Liminal BioSciences meldet die Wiedervorlage einer Biologics License Application bei der US Food and Drug Administration für Ryplazim® (Plasminogen) zur Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz
Laval, Quebec und Cambridge, England (ots/PRNewswire)
- Ergebnisse einer Phase 2/3-Zulassungsstudie erfüllen die ko-primären Endpunkte für eine optimierte Plasminogen-Aktivität im Talspiegel sowie für eine Reduzierung des Läsionsumfangs
- Ryplazim® (Plasminogen) kann unter Vorbehalt einer Bewilligung zur ersten FDA-genehmigten Therapie für die Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz werden
Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) ("Liminal BioSciences" oder das "Unternehmen"), ein auf klinischer Stufe aktives Biopharmazie-Unternehmen, gab heute bekannt, dass das Unternehmen durch seine US-amerikanische Tochtergesellschaft Prometic Biotherapeutics Inc., die Biologics License Application (BLA) für Ryplazim® (Plasminogen) (Ryplazim®) zur Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz (C-PLGD) erneut bei der US-amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittel-Überwachungsbehörde (U.S Food and Drug Administration, FDA) eingereicht habe.
"Die Wiedervorlage dieser BLA stellte einen wichtigen Meilenstein für Liminal BioSciences dar. Wir sind der Meinung, dass sie ein bedeutsames Potenzial für Patienten und Familien birgt, die von kongenitaler Plasminogendefizienz betroffen sind", so Kenneth Galbraith, Chief Executive Officer von Liminal BioSciences. "Wir freuen uns darauf, weiterhin gemeinsam mit der FDA auf unser Ziel hinzuarbeiten, eine behördliche Zulassung zu erhalten und Ryplazim®für Patienten mit dieser seltenen Erbkrankheit in den USA zugänglich zu machen."
"C-PLGD ist eine seltene multiple Funktionsstörung, die sich schwerwiegend auf die Gesundheit und Lebensqualität der Betroffenen auswirken kann. Ohne eine genehmigte Behandlungsmethode stellt C-PLGD ein weltweit ungedecktes Bedarfsfeld dar", kommentierte Dr. Amy Shapiro, Chief Executive Officer und ko-medizinische Leiterin am Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. sowie Hauptuntersuchungsleiterin der klinischen Zulassungsstudie, die die Wiedervorlage der BLA unterstützt.
Im Rahmen einer klinischen Phase 2/3-Zulassungsstudie für die Behandlung von C-PLGD rekrutierte das Unternehmen 15 Patienten mit C-PLGD, einschließlich sechs pädriatischer Patienten, für eine 48-wöchige Ryplazim-Therapie. Für alle mit Ryplazim® behandelten Patienten konnte innerhalb von zwölf Therapiewochen zumindest die angestrebte Steigerung der Ausgangswerte ihrer individuellen Plasminogenaktivität im Talspiegel erreicht werden. Zusätzlich konnte bei allen Patienten, die zum Zeitpunkt der Studienrekrutierung aktive sichtbare Läsionen aufwiesen, innerhalb von 48 Therapiewochen nach Therapiestart eine vollständige Heilung ihrer Läsionen beobachtet werden. Die im Rahmen der Studie festgestellten Nebenwirkungen wurden als gering beschrieben. Todesfälle unter den Patienten, schwerwiegende Nebenwirkungen oder Nebenwirkungen, die die Beendigung der Studie erforderlich machten, wurden nicht erwähnt.
"Wir sprechen allen Interessensvertretern, die uns mit unermüdlichem Einsatz bei der Erreichung dieses Meilensteins zur Seite standen, unseren Dank aus. Hierzu zählen unsere engagierten Teams in den Bereichen Herstellung, Qualitätskontrolle und klinische Forschung bei Liminal BioSciences sowie die Untersuchungsleiter der Studie und die Patienten und Familien, die das Entwicklungsprogramm für Ryplazim® unterstützt haben. Wir haben uns dazu verpflichtet, Patienten die erste FDA-genehmigte Behandlungsoption für C-PLGD bereitzustellen, die sich positiv auf ihre Lebensqualität auswirken könnte", so Frau Moira Daniels, Leiterin der Abteilung für Qualitätssicherung und behördliche Belange bei Liminal BioSciences.
2017 erhielt das Unternehmen ein vollständiges Antwortschreiben (Complete Response Letter, CRL) in Antwort auf einer BLA-Vorlage für Ryplazim®. Das Unternehmen vertritt die Meinung, dass die Wiedervorlage die in dem CRL erläuterten Mängel anspricht, die sich auf bestimmte Herstellungsverfahren bezogen. Zudem sieht das Unternehmen die abgeänderte BLA als eine Wiedervorlage der Klasse 2, die einen Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-Termin für eine FDA-Überprüfung und von der Behörde durchgeführte Maßnahmen innerhalb von sechs Monaten vom Zeitpunkt der Wiedervorlage unterstützt. Bis seitens der FDA bestätigt wird, dass sich die Wiedervorlage der im CRL erwähnten Anliegen annimmt, kann den aktuellen öffentlichen FDA-Richtlinien entnommen werden, dass dem Unternehmen das Fälligkeitsdatum für neue Maßnahmen innerhalb von 14 Tagen nach Erhalt der BLA-Wiedervorlage schriftlich mitgeteilt wird. Zu einem früheren Zeitpunkt wies die FDA Ryplazim® als Arzneimittel für seltene Leiden und seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations) zur Behandlung von C-PLGD aus.
Im Rahmen der FDA-Programme für Kennzeichnungen als seltene pädiatrische Erkrankungen sowie durch Gutscheinprogramme kann die FDA einem Kostenträger, der eine Produktbewilligung für eine "seltene pädiatrische Erkrankung" erhält, d.h. für eine sich durch schwerwiegende und lebensbedrohliche Symptome auszeichnende Erkrankung, von der weniger als 200.000 US-Bürger betroffen sind, einen Beleg für eine vorrangige Überprüfung (priority review voucher, PRV) erteilen. Der FDA-Genehmigung für Ryplazim® unterliegend kann sich das Unternehmen für den Erhalt eines Priority Review Vouchers qualifizieren, welcher folglich für den Erhalt einer vorrangigen Überprüfung für einen Zulassungsantrag eingelöst werden oder an ein anderes Unternehmen verkauft oder auf dieses übertragen werden kann.
Informationen zu kongenitaler Plasminogendefizienz
Plasminogen ist ein natürliches Protein, das durch die Leber synthetisiert wird und im Blut zirkuliert. Aktiviertes Plasminogen, Plasmin, ist ein wesentlicher Bestandteil des fibrinolytischen Systems und zugleich das primäre Enzym, das an der Auflösung (Lyse) von Blutgerinseln sowie an der Beseitigung extravasierten Fibrins beteiligt ist. Plasminogen spielt daher eine wesentliche Rolle bei Wundheilung, Zellmigration, Gewebeumbau, Gefäßneubildung und Embryogenese. Patienten können mit einer Unfähigkeit zur natürlichen Produktion ausreichender Mengen an Plasminogen geboren werden, eine Erkrankung, die als kongenitale Plasminogendefizienz bezeichnet wird, oder an einer akuten oder erworbenen Defizienz leiden, die auf Trauma oder Krankheit zurückzuführen ist. Patienten mit kongenitaler Plasminogendefizienz leiden an einer Anhäufung von Fibrinwucherungen oder Läsionen auf Schleimhautoberflächen im gesamten Körper. Zahlreiche Fälle werden vorerst bei pädriatischen Patienten diagnostiziert und können zu organgefährdenden Krankheitsbildern führen, sollte eine Behandlung ausbleiben. Laut Peer-Review-Veröffentlichungen ist davon auszugehen, dass die Erkrankung weltweit eine Prävalenz von 1,6 Millionen Fällen aufweist. Geschützte Datenquellen und Analysen, die die US-Bevölkerung betreffen, lassen darauf deuten, dass die Anzahl der potentiell von einer Plasminogendefizienz betroffenen Menschen in den USA frühere epidemiologische Schätzungen übertrifft. Kongenitale Plasminogendefizienz bedarf einer lebenslangen Therapie, um dem Wiederauftreten von Läsionen vorzubeugen. Zur Zeit stehen keine genehmigten Therapien für die Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz zur Verfügung.
Informationen zu Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences ist ein auf klinischer Stufe aktives Biopharmazie-Unternehmen, das sich vordergründig auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Behandlungsmethoden für Patienten konzentriert, die an Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf leiden, insbesondere in Zusammenhang mit einer Fibrose, einschließlich Atemwegs-, Leber- und Nierenerkrankungen. Liminal BioSciences verfügt über fundierte Kentnisse gewisser biologischer Targets und Reaktionswege, die bei der Fibroseentwicklung eine Rolle spielen. Hierzu zählen unter anderem Fettsäurerezeptoren wie der freie Fettsäuren-Rezeptor 1 bzw. FFAR1 (auch bekannt als G-Protein-gekoppelter Rezeptor 40 bzw. GPR40), ein verwandter Rezeptor (G-Protein-gekoppelter Rezeptor 84 bzw. GPR84) sowie Peroxisom-Proliferator-aktivierte Rezeptoren bzw. PPARs. Unser Spitzenproduktkandidat, das Kleinmolekül Fezagepras (PBI-4050), wird in der zweiten Jahreshälfte 2020 voraussichtlich einer zusätzlichen klinischen Phase 1-Studie unterzogen, um die Verabreichung steigender Mehrfachdosen von Fezagepras sowohl an gesunden freiwilligen als auch an erkrankten Teilnehmern zu untersuchen, denen Tagesdosen zugeführt werden, die die in unseren zuvor ausgeführten klinischen Phase 2-Studien evaluierten Mengen überschreiten. Bis die Ergebnisse der klinischen Phase 1-Studie vorliegen, soll in klinischen Phase 2-Studien zu selektierten Fibrose-Indikationen sowohl die optimale Dosis als auch das ideale Dosierungsschema für Fezagepras weiter evaluiert werden.
Darüber hinaus konnte Liminal BioSciences seine Erfahrungen mit Bioseparationstechnologien durch sein Tochterunternehmen Prometic Bioproduction Inc. wirksam einsetzen, um Biopharmazeutika von Humanplasma zu isolieren und aufzubereiten. Bei unserem Spitzenproduktkandidaten handelt es sich um Ryplazim® (Plasminogen) bzw. Ryplazim®, ein Arzneimittel, für das das Unternehmen am 4. September 2020 durch sein Tochterunternehmen, Prometic Biotherapeutics Inc., erneut eine BLA bei der FDA zum Erhalt einer Genehmigung für die Behandlung von Patienten mit kongenitaler Plasminogendefizienz einreichte. Zuvor erteilte die FDA Ryplazim® für die Behandlung von kongenitaler Plasminogendefizienz eine Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden und seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations).
Prometic Plasma Resources, ein Tochterunternehmen von Liminal BioSciences Inc., ist der CoVIg-19 Plasma Alliance beigetreten, um zur Entwicklung eines vielversprechenden neuen Therapieverfahrens für COVID-19 beizutragen. Unsere kanadische Niederlassung in Winnipeg, Manitoba, ist von der FDA und Health Canada zugelassen und verfügt über Zertifizierungen der Europäischen Union sowie der Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Unser amerikanisches Zentrum, das sich in Amherst, New York, befindet, ist durch den Bundestaat New York lizenziert. Die BLA-Vorlage des Zentrums befindet sich aktuell unter Begutachtung der FDA.
Liminal BioSciences verfügt über aktive Geschäftsbetriebe in Kanada, Großbritannien und den USA.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zu den Zielen, Strategien sowie geschäftlichen Tätigkeiten von Liminal BioSciences, die mit Risiken und Unsicherheiten behaftet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen enthalten ohne Einschränkung auch Aussagen, die den zeitlichen Ablauf sämtlicher geplanter Anerkennungen von BLA-Wiedervorlagen, Bewilligungen oder PDUFA-Terminen sowie die Entwicklung von F&E-Programmen und den Zeitpunkt der Einleitung klinischer Studien betreffen.
Diese Aussagen gelten als "zukunftsgerichtet", da sie auf unseren aktuellen Annahmen zu den Märkten, auf denen wir aktiv sind, sowie auf verschiedenen Einschätzungen und Prognosen beruhen. Tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse können wesentlich von denen in diesen zukunftsgerichteten Aussagen geäußerten Prognosen abweichen, sollten bekannte oder unbekannte Risiken unsere Geschäftstätigkeit beeinflussen oder sollten sich derartige Schätzungen oder Annahmen als inkorrekt erweisen. Gegenwärtig sind die Produktkandidaten des Unternehmens in keinem Land zum Verkauf zugelassen. Zu den Faktoren, die zu materiellen Abweichungen der tatsächlichen Ergebnisse von den hier beschriebenen und prognostizierten Resultaten führen, zählen, jedoch ohne auf diese beschränkt zu sein, Liminal BioSciences' Vermögen, Produktkandidaten zu entwickeln, herzustellen und erfolgreich zu kommerzialisieren, die Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf den Geschäftsbetrieb des Unternehmens, klinische Entwicklungsverläufe, Regulierungstätigkeiten sowie finanzielle und andere unternehmerische Auswirkungen, die Verfügbarkeit finanzieller Mittel und Ressourcen zur Durchführung von F&E-Projekten, die erfolgreiche und termingerechte Fertigstellung klinischer Studien, Liminal BioSciences' Vermögen, Geschäftschancen in der Pharmaindustrie zu ergreifen, Ungewissheiten, die allgemein mit Forschung und Entwicklung zusammenstehen, klinische Studien und verbundene regulatorische Überprüfungen sowie Genehmigungen und allgemeine Veränderungen wirtschaftlicher Bedingungen. Eine detailliertere Bewertung dieser Risiken, Ungewissheiten sowie weiterer Gefährdungen, die dazu führen könnten, dass tatsächliche Ereignisse oder Ergebnisse sich wesentlich von unseren aktuellen Erwartungen unterscheiden, können den Eintragungen, die das Unternehmen in der US-amerikanischen Börsenbehörde einreicht sowie den Eintragungen und Berichten der kanadischen Wertpapieraufsichtsbehörde entnommen werden, einschließlich des Jahresberichts auf Formular 20-F in der jeweils gültigen Fassung für das am 31. Dezember 2019 beendete Jahr sowie zukünftige gelegentlich vom Unternehmen getätigte Archivierungen und eingereichte Berichte. Risiken dieser Art und ihre Auswirkungen auf Liminal BioSciences' Geschäftsbetrieb sowie auf die Weltwirtschaft können durch die COVID-19-Pandemie erweitert werden. Folglich können wir nicht für eine Materialisierung irgendeiner zukunftsgerichteten Aussage garantieren. Bestehende und potenzielle Investoren werden darauf hingewiesen, kein unangemessenes Vertrauen in diese zukunftsgerichteten Aussagen und Einschätzungen zu setzen, die nur zum Zeitpunkt dieser Darstellung Gültigkeit haben. Wir übernehmen keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen beim Vorliegen neuer Informationen oder aus anderen Gründen zu aktualisieren, soweit nicht anderweitig von anwendbaren Wertpapiergesetzen und Verordnungen vorgeschrieben.
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