Die MOTIVATE-Studie (MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with haemophilia A) beginnt mit der Rekrutierung von Patienten
Atlanta und Mörfelden-Walldorf, Deutschland (ots/PRNewswire)
Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen und Dr. Robert Sidonio geben bekannt, dass MOTIVATE ( MO dern T reatment of I nhibitor-positi V e p AT i E nts with haemophilia A) in den Vereinigten Staaten und Europa zugelassen wurde und die ersten Teilnehmer nun rekrutiert werden.
MOTIVATE ist eine multizentrische, von Forschern initiierte Studie, mit dem Zweck verschiedene Ansätze bei der Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörpern zu erforschen. MOTIVATE ist in den USA ( https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023019 ) als eine nicht-interventionelle Studie und in Europa ( EudraCT No. 2019-003427-38 (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2019-003427-38) ) als eine minimal-interventionelle, pragmatische Studie registriert.
Die Entwicklung von Hemmkörpern (sogenannte Inhibitoren) ist die schwerwiegendste behandlungsbedingte Komplikation der Blutgerinnungsfaktor VIII (FVIII) Therapie für Patienten mit Hämopilie A. In Patienten mit Hemmkörpern zeigt das verabreichte FVIII-Konzentrat nur noch minimale oder gar keine Wirkung in der Vorbeugung und Kontrolle von Blutungen. Immuntoleranztherapie (ITI) umfasst die häufige und hochdosierte Gabe von FVIII-Konzentrat und ist die einzige erwiesene Strategie zur Beseitigung von Hemmkörpern. Obwohl der bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab bei der Kontrolle von Blutungen bei Patienten mit Hemmkörpern eine Alternative zu sogenannten Bypassing Agents (aPCC oder rFVIIa) darstellt, können weder Emicizumab noch Bypassing Agents Hemmkörpern beseitigen.
Das Ziel von MOTIVATE ist es, etablierte und aktuelle Behandlungsansätze zu dokumentieren und die Wirksamkeit und Sicherheit von ITI und Emicizumab Prophylaxe zu untersuchen. Die Studie wird zudem die Auswirkungen verschiedener Behandlungsansätze zur Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hemmkörpern analysieren. Drei Patientengruppen werden nach verschiedenen Behandlungsansätze evaluiert:
- ITI (mit dem rekombinanten, aus menschlichen Zelllinien gewonnenen FVIII Nuwiq® oder den aus Plasma gewonnenen FVIII-Produkten octanate® oder wilate®) - ITI (mit Nuwiq®, octanate® oder wilate®) und Emicizumab Prophylaxe - Routineprophylaxe mit Emicizumab, aPCC oder rFVIIa
Bei alle Ansätze können Bypassing Agents eingesetzt werden, wenn diese zur Behandlung von Blutungen oder während Operationen erforderlich sind. Patienten werden bis zu fünf Jahre lang nachbeobachtet und können, nach Ermessen des verantwortlichen Arztes, zu einer anderen Gruppe wechseln, wenn die Behandlung geändert wird.
MOTIVATE umfasst mehrere optionale Substudien, darunter die Untersuchung von Gelenkwerten, die Evaluation des thrombotischen Risikos und die Analyse der F8 -Genvarianten, um die Zusammenhänge zwischen Behandlungsergebnissen und den Auswirkungen der verschiedenen Behandlungsschemata besser zu verstehen.
MOTIVATE wird von zwei koordinierenden Prüfärzten geführt, Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Direktorin des Hämophilie-Zentrum Rhein Main in Mörfelden-Walldorf, Deutschland, und Dr. Robert Sidonio Jr, Assistenz Professor der Kinderheilkunde und Direktor Klinikbetrieb am Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University, Atlanta, Georgia, USA.
Dr. Sidonio kommentierte: "Es ist sehr aufregend, dass die Patientenrekrutierung für MOTIVATE begonnen hat. Wir erwarten von MOTIVATE wertvolle "Real World"Erkenntnisse über Hämophilie A Patienten, die Hemmkörper gegen FVIII entwickeln." Dr. Escuriola-Ettingshausen fügte hinzu: "Wir hoffen, dass die Daten von MOTIVATE in die Behandlungsentscheidungen einfliessen und dadurch das Patientenmanagement verbessert wird. Die Substudien könnten außerdem unser Verständnis für die Entwicklung von Hemmkörper, und wie wir Patientenergebnisse beeinflussen können, verbessern."
MOTIVATE wird 120 Patienten aus allen Altersklassen und Schweregraden der Hämophilie A, die Hemmkörper gegen beliebige FVIII Produkte entwickelt haben, umfassen. MOTIVATE wird unterstützt durch Fördergelder von Octapharma AG (Lachen, Schweiz).
Weitere Informationen über MOTIVATE und die Studienteilnahme finden Sie unter http://www.motivate-study.com/ .
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Pressekontakt:
Dr.Robert Sidonio (USA und Kanada) robert.sidonio.jr@emory.edu und Dr. Carmen Escuriola-Ettingshause
n (Europa und Rest der Welt) carmen.escuriola@hzrm.de