [http://www.sec.gov/] kostenlos abrufbar ist. Nachfolgende vorausschauende Aussagen in Wort oder Schrift, die Raptor selbst oder in Raptors Auftrag handelnde Personen betreffen, unterliegen ausdrücklich und in vollem Umfang den vorsorglichen Hinweisen in Raptors bei der SEC hinterlegten Berichten. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von vorausschauenden Aussagen ausdrücklich ab.
Web site: http://www.raptorpharma.com/
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